A Utilização de Estudos de Avaliação Económica do Medicamento na Comparticipação

1. A Utilização de Estudos de Avaliação Económica do Medicamento na Comparticipação Rosário Trindade Direcção de Economia do Medicamento e Produtos de Saúde Departamento de Avaliação Económica e de Resultados em Saúde (rosario.trindade@infarmed.pt) Manhãs Informativas do INFARMED Lisboa, 12 de Julho de 2004

2. SUMÁRIO I - Sistema de Comparticipação de Medicamentos - Espaço para a utilização da Avaliação Económica de medicamentos II - A Avaliação Económica de Medicamentos III - As Orientações Metodológicas IV - A Análise dos Estudos de Avaliação Económica

3. I - Sistema de Comparticipação de Medicamentos • Critérios • Preenchimento de lacuna terapêutica. • Demonstração de valor terapêutico acrescentado Magnitude dos resultados favoráveis(morbilidade, mortalidade ou qualidade de vida do doente) da exposição ao medicamento a curto médio e longo prazo, face às alternativas existentes.

4. I - Sistema de Comparticipação de Medicamentos • Critérios • Comprovados por: • Ensaios clínicos • Estudos de avaliação económica • Análises comparativas de preços

5. I - Sistema de Comparticipação de Medicamentos Legislação Decreto-Lei 305/98 de 7/10 - 1ª referência a EAEM “Artigo 4.º 3 - Sempre que tal se revele necessário para a avaliação do pedido de comparticipação, deverá ser apresentado pelo requerente um estudo de avaliação fármaco-económica. 4 - As regras a observar pelos estudos de avaliação fármaco-económica do medicamento são definidas por despacho do Ministro da Saúde.”

6. I - Sistema de Comparticipação de Medicamentos Legislação Despacho nº 19064/99 de 9/9 aprova as orientações metodológicas a observar nos estudos de avaliação económica de medicamentos

7. II - A Avaliação Económica de Medicamentos O que é? Análise comparativa de custos e consequências de diferentes abordagens terapêuticas (patologia crónica, episódio agudo, ...) Condições para que se possa falar de AEM? • Comparação de duas ou mais alternativas • Avaliação simultânea dos custos (inputs) e consequências (outputs) das alternativas em estudo

8. II - A Avaliação Económica de Medicamentos Em que consiste? • Determinação do real valor de um medicamento e da forma como essa mais valia que é absorvida/distribuída pela sociedade • Criação de medidas de valor com significado para consumidores e decisores • Realização de escolhas baseadas em técnicas explícitas e transparentes, que permitam a aplicação de recursos limitados de forma eficiente

9. Valor do medicamento = f (impacto clínico) + f (impacto económico) + f (impacto sociedade) Ensaios Clínicos Avaliação Económica Decisores / Destinatários: - Médicos - Doentes - Pagadores - Sociedade - Indústria II - A Avaliação Económica de Medicamentos Âmbito de Aplicação

10. II - A Avaliação Económica de Medicamentos Para que serve? • Suportar a decisão de inclusão de um novo medicamento: • mercado da comparticipação • formulários hospitalares

11. II - A Avaliação Económica de Medicamentos Técnicas de Análise? • Análise de Minimização de Custos (AMC) - Quando as consequências das estratégias em confronto são iguais detendo-se a análise no apuramento dos custos de cada alternativa. • Análise Custo-Efectividade (ACE) - Método em que as consequências surgem medidas em unidades físicas (anos de vida ganhos, casos de doença evitados, etc.). • Análise Custo-Utilidade (ACU) - Método em que as consequências surgem medidas em unidades físicas ponderadas por um valor qualitativo (anos de vida ganhos ajustados pela qualidade). • Análise Custo-Benefício (ACB) - Método em que tanto os custos como as consequências surgem medidos em unidades monetárias.

12. III - As Orientações Metodológicas Identificação de custos • Custos Directos • Médicos • Não Médicos • Custos Indirectos (produtividade) • Custos Intangíveis (dor, sofrimento, ...)

13. III - As Orientações Metodológicas Identificação e medição das consequências (medidas de resultados)

14. III - As Orientações Metodológicas Técnicas de análise - Modelização Permite:  Generalizar  da prática clínica, em condições ideais obtidas nos ensaios clínicos, para a prática clínica corrente  de local para local (países, etc)  Extrapolar  para além do período do ensaio clínico  de resultados intermédios para resultados finais  Sintetizar  estabelecimento de comparações entre medicamentos quando não existem ensaios clínicos relevantes  Apoiar a decisão  na ausência de dados de prática clinica corrente

15. Modelização III - As Orientações Metodológicas Modelização Técnicas de análise - Modelização Instrumentos  Árvores de decisão  Cadeias/Modelos de Markov  Outros

16. Modelização III - As Orientações Metodológicas Modelização Técnicas de análise - Modelização Instrumentos: Árvore de decisão (ex.)

17. Modelização III - As Orientações Metodológicas Modelização Técnicas de análise - Modelização Instrumentos: Cadeia de Markov (ex.) Estado 1 Estado2

18. III - As Orientações Metodológicas O papel das Orientações Metodológicas • Criação de princípios de referência que sirvam de guia a autores e avaliadores dos EAEM. • Permitir um aperfeiçoamento da capacidade técnica na elaboração de EAEM. • Transparência relativamente aos métodos utilizados na elaboração e na análise dos estudos. • Permitir a utilização de uma matriz comum de apresentação dos EAEM.

19. IV - A Análise dos Estudos de Avaliação Económica 1.ª etapa Verificação dos requisitos mínimos para que o estudo possa ser considerado válido à luz das Orientações Metodológicas. Aspectos fundamentais a verificar: - objectivo bem definido - perspectiva de análise adequada - identificação clara da população em estudo -utilização de técnica(s) de análise metodologicamente válidas - Escolha dos comparadores - fontes de dados claramente identificadas - medidas de resultados e dos recursos consumidos definidas

20. IV - A Análise dos Estudos de Avaliação Económica 2.ª etapa Validação dos aspectos relacionados com os aspectos clínicos e epidemiológicos da patologia como: - Importância social da doença(prevalência, incidência) - Comparadores escolhidos - prática clinica corrente e a realidade portuguesa - Adequação da população em estudo à população potencialmente utilizadora da nova terapia - Validade dos ensaios clínicos e de outras fontes de dados usados para obtenção dos dados de eficácia e/ou efectividade. Relevância desses dados para Portugal - Adequabilidade das medidas de resultados escolhidas à questão em análise

21. IV - A Análise dos Estudos de Avaliação Económica 3.ª etapa Avaliação exaustiva do estudo seguindo as Orientações Metodológicas Destacam-se pela sua importância: - Perspectivaem que a análise foi conduzida (sociedade, hospital,...) - O tipo de dados utilizados e a sua adequação ao desenho do estudo - As técnicas de análise utilizadas e a sua adequabilidade ao problema - Os comparadores utilizados na análise e justificação da escolha - A identificação, medição e valorização dos custos, bem como as fontes desta informação(GDH, tabelas OM, etc) e a sua transposição para Portugalquando for o caso.0

22. Circuito de avaliação de um estudo de AEM 4.ª etapa Conclusão do processo e elaboração do parecer final relativo à avaliação do EAEM. Instrumento de apoio à tomada de decisão de comparticipação

23. IV - A Análise dos Estudos de Avaliação Económica Qualidade dos Estudos (aspectos fundamentais) Questões pacíficas (onde existem poucos problemas) • Perspectiva de análise • Identificação de custos • Técnicas de análise (escolha da técnica de análise) • Análise total e incremental • Apresentação dos estudos (Matriz)

24. IV - A Análise dos Estudos de Avaliação Económica Qualidade dos Estudos (aspectos fundamentais) Questões onde existem mais problemas • População em estudo • Comparadores • Medição e valorização dos custos • Medição e valorização das consequências • Avaliação do impacto da incerteza sobre os resultados

25. IV - A Análise dos Estudos de Avaliação Económica Impacto na decisão • Os estudos de AEM permitem avaliar/quantificar o real valor dos benefícios de uma nova abordagem terapêutica. • Por parte dos Titulares de AIM tem-se notado uma maior procura de bases cientificas para provar o valor terapêutico acrescentado. • Os custos envolvidos na produção/adaptação de EAEM têm mantido as “falsas” inovações fora do mercado dos “preço prémio”.

26. IV - A Análise dos Estudos de Avaliação Económica Impacto na decisão • Os Estudos de Avaliação Económica têm permitido que se subsidiem medicamentos cada vez mais custo-efectivos, com ganhos quer para o Serviço Nacional de Saúde, quer para as populações utilizadoras.