slide1 l.
Download
Skip this Video
Loading SlideShow in 5 Seconds..
Le romiplostim (NPlate®) de Amgen: Pour une nouvelle approche dans la prise en charge du pupura thrombopénique immunolog PowerPoint Presentation
Download Presentation
Le romiplostim (NPlate®) de Amgen: Pour une nouvelle approche dans la prise en charge du pupura thrombopénique immunolog

Loading in 2 Seconds...

play fullscreen
1 / 27

Le romiplostim (NPlate®) de Amgen: Pour une nouvelle approche dans la prise en charge du pupura thrombopénique immunolog - PowerPoint PPT Presentation


  • 364 Views
  • Uploaded on

CHU Henri MONDOR. ASSISTANCE PUBLIQUE HÔPITAUX DE PARIS. Le romiplostim (NPlate®) de Amgen: Pour une nouvelle approche dans la prise en charge du pupura thrombopénique immunologique (PTI). Bertrand Godeau, Centre de référence des cytopénies auto-immunes de l’adultes

loader
I am the owner, or an agent authorized to act on behalf of the owner, of the copyrighted work described.
capcha
Download Presentation

PowerPoint Slideshow about 'Le romiplostim (NPlate®) de Amgen: Pour une nouvelle approche dans la prise en charge du pupura thrombopénique immunolog' - liam


An Image/Link below is provided (as is) to download presentation

Download Policy: Content on the Website is provided to you AS IS for your information and personal use and may not be sold / licensed / shared on other websites without getting consent from its author.While downloading, if for some reason you are not able to download a presentation, the publisher may have deleted the file from their server.


- - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - E N D - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - -
Presentation Transcript
slide1

CHU

Henri MONDOR

ASSISTANCE PUBLIQUE

HÔPITAUX DE PARIS

Le romiplostim (NPlate®) de Amgen: Pour une nouvelle approche dans la prise en charge du pupura thrombopénique immunologique (PTI)

Bertrand Godeau,

Centre de référence des cytopénies auto-immunes de l’adultes

Service de Médecine Interne

CHU Henri Mondor, Créteil, France

slide2

Le PTI

  • Maladie orpheline
  • Thrombopénie isolée « périphérique »
  • Complications hémorragiques (inconstantes)
  • Evolution chronique chez l’adulte
  • Mortalité < 2 %
  • Mortalité > 10 % chez les rares malades réfractaires à la splénectomie
slide4

Physiopathologie du PTI

d’après Stasi et al, Thromb Haemost 2008; 99:4-13

pti d faut de production
PTI: défaut de production ?
  • TPO inadaptée
  • Inhibition de la pousse

mégacaryocytaire par autoAc

  • Anomalies morphologiques

Médullaires (para-apoptose)

Total megacaryocytes

Suppression of megakaryocyte production by IgG from ITP plasma

traitements de premi res lignes
Traitements de premières lignes
  • IVIg (2g/kg) + HDMP + platelet transfusions +/- anti-D +/- vinca alkaloids
  • IVIg (1 to 2 g/kg)
  • HDMP
  • Dexamethasone
  • Anti-D
  • Prédnisone (Traitement court) ou DXM

Pronostic vital en jeu

Score

hémorragique

Sd hémorragique mineur

thrombopoietine
Thrombopoietine

Thrombopoïetine (TPO)

Glycopeptide de 332 Acides aminés

Synthétisée par le Foie

+

TPO

-

Masse mégacaryocytaire

Nombre de plaquettes

anticorps neutralisants
Anticorps neutralisants

Injections de TPO recombinante

Ac neutralisants

Li J Blood 2001, 98,3241-48

tpo r agonistes
TPO-r agonistes

AMG 531 (Amgen ®)

Eltrombopag (GSK®)

Partie Fc ↑la demi-vie de la molécule

Voie sous-cutanée

Dosage 1 µg/kg à 10 µg/kg

Voie orale

Dosage 50 ou 75 mg

Pas d’homologie

avec TPO endogène

romiplostim 1ers essais
Romiplostim 1ers essais

AMG 531

Bussel J, N Engl J Med 355;16,2006

romiplostim
Romiplostim

Action

Durable

Kuter, Lancet2008;

371:395-403

Abstract 402

ASH 2008 Kuter et al

agonistes du r cepteur de la tpo s curit d emploi
Agonistes du récepteur de la TPOSécurité d’emploi
  • Fibrose médullaire réticulinique ?
  • Thrombose ?
  • Rebond de la thrombopénie à l’arrêt ?
tpo r agonistes et pti
TPO-r agonistes et PTI

POUR

  • EBM
  • Meilleur % de réponse qu’avec les autres Tt de seconde ligne
  • Efficaces chez les splénectomisés
  • Réponse soutenue tant que le Tt est administré
  • Amélioration de la qualité de vie
  • Bien toléré
  • AMM

CONTRE

  • Traitement « de support »
  • Rebond de la thrombopénie à l’arrêt ?
  • Sécurité à long terme ?
  • Coût
mise sur le march
Mise sur le marché
  • Romiplostim mise sur le Marché aux USA en Janvier 2009
  • Indication : Échec 1ere ligne de traitement (corticoïdes ou IgIV)
  • AMM obtenue en Février 2009 en France, sortie en Mai 2009 ? 4000€/mois
  • Indication : échec de la splénectomie ou
  • Échec corticoïdes ou IgIV et contre-indication à la splénectomie
  • Eltrombopag sortie en 2010 REVOLADE
co t de la prise en charge des patients atteints de thrombop nie immune pti

CoÛt de la prise en charge des patients atteints de Thrombopénie Immune (PTI)

M Khellaf 1, L Eckert2, P Poitrinal3, C Francesconi 2, A Haddad3,

L Riou-França2, R Deuson3, R Launois2, B Godeau1

(1) Service de Médecine Interne - Pr Godeau, Hôpital Henri Mondor, Créteil, FRANCE; (2) Economie de la Santé, Réseau d'Évaluation, Paris, FRANCE; (3) Laboratoire Amgen - Europe, Amgen, Paris, France.

Centre de Référence des Cytopénies

Auto Immunes de l’Adulte

CHU Henri MONDOR, Créteil

www.pti-ahai.fr

r sultats
Résultats

57 Patients

Coût global / an / patient= 7 294€

27 patients (47%)

Hospitalisés

12 Patients (21%)

Hospitalisés + IgIV

Sous groupe 1

Sous groupe 2

Coût / an par patient = 15 334€

Coût / an par patient = 26 581€

r sultats22
Résultats

57 Patients

Coût global/ patient = 7 294€

27 patients

Hospitalisés

12 Patients

Hospitalisés + IgIV

Sous groupe 1

Sous groupe 2

Coût par patient = 15 334€

Coût par patient = 26 581€

don t forget splenectomy24
Don’t forget splenectomy ?

- Elderly

- Contra-indication to splenectomy

- severecomorbidities

- Liversequestration on isotopicstudy

- Reluctant ?

TPO-ragonists

- Young patients

- Splenic or hepato/splenicsequestration

on isotopicstudy

Splenectomy

slide26

Options thérapeutiques au cours du PTI de l’adulte

Diagnostic de PTI

Plaquettes < 30 G/L

Plaquettes stables ≥ 30 G/L

Observation/surveillance

  • Traitement initial
  • Corticoïdes
  • IgIV si gravité

12 mois

  • Traitements d’urgence si saignement
  • Corticoïdes
  • IgIV si gravité
  • Transfusion de plaquettes uniquement
  • si pronostic vital en jeu

Si échec ou rechute

Danazol, ou Disulone, ou rituximab

Splénectomie

Attendre

12 mois avant

la splénectomie

Agonistes du récepteurs de la TPO

possible à ce stade si

contre-indication à la splénectomie

  • Réessayer les Traitements en échecs avant la splénectomie
  • Rituximab
  • Agonistes du récepteur de la TPO
  • Immunosuppresseurs en dernier recours
autres indications potentielles des agonistes du r cepteur de la tpo
Autres indications potentielles des agonistes du récepteur de la TPO ?
  • Thrombopénie et HCV
  • Thrombopénie des hépatopathies
  • Thrombopénie des syndromes myélodysplasiques
  • Thrombopénie de sortie de greffe de moelle
  • Thrombopénie des chimiothérapies