Klinické studie - praktické informace pro pacienty MUDr.Alice Němcová

1. Klinické studie - praktické informace pro pacienty MUDr.Alice Němcová Vedoucí oddělení klinického hodnocení SÚKL

2. Klinická hodnocení vs. jiné studie PACIENT

3. Klinická hodnocení LP Fáze a jejich charakteristika průkaz účinnosti sledování NÚ hledání dávky 1. podání člověku studie farmakologie bezpečnost snášenlivost ověření účinnosti randomizované srovnávací často kontrolované placebem poregistrační sledování NÚ Interakce s LP

4. Informace pro pacienta Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co! Informace pro pacienta je dokument, ve kterém se pacient seznamuje s podmínkami klinického hodnocení, s jeho cíli, průběhem provádění, postupy léčby a vyšetření, s odpovědností i riziky vyplývajícími z účasti v klinickém hodnocení, se zajištěním ochrany osobních údajů, pojištěním účasti, náklady spojenými s účastí ve studii. Podpisem Informovaného souhlasu dává pacient dobrovolný souhlas se svojí účastí ve studii, s možností nahlížení do jeho zdravotní dokumentace kompetentním osobám, s uchováváním dat, případně odebraných vzorků krve, tkání….

5. Informace pro pacienta • před získáním IS – pohovor lékaře s pacientem • dostatek času na přečtení IP • dostatek času klást otázky a porozumět textu IP • podpis 2 stejnopisů IS • jeden zůstává v centru • jeden si pacient odnáší domů

6. Informace pro pacienta Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co! Výzkum / cíle KH Templates • KH je výzkumná činnost • nejedná se o léčbu v rámci běžné lékařské praxe • LP používané v KH – většinou neregistrované / neschválené • registrované LP – užívané užité off label • čím nižší fáze KH – tím méně dat a informací o LP • KH na lidech předchází studie na zvířatech (preklinika) • Cíle KH • vývoj nového LP • stanovení snášenlivosti, bezpečnosti, účinnosti • sledování účinnosti pro novou indikaci • v časných fázích není cílem účinnost, nýbrž snášenlivost a bezpečnost 26. 10. 2013

7. Informace pro pacienta Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co! Léčba v KH • přesně dána Protokolem • KH randomizované – náhodný výběr léčebného ramene (IVRS) – zastoupení jednotlivých skupin • KH placebem kontrolované – část pacientů nedostává LP s účinnou látkou • KH srovnávací – testovaný LP vs. jiný LP (může být standardní léčba nebo jiný LP) • KH zaslepená • jednoduše zaslepená (buď pro pacienta nebo pro lékaře) • dvojitě zaslepená (pro pacienta i lékaře) • double dummy study • crossover study Templates 26. 10. 2013

8. Informace pro pacienta Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co! Léčba v KH • Konkomitantní léčba (souběžná léčba) a režimová opatření • povolená / zakázaná • může se týkat i doplňků stravy, dietních opatření • režimová opatření – slunění, kouření, fyzická zátěž… • Pozor! • nemít přehnaná očekávání • nesnažit se ovlivnit výběr léčby • plně se řídit radami a pokyny lékaře = zkoušejícího • neměnit dávkování, ani způsob používání • nevyužité LP vracet do centra (dle pokynů lékaře) Templates 26. 10. 2013

9. Informace pro pacienta Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co! Průběh KH, povinnosti SH (subjekt hodnocení) • popis postupů a výkonů, informace o výkonech pro účely výzkumu (např. odběry krevních vzorků, genetická vyšetření, vzorky tkání…) • rozpis kontrolních návštěv • povinnost dodržovat termíny návštěv • zvýšená četnost kontrolních vizit • delší doba kontrolních návštěv – více vyšetření, sledování compliance léčby, • vyplňování dotazníků • vedení denních záznamů / deníky • follow-up po skončení léčby • režimová opatření • délka trvání účasti v KH (nejen léčby, ale i dalšího sledování) Templates 26. 10. 2013

10. Informace pro pacienta Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co! Očekávané přínosy • nemít přehnaná očekávání • IP by neměla uvádět zavádějící sdělení, že: • neexistuje jiná dostupná léčba, hl. u studií fáze I a II, kdy není účinnost LP prokázaná • u fází I a II upozornit pacienta, že účinnost LP není doposud známá • u KH, kde se neočekává klinický přínos, upozornit na tuto skutečnost • uvést informace i jiné dostupné léčbě („alternativní léčba“ ) Templates 26. 10. 2013

11. Informace pro pacienta Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co! Předvídatelná rizika či nepříjemnosti pro SH • výčet známých možných nežádoucích účinků • nelze uvádět – že LP nemá nežádoucí účinky – nemusí být známé, ale to neznamená, že neexistují (hl. fáze I a II) • nepohodlí: • četnost a délka kontrolních vizit • sledování i po skončení léčby (někdy dlouhodobé) • podání nových LP – nařízená hospitalizace • předvídatelná rizika jsou posuzována při schvalování KH jak SÚKL, tak i EK – vždy hodnocen poměr risk/benefit Templates 26. 10. 2013

12. Informace pro pacienta Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co! Pojištění ; kompenzace náhrad ; přístup k dalším informacím • povinnost pojištění všech KH – pojištění zadavatele a zkoušejícího • léčba v KH – zdarma, LP a pomůcky k jejich podání hradí zadavatel (výjimka – nekomerční KH s registr. LP) • kompenzace cestovného, stravné – je možná, nikoli povinná • v IP uvedena kontaktní osoba, na níž se lze obrátit s dotazy ke KH, v případě zdrav.potíží, které mohou souviset s léčbou v KH, Templates 26. 10. 2013

13. Informace pro pacienta Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co! Přístup ke zdravotní dokumentaci; důvody ukončení účasti • souhlas s přístupem ke zdrojovým datům pro inspektory, auditory, členy EK, pracovníky regulačních úřadů • účast v KH je dobrovolná, lze ji kdykoli odvolat • pacient může účast v KH odmítnout, vztah s lékařem a jeho další léčba tím nesmí být ovlivněna • pacient si nemůže účast v KH vynutit, je to pouze na rozhodnutí lékaře = zkoušejícího • účast pacienta v KH může být ukončena předčasně (nepřijatelné NÚ, nespolupráce, nedodržování pokynů lékaře / postupů protokolu...) Templates 26. 10. 2013

14. Informace pro pacienta Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co! Podstudie / doplňkový výzkum • např. farmakokinetika; genetická vyšetření... • není-li povinně pro všechny SH – musí být podepsán samostatný IS • dobrovolná účast v doplňkovém výzkumu - nesmí být vyvíjen nátlak na vstup do tohoto výzkumu, nesmí být podmiňována účast v KH účastí na doplňkovém výzkumu • Upozornění - • vzorky často odesílány do zahraničí • uchovávání vzorků pro budoucí výzkum Templates 26. 10. 2013

15. Závěrečné shrnutí KH – důležitá součást vývoje nových LP 1 KH – možnost léčby, která není jinak dostupná 2 KH – dobrovolné rozhodnutí pacienta o účasti 3 KH – nejen možnost léčby, ale související povinnosti 4 5 KH – zařazení do studie je pouze na rozhodnutí lékaře 6 KH – nové LP s sebou nesou i neočekávaná / neznámá rizika 7 KH – důležitá součást léčebné péče v ČR 26. 10. 201326. 10. 26. 10. 26. 10. 2013

16. Počet žádostí KH Z prezentace skupiny CTFG

17. Počet KH v ČR I když celkový počet žádostí o KH v EU klesá, v ČR tento trend nezaznamenáváme. V letech 2008 - 2013 414 373 354 359 351 336 Počet předložených žádostí KH 2008 2010 2011 2012 2009 2013 (20.10.2013)

18. Celkový počet KH vs. onkologické indikace V letech 2008 - 2012 22% 24% 20% 18% 20% 92 89 71 71 62 414 373 354 359 351 2008 2010 2012 2009 2011

19. Clinical Trials Register EU Běžící KH v onkologických indikacích v ČR Celkem 169 KH, z toho 19 integrovaných protokolů

20. Clinical Trials Register EU https://www.clinicaltrialsregister.eu/

21. Clinical Trials Register EU https://www.clinicaltrialsregister.eu/

22. Clinical Trials Register EU https://www.clinicaltrialsregister.eu/

23. Clinical Trials Register EU https://www.clinicaltrialsregister.eu/

24. Clinical Trials Register EU https://www.clinicaltrialsregister.eu/

25. ClinicalTrialsRegister EU https://www.clinicaltrialsregister.eu/

26. Databáze KH SÚKL http://www.sukl.cz/

27. Databáze KH SÚKL http://www.sukl.cz/

28. Databáze KH SÚKL http://www.sukl.cz/

29. Databáze KH SÚKL http://www.sukl.cz/

30. Databáze USA http://www.clinicaltrials.gov/

31. Databáze USA http://www.clinicaltrials.gov/

32. Děkuji za pozornost