Wiesław Wiktor Jędrzejczak Katedra i Klinika Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych

1. Obecne standardy leczenia, bariery i trudności w realizacji leczenia szpiczaka najnowszymi lekami i terapiami, chemioterapia, chemioterapia wysokodawkowa i radioterapia Wiesław Wiktor Jędrzejczak Katedra i Klinika Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie

2. Dwa standardy • Pierwszy: dla chorych, którzy są w wieku i stanie ogólnym, w którym mogą skorzystać ze skuteczności działania melfalanu w megadawce oraz przeszczepienia własnych komórek krwiotwórczych. • Drugi: dla chorych, którzy albo są w wieku albo w stanie ogólnym (w tym mają poważne schorzenia towarzyszące), eliminujące ich z takiego leczenia

3. Dwa standardy • Pierwszy: dla chorych w wieku poniżej 65-70 lat, bez poważnych schorzeń towarzyszących (ale niewydolność nerek nie jest wykluczeniem) • Drugi: dla chorych w wieku powyżej 65-70 lat, w wyjściowo złym stanie ogólnym i z poważnymi schorzeniami towarzyszącymi.

4. Dwa standardy • Wybór z aspektami subiektywizmu. • Na poziomie lekarza: • Możliwości i doświadczenie ośrodka np. nie wszystkie ośrodki transplantacyjne przeszczepiają chorych z niewydolnością nerek lub amyloidozą. • Wiedza, doświadczenie i temperament. • Na poziomie pacjenta: • Pacjent może się tak bać przeszczepienia, że się nie zgodzi na zabieg.

5. Leczenie szpiczaka plazmocytowego u chorych kwalifikowanych do przeszczepienia Leczenie I rzutu (np.CTD) Neurotoksyczność Progresja lub brak poprawy częściowej remisja Lenalidomid neurotoksyczność Bortezomib II rzut przeszczepienie Progresja lub brak poprawy częściowej remisja przeszczepienie nawrót Bortezomib III lub IV rzut Nawrót Bortezomib IV rzut (z wyj. Wcześniej Leczonych) Nawrót VAD, bad.klin. Lenalidomid

6. Leczenie szpiczaka plazmocytowego u chorych niekwalifikowanych do przeszczepienia Leczenie I rzutu (MPT) Neurotoksyczność remisja Progresja, brak poprawy częściowej Lub rozwój oporności po pierwotnej Reakcji - proponowane Lenalidomid neurotoksyczność Bortezomib II rzut podtrzymanie Progresja lub brak poprawy częściowej remisja podtrzymanie nawrót Bortezomib III lub IV rzut Nawrót Bortezomib IV rzut (z wyj. Wcześniej Leczonych) Nawrót VAD, bad.klin. Lenalidomid

7. Jak to się ma do światowych standardów • Nieźle. • Lepiej niż w wielu krajach bortezomib i lenalidomid dla opornych pacjentów są dostępne już w drugiej linii leczenia. • Ale są opisane bardziej skuteczne metody leczenia wstępnego obejmujące wykorzystanie w/w leków w pierwszej linii. • Ale to nie jest największy problem.

8. Największy problem • To niedostępność tych metod dla wyjściowo najciężej chorych tj.: • Chorych z białaczką plazmocytową • Chorych z niewydolnością nerek • Chorych z zespołem POEMS • Nie wiadomo, kiedy to zostanie rozwiązane, gdyż nie wiadomo jaki mechanizm wykorzystać, aby te ograniczenia usunąć.

9. Obecne (2011) Warunki włączenia do programuWszystkie muszą być spełnione 1) stan ogólny wg Karnowskiego ≥ 60%; 2) liczba płytek krwi ≥ 50 G/l; 3) stężenie Hb ≥ 8,0 g/dl (także uzyskane przez podanie transfuzji krwi); 4) liczba neutrofili (ANC) ≥ 0,5 G/l, 5) całkowita liczba leukocytów ≥ 1,5G/l; 6) stężenie wapnia w surowicy < 14 mg/dl; 7) AspAT i AlAT ≤ 2,5 raza górny zakres normy; 8) bilirubina całkowita ≤ 1,5 raza górny zakres normy; 9) klirens kreatyniny ≥ 30 ml/min. Te warunki dotyczą wyłącznie chwili kwalifikacji do programu

10. Co jeśli nie? • Jeżeli zostanie do programu włączony chory, który w dniu włączenia ma np.. 49 G/l płytek i zostanie to wykryte przez NFZ to szpital traci refundację leczenia i płaci karę od całego kontraktu. • Przypadek rzeczywisty dotyczący kierowanej przeze mnie Kliniki. • Podobnie, jeżeli do programu zostanie włączony chory z niewydolnością nerek. • Kara nagany dla Kierownika Kliniki za brak nadzoru.

11. Jak było? • Przez całe ostatnie dwa lata Ministerstwo Zdrowia prowadziło zwodniczą grę składając obietnice, których następnie niedotrzymywano (np. wprowadzenie lenalidomidu do programu terapeutycznego) • Wprowadzało zasady zgłaszania modyfikacji programów terapeutycznych, których następnie nie przestrzegało • Zwalało winę na AOTM • A jak już nie mogło dalej odmawiac aktualizacji programów terapeutycznych to je zlikwidowało

12. Co ma być? • Obecne programy terapeutyczne z mocy Ustawy „refundacyjnej” mają przestać funkcjonować 30 czerwca 2012 roku. • Mają zostać zastąpione przez programy lekowe zgłoszone przez firmy farmaceutyczne. • Nikt do tej pory nie widział ani jednego programu lekowego.

13. Rzecznik MZ: Agnieszka Gołąbek: 21.03.2012

14. Zostały 3 miesiące • W czasie których te programy muszą uzyskać jakiś kształt, zostać ocenione przez AOTM, opublikowane w formie obwieszczenia MZ a następnie zarządzenia Prezesa NFZ, muszą zostać ogłoszone i rozstrzygnięte konkursy oraz podpisane umowy. • Nawet jeśli się po prostu przemianuje obecne programy terapeutyczne na programy lekowe to jest mało czasu.

15. Najprościej… • Byłoby uznać, że program lekowy polega na finansowaniu danego leku zgodnie z aktualną wiedzą medyczną. • Nie ma żadnych kontaktów pomiędzy Ministerstwem Zdrowia a konsultantem krajowym jeśli chodzi o programy lekowe. • Jeśli chodzi o samą listę refundacyjną to było jedno ogólne pismo na początku roku w sprawie tzw. wskazań pozarejestracyjnych. • Wszelkie pisma pozostają bez odpowiedzi (również negatywnej).

16. Kolejny problem • Do końca roku ma zostać zlikwidowany program chemioterapii niestandardowej. • Nie wiadomo, czy cokolwiek go zastąpi. • Problem polega na tym, że obecnie wiele standardowych leków, w tym lenalidomid jest finansowanych w ramach tego programu.

17. Doustny melfalan • Nie znalazł się na nowej liście leków refundowanych. • Wprawdzie jest tani, ale z pewnością nie zwiększa to jego dostępności dla chorych.

18. Problem lekarzy i szpitali • Ryzyko, że za kilka lat trzeba będzie samemu zapłacić za leki przepisane lub podane choremu (z odsetkami). • Zależeć to będzie od niepodlegającej żadnej kontroli oceny kontrolera NFZ (Art.. 64 ustawy o świadczeniach zdrowotnych ze środków publicznych). • Nie wiadomo, jaki jest stan prawny: na stronie Ministerstwa Zdrowia są różne zapisy w zakładce Dlapacjenta.mz.gov.pl, a inne w Informatorze Leków obydwa dotyczące sytuacji po 1 marca 2012. • Nawet mając stałe podłączenie do Internetu nie można się zorientować, jaka jest sytuacja.

19. Marek Langowski: Mgła

20. Jeszcze nigdy tak nie było, żeby jakoś nie było (Dzielny wojak Szwejk)

21. Kolejne propozycje • Bortezomib w I rzucie dla chorych z niewydolnością nerek. • Bortezomib i lenalidomid w I rzucie dla chorych na białaczkę plazmocytową. • Sprawa chorych na rzadkie nowotwory plazmocytów: amyloidozę pierwotną i zespół POEMS.

22. I dobre wiadomości • Dostęp do leczenia wysokodawkowanym melfalanem i przeszczepieniem jest szeroki, a jedyne ograniczenia dotyczą ośrodków, które same nie wykonują tych zabiegów. • Również dostęp do radioterapii (wykorzystywanej w niektórych przypadkach wymagających leczenia miejscowego) jest zadowalający.