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S.S. AUXOLOGIA Resp. B. STASIOWSKA DIPARTIMENTO DI DISCIPLINE PEDIATRICHE E DELL’ADOLESCENZA

<<IMPATTO DELLA TERAPIA CON ORMONE SOMATOTROPO SULLA STATURA FINALE DEI BAMBINI SGA>>. S.S. AUXOLOGIA Resp. B. STASIOWSKA DIPARTIMENTO DI DISCIPLINE PEDIATRICHE E DELL’ADOLESCENZA UNIVERSITA’ DI TORINO. Torino 19/03/2011. OBIETTIVI DELLO STUDIO.

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  1. <<IMPATTO DELLA TERAPIA CON ORMONE SOMATOTROPO SULLA STATURA FINALE DEI BAMBINI SGA>> S.S. AUXOLOGIA Resp. B. STASIOWSKA DIPARTIMENTO DI DISCIPLINE PEDIATRICHE E DELL’ADOLESCENZA UNIVERSITA’ DI TORINO Torino 19/03/2011

  2. OBIETTIVI DELLO STUDIO Terapia con rGH continuativa e di lunga durata Statura finale compatibile con il potenziale genetico Normalizzazione statura finale

  3. INDICATORI VALUTATI • FINAL HEIGHT (FH) espressa in STANDARD DEVIATION SCORE (SDS) • FH corretta per il centro della fascia-bersaglio parentale (MID-PARENTAL HEIGHT, MPH) in SDS • SDS staturali guadagnate con la terapia

  4. CASISTICA 28 soggetti (13 maschi e 15 femmine), nati SGA dal 1983, di origine italiana, trattati con GH ricombinante c/o SS Auxologia del Dipartimento di Discipline Pediatriche e dell’Adolescenza dell’Università di Torino.

  5. CRITERI DI INCLUSIONE 1 • peso e/o lunghezza <3° centile standard italiani (Gagliardi e coll., 1999) • età gestazionale e misure neonatali note e attendibili • assenza di malformazioni maggiori, sindromi note (compresa s.Silver-Russell), malattie croniche, displasie scheletriche

  6. CRITERI DI INCLUSIONE 2 • anamnesi negativa per assunzione di farmaci che interferiscono con la crescita, traumi cranici, anoressia nervosa, malnutrizione, disturbi psicosociali • stature di entrambi i genitori misurate (non riferite!) con statimetro di Harpenden ad eccezione di due soggetti adottati • trattamento con rGH per almeno 1.3 anni consecutivi • raggiungimento della statura definitiva

  7. STATUS SECRETORIO DEL GH Ininfluente ai fini dell’inclusione nello studio

  8. CASISTICASITUAZIONE AUXOLOGICA E POTENZIALE GENETICO

  9. CASISTICAANDAMENTO DELLA PUBERTA’

  10. TERAPIA CON GH E RISULTATI

  11. ANALISI STATISTICA

  12. RISULTATI: STATURA DEFINITIVA FH -2.0 SDS • raggiungimento del limite inferiore della norma per la popolazione generale • in pratica: guadagno di circa 1 DS che corrisponde a 5 cm per le femmine e a 6 cm per i maschi

  13. RISULTATI: STATURA DEFINITIVA E POTENZIALE GENETICO I pazienti hanno raggiunto il bersaglio genetico FH SDS dal MPH 0.4

  14. RISULTATI Non sono emerse differenze significative fra soggetti con insufficienti e normali livelli di ormone somatotropo

  15. TERAPIA E PUBERTA’ • la terapia non ha indotto l’anticipo nella comparsa dei caratteri sessuali secondari, anzi l’età media per i maschi è stata di 12.4 anni e per le femmine di 11.3 anni, un anno più tardi rispetto alla media • la terapia proseguita per tutta la durata della pubertà è stata efficace: lo scatto puberale è stato di 27 cm nei maschi e 21 cm nelle femmine, incrementi elevati rispetto alla popolazione generale

  16. RISULTATI L'analisi statistica ha confermato l'importanza dell'inizio di trattamento in età infantile, periodo in cui l'individuo realizza buona parte del proprio potenziale di crescita. Purtroppo la maggioranza dei nostri pazienti (68%) ha intrapreso la terapia poco prima della pubertà o a sviluppo già iniziato.

  17. RISULTATI Il guadagno staturale è risultato significativamente correlato ( p < 0,001) con l'età di inizio terapia, con la statura all'inizio del trattamento, con la durata prepuberale di terapia e con la statura all'inizio dello sviluppo. Sono comunque necessari ulteriori sforzi per identificare elementi predittivi di efficacia della terapia.

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