A gyógyszerbefogadás szakmai követelményei Skultéty László Gyártó- és Forgalmazó Cégek Vezetőinek III. Országos Konfere

1. GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft. A gyógyszerbefogadás szakmai követelményeiSkultéty LászlóGyártó- és Forgalmazó Cégek Vezetőinek III. Országos Konferenciája2005. január. 19. GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft. 1054 Budapest, Tüköry u. 3. Tel/Fax: 269-4501 1/17

2. A befogadás jogi környezete • 32/2004 ESzCsM rendelet- A gyógyszerek társadalom-biztosítási támogatásba való befogadásáról, és a támogatás megváltoztatásáról • a befogadás során figyelembe vett szempontok • támogatási szabályok (kategóriák, technikák) • eljárási szabályok • most módosult • Az EüM szakmai irányelve az egészség-gazdaságtani elemzések készítéséhez 2/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

3. Befogadási feltételek Előzővel azonos ár és támogatás 14.§ a) Új csomagolás Meglévővel azonos vagy alacsonyabb ár és azonos támogatás 14.§ b) c) Új kiszerelés Új hatáserősség Új beviteli forma Új gyógyszerforma Hatóanyagra jutó egységköltség szintjén 3/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

4. Szakmai irányelvek /1 • 2000-ben adták ki (látszott a szándék) • A 32/2004 ESzCsM rendelet hatálybalépésétől (EU csatlakozás) alkalmazzák • A korábbiakhoz képest új feladatok a gyógyszer-befogadásban (gyártóknak és az OEP-nek egyaránt) - jelentős feladat • Általánosságban: egyik fél sem készült fel 4/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

5. Szakmai irányelvek /2 • Terápia ismertetése: betegség, epidemiológia, jelenlegi terápiák, mit old meg • Nézőpont • Egészség-gazdasági elemzések típusai • költség minimalizáció: azonos hatásosság • költség-hatékonysági és/vagy költség-hasznossági: különböző hatásosság • költség-haszon: minden pénzben • Egészségjavulás • Rutin gyakorlat szerint (nem ellenőrzött) • Hosszú távú, kemény kimenetek • A modellezés elfogadható (transzparens, hatásosságra vonatkozó tudományos eredmények alapján) • Költségek • Csak a terápiával szorosan összefüggő • Teljes áron (támogatás + térítési díj, bruttó) • Magyar és külföldi klinikai gyakorlat összevetése, adaptáció • A lehető legolcsóbbat (azonos hatóanyagból vagy azonos indikációban) • Kihagyandók a társadalmi transzferek 5/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

6. Szakmai irányelvek /3 • Időkezelés • A terápia teljes időhorizontja • Összehasonlítás jelenértéken (diktált diszkontráták) • Egészségjavulás és a költségek szintézise • Domináns stratégia ismertetése ajánlott • Egyébként inkrementális költség-hatékonyság • Hitelesség, általánosíthatóság • Bizonytalan tényezőkre érzékenységvizsgálat • Alcsoport-elemzés indokolt lehet • Korábbi eredmények ismertetése • Hatás a kiadásokra, méltányosságra • Érdekviszonyok: gyártók, szponzor és szerzők viszonya 6/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

7. Költség minimalizáció • Rendelkezésre álló, megbízható tudományos eredmények (RCT-k, EBM) • Klinikai eredmények azonosak (kontrollált és rutin terápia mellett) • Hasznok és mellékhatások • A terápiák szisztematikus összehasonlítása • Összehasonlító vizsgálatok • Vagy az irodalom szisztematikus áttekintése alapján • Napi terápiás költségek összevetése (DDD szerint) 7/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

8. Költség-hatékonyság (1) • Egészségnyereség „naturáliákban” • Megnyert életév, életminőség stb. • Költség pénzben • Költség-hasznosság (minden pénzben) • Legtöbbször modellezés (Markov-modellek) • Klinikai vizsgálatok • Állapotok közti átmeneti valószínűségek • Kemény kimenetek • Érzékenység vizsgálatok • Alpopulációk • Költség-hatékonyság megítélése: nincs költség/QALY küszöb (NICE ajánlás: 30 ezer font) 8/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

9. Költség-hatékonyság (2) Modellezés • A betegség miatti lehetséges diagnosztikai, kezelési, rehabilitációs és gondozási beavatkozások tételes számba vétele (minőségi számbavétel) • a beavatkozásokhoz valószínűségek és gyakoriságok hozzárendelése (mennyiségi számbavétel) • a költségek hozzárendelése az egyes egészségügyi szolgáltatásokra vonatkozó érvényes biztosítói térítési díjtételek alapján • a költségek kiszámítása, csoportosítása és összegzése 9/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

10. Költség-hatékonyság (3) A modellezés előnyei 1. Nem szükséges hozzá nagy terjedelmű adatbázisok átvizsgálása 2. Valamennyi betegség-entitás esetén azonos a technika (becslésen illetve irodalomból ismert valószínűségi és gyakorisági adatokon alapszik) 3. Olyan algoritmus alkotható, melybe az input adatok (gyakoriság, valószínűség, stb.) változásai könnyen bevihetők 10/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

11. Költség-hatékonyság (4) A modellezés hátrányai 1. Nem a tényleges finanszírozói (biztosítói) kiadásokat tükrözi, hanem egy (általában a szakma által ideálisnak ítélt) virtuális protokoll költségeit veszi számba 2. Az egyes gyógyító beavatkozások alkalmazásának valószínűségi és gyakorisági számadatai nagyrészt becslésen alapulnak 3. A nemzetközi irodalomban fellelhető költségelemzések döntő többsége nem modellezéssel, hanem a tényadatok vizsgálatával készült (vagy a két módszer kombinációjával) 11/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

12. Példa: memantine terápia Alzheimer-betegeknél (1) • Epidemiológia • Kohorsz-vizsgálat az Egyesült Királyságban • LASER-AD vizsgálat (224 beteg) • A vizsgálat spektruma: szocio-demográfiai jellemzők, a betegek és ellátók státusza, a kognitív-, a neuro-pszichiátriai tünetek, a funkcionális korlátozottság, az életminőség, költségbefolyásoló tényezők • Dán epidemiológiai vizsgálat • Interjú 244 demens beteg egészségi állapotáról, a függés mértékét bemutató ADL szintjükről, egészségügyi fogyasztásukról és érzéseikről • Támogatott terápiák (Mo.) • Aricept, Exelon • Gyógyszerforgalom (Mo.) • 2003: DOT 263 ezer (720 beteg) • 2004: DOT 480 ezer (1315 beteg) 12/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

13. Példa: memantine terápia Alzheimer-betegeknél (2) Eddigi eredmények • Donepezil • 9 publikált gazdasági elemzés (Stein 1997, Stewart 1998, Jönsson 1999, O'Brien 1999, Neumann 1999, Ikeda 2002, Fagnani 2003, Wimo 2003, AD2000 2004) Eredmények: 1200-7000 font/QALY • Rivastigmine • 4 publikált gazdasági elemzés (Stein 1998 Fenn & Gray 1999 Hauber et al 2000a, Hauber et al 2000b)Eredmények: 1200-16000 font/QALY • Memantine • 2 publikált gazdasági elemzés (Francois et al 2004, Jones et al 2004) Eredmények: -3000-500 font/QALY Az eredmények értékelése • Kb. -3000 (megtakarítás) 16000 font/QALY között • Igen széles skála (sok tényező függvénye a költség/QALY) • Nehezen hasonlíthatók össze • Ezért általában helyi adaptáció indokolt • Memantine – kicsit más a célcsoport… nem közvetlenül összehasonlítható a többi terápiával 13/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

14. Példa: memantine terápia Alzheimer-betegeknél (3) • A modell • A betegség progressziójának szimulálása 3 kritikus szempont kombinációjával: kognitív állapot (MMSE pont), önállóság, ellátás helye • Időtáv: 2 év • A vizsgált betegek kezdetben középsúlyosak vagy súlyosak, önállóak vagy ápolásra szorulnak és otthon vagy intézményben kezelik őket • Két csoport követése: memantine-nal kezeltek és gyógyszeres terápiában nem részesülők • A betegek 6 havonta kerülhetnek egyik állapotból a másikba • A 3 szempont kombinációjával összesen 13 különböző állapot = (3x2x2)+1xhalál • Célcsoport • 65 évnél idősebbek (a kor előrehaladtával nő az incidencia) • Állapotok (3 kritérium szerint) • A betegség súlyossága (enyhe, középsúlyos, súlyos) • A beteg elhelyezése (közösség, intézmény) • A betegség miatt kialakult függés (függő, nem függő) • Eredmények • Mindegyik alpopulációban eredményesebb terápia bármelyik végpontot vizsgáljuk • A memantine kezelés költséget takarít meg a hagyományos kezeléssel szemben, minden alpolulációnál, kivéve a súlyos állapotú és a függő betegeket. • Költséghatékonyság valószínűsége költségvetési szinten • Középsúlyos és súlyos független Alzheimer betegek esetében: 80,6% - 99,8% • Súlyos függő Alzheimer betegek esetében: 43,5% - 56,0% 14/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

15. Példa: lamotrigine terápia bipoláris betegeknél (1) • Az európai irányelvek a lítiumot, carbamazepine-t, és a valproate-ot javasolják a bipoláris megbetegedés kezelésére • Magyarországon nincs hivatalosan elfogadott szakmai irányelv a bipoláris megbetegedés kezelésére • Az Egyesült Királyságra készült eredeti modell egyetlen angol irányelvet ismert (Maudsley Prescribing Guidelines) • Újabb hatóanyagoknak, különösen antikonvulzánsoknak és az atipikus antipszichotikumoknak (pl. lamotrigine) egyre nagyobb szerepe lesz a mániás depresszió kezelésében 15/17 GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft.

16. Példa: lamotrigine terápia bipoláris betegeknél (2) • A modell • 6 negyedéves periódust fog át markovi struktúrában • 3 havonta egyszer „válthat” állapotot a beteg, minden beteg euthymiás állapotból indul • Ahhoz, hogy a betegek a modellben a különböző kezelések (illetve a nem kezelés) között „váltani” tudjanak, 9 állapot került megkülönböztetésre • Ezekhez átmeneti valószínűségek, továbbá költség és eredményességi értékek lettek rendelve • A gyógyszerköltségek mellett a betegek vizsgálati költségeit is vizsgálja (orvosi vizitek, laborvizsgálatok) • Célcsoport • Magyarországon évi 3000-4000 fekvőbeteg • A bipoláris megbetegedés prevalenciája 0,25% (nemzetközi irodalom) • Állapotok • 9 állapot: 3 egészségi állapot (euthymia, mánia, depresszió) x 3 terápiás szint (első vonalbeli, második vonalbeli, nem kezelés) • Eredmények • A lamotrigine monoterápia költséghatékony a nem kezeléssel összehasonlítva • A lítium monoterápiával összehasonlítva az újabb QALY-k megvásárlása relatíve drága • A lítium első vonalbeli és lamotrigine második vonalbeli alkalmazása esetén kedvező, 1,1 millió Ft-os költség/QALY áron váltható ki a nem kezelés • Az indirekt költségek figyelembevétele jelentősen megváltoztatja a költséghatékonyságot: A nem kezeléssel szemben minden terápia dominál, ill. a lítium első vonalbeli lamotrigine második vonalbeli terápia kombinációja dominál a lítium terápiával szemben. 16/17

17. GKI-EKI Egészségügykutató Intézet Kft. Köszönöm a figyelmet! 17/17