La sperimentazione clinica come occasione di cittadinanza e partecipazione

1. La sperimentazione clinica come occasione di cittadinanza e partecipazione Gaia Marsico Commissione Regionale di Bioetica, Regione Toscana Università di Pisa, Facoltà di Scienze Politiche Coordinatrice

2. L’ idea di fondo che sempre deve accompagnarci è questa: • la salute è • un’ espressione dei diritti fondamentali • uno dei beni su cui si gioca la democrazia e la giustizia

3. LA SANITA’ COME INDICATORE DI DIRITTO

4. LA SALUTE E’ UNA ESPRESSIONE DEI DIRITTI FONDAMENTALI Dobbiamo capire i rapporti tra medicina/potere/ mercato LA SALUTE E’ UNO DEI BENI SU CUI SI GIOCA LA DEMOCRAZIA LA SALUTE E’ UNO DEI TANTI BENI CHE SI POSSONO-DEBBONO COMPRARE: DA CHI HA, O FINO A CHE CI SONO SOLDI-RISORSE, PUBBLICHE O PRIVATE. OGNI COLLETTIVITA’ DEVE DOMANDARSI E MISURARE NON QUANTO CONSUMA, MA CHI, DOVE, QUANTI SONO I SUOI MEMBRI PORTATORI DI BISOGNI INEVASI-EVITABILI

6. Tutte/i sappiamo che il "mercato" della sanità è caratterizzato da situazioni in cui il/la paziente-consumatore/trice si trova nella condizione di non poter esprimere preferenze "valide" in contesti caratterizzati di per sé da poche certezze. Ancora gran parte della gente crede che la medicina sia una "scienza pressocché esatta" e le continue "scoperte" diffuse sui mass media cominciano a diffondere la percezione che tra poco la medicina avrà tutto o quasi sotto controllo…. ricordate IVAN ILLICH? (NEMESI MEDICA)

7. la medicina è una disciplina sperimentale, in cui le diverse conoscenze devono essere continuamente ri-verificate e migliorate. • La ricerca entra in gioco quando le risposte disponibili non sono sufficienti o sufficientemente affidabili per vecchie e nuove situazioni, in breve di fronte al riconoscimento di incertezze.

8. Per questo si può dire che la sperimentazione non è un momento eccezionale della pratica medica, un ‘mondo’ diverso, dove cambiano le regole e gli attori. • possiamo dire che la ‘norma’ per la medicina è quella della sperimentazione.

9. …fra ‘ricerca’ e ‘pratica’ di tutti i giorni c’è continuità, sono due facce della stessa medaglia, procedono sempre insieme. La pratica (cioè l’assistenza, l’incontro con le persone) suggerisce alla ricerca quali sono i bisogni più urgenti su cui investire energie, tempo, idee. La ricerca tenta di chiarire i dubbi, superare le incertezze, anche se i dati che ottiene nella pratica dovranno essere continuamente ri-verificati.

10. Sperimentare, è sempre il modo più serio per trovare risposte (ossia ottenere trattamenti utili e non pericolosi) ai diversi bisogni inevasi (che ancora non hanno risposta): quindi è il modo più responsabile con cui prestare assistenza. Sarebbe importante che ogni medico partecipasse alla ricerca, perché chi partecipa alla produzione di nuove conoscenze (studia i problemi, le malattie, le reazioni delle persone ai trattamenti etc) riesce sicuramente ad usare meglio i risultati e adattarli alle singole persone.

11. MA una sperimentazione dovrebbe iniziare solo se: • ci sono bisogni inevasi, problemi di salute per cui ancora non esiste un buon trattamento • i trattamenti in uso sono poco efficaci • i trattamenti in uso hanno molti effetti collaterali

12. Nella storia della medicina non è sempre stato così: negli ultimi 50 anni, sempre più si è passati da una medicina fondata sull'opinione, la saggezza o l’autorità del medico ad una fondata sulle prove scientifiche (metodi precisi e risultati dimostrati validi da molti ricercatori). Gli studi clinici controllati segnano un progresso fondamentale nella storia della valutazione delle terapie efficaci, e rappresentano la condizione necessaria per ottenere delle conoscenze importanti e valide, in modo responsabile.

13. Esiste una grande variabilità tra le tipologie di sperimentazione, in relazione ai diversi scopi: - ridurre la mortalità, - prolungare la sopravvivenza, - diminuire la sofferenza, - migliorare la qualità di vita

14. Come ci sono problemi di gravità e importanza diversa in medicina (l’osteoporosi, il tumore, la pressione alta, le allergie, l’asma…) Così esistono diversi tipi di sperimentazioni che possono comportare rischi più o meno grandi e benefici più o meno importanti per la nostra vita.

15. 3. Cos’è una vera novità terapeutica In ambito commerciale innovazione è ogni farmaco che è stato messo di recente sul mercato. In realtà quando andiamo a valutare se un trattamento rappresenta davvero una novità terapeutica dobbiamo verificare la sua efficacia e la sua sicurezza.

16. L’efficacia di un trattamento si valuta durante gli studi e dopo che questo è stato trasferito nella pratica quotidiana. Si misura in termini di mortalità (il trattamento riduce la mortalità per quella malattia?), di qualità della vita e cambiamento (miglioramento) del normale decorso della malattia.

17. La sicurezza si valuta verificando gli effetti indesiderati e gli eventi avversi (improvvisi e inaspettati). Il rapporto benefici/rischi deve essere rivalutato a distanza di un certo numero di anni (non troppo di rado)

18. Una novità terapeutica deve offrire al paziente/alla paziente dei veri benefici, cioè UN TRATTAMENTO: • migliore rispetto a ciò che era disponibile per il problema in questione • che ha effetti collaterali-indesiderati davvero minori.

19. ci sono alcune cose che dobbiamo tenere presenti: la sperimentazione rende più evidente la capacità della medicina di modificare la ‘storia naturale’ della sofferenza e delle malattie, e di offrire e promettere soluzioni nuove. E se in ogni caso la malattia o (il dubbio di averla) ci rende fragili… la proposta di entrare in una sperimentazione (farmacologia o di altro tipo) può creare ancora più facilmente una situazione di ‘asimmetria’…  ossia: una maggiore dipendenza e debolezza dalla parte di portatori/portatrici di bisogni

20. una forma di POTERE ancor più grande da parte di chi ha ipotesi da studiare, che facilmente vengono interpretate come promesse di benefici

21. 2.2 L’informazione che crea partecipazione   Le persone sono necessarie a chi propone progetti di ricerca, a chi studia nuovi trattamenti…ma non sono cavie. Le informazioni che arrivano dai/dalle partecipanti alla ricerca (disagi, sintomi, bisogni, benefici…) sono preziose per gli sperimentatori. Nessuno meglio delle persone che hanno un certo problema può descrivere sintomi, sensazioni, bisogni.

22. In una logica di condivisione e collaborazione le persone coinvolte possono aiutare a capire: • quali bisogni sono più urgenti • quali informazioni sono importanti e come meglio possono essere date • come impostare una ricerca • come interpretare i risultati • come raccogliere certi dati • come valutare la qualità della vita

23. Certe volte alla proposta di entrare in una sperimentazione può darsi che corrisponda un beneficio diretto, perché il trattamento in studio può davvero essere nuovo (non ancora in commercio) e utile (a volte prezioso) per la persona coinvolta. Non sempre però negli studi clinici i pazienti hanno benefici diretti…

24. Comunque è sempre importante non lasciarsi abbagliare da promesse di maggiori attenzioni, esami, controlli etc. Essere curati è un diritto di tutti/e, non si deve pensare che partecipare ad una sperimentazione sia un modo per essere curati più adeguatamente, controllati più spesso, presi in maggiore considerazione, ricevere i trattamenti più all’avanguardia e dunque migliori.

25. I rischi devono essere sempre valutati in relazione al problema e alla sua serietà, (infarto, tumore, problemi causati dalla menopausa, depressione…). • Un modo utile per valutare i rischi è partire da alcune semplici domande • qual’ è il mio problema? • qual’ è la mia diagnosi? • quali sofferenze sto affrontando e dovrò affrontare? • quali problemi e sintomi sono collegati a questa malattia? • che proporzione c’è tra questi e i rischi a cui posso andare incontro con questi farmaci?

26. Di fronte ad una malattia molto seria (tumore, aids, epatite) o acuta (es. infarto, ictus) e ad un obiettivo importante (guarire, risolvere gran parte del problema, alleviare in modo significativo la sofferenza, migliorare moltissimo la qualità di vita) gli effetti collaterali e i rischi possono essere più accettabili, anche se non piccoli. Se la posta in gioco è GUARIRE da un tumore (la sopravvivenza) o anche permettere di vivere un po’ di tempo in più o trovare delle soluzioni per sospendere, per intervalli di tempo accettabile, un disagio davvero grande (problemi psichiatrici, impotenza, cefalea, etc) è più facile accettare certi effetti collaterali.

27. Dunque effetti collaterali e rischi (sicurezza) devono essere sempre valutati in relazione al problema e a ciò che ci si aspetta ossia ciò che promette il nuovo trattamento. La sicurezza è relativa all’efficacia e agli obiettivi. Rispetto ad un problema non molto serio o pesante, alcuni effetti collaterali (o rischi) potrebbero invece risultare davvero sproporzionati (troppo grandi).

28. Un antibiotico per un bambino può avere effetti collaterali troppo pesanti rispetto al problema che ha. Oppure, rispetto ad una probabilità troppo bassa che un problema serio si risolva, andare incontro ad effetti collaterali molto pesanti (o rischi eccessivi di sofferenza) può essere per una persona improponibile.

29. Le persone coinvolte in una sperimentazione, seppur tante, sono sempre un numero limitato, e sono sempre molto selezionate; per questo, nel trasferire i risultati alla popolazione generale, c’è sempre la probabilità che saltino fuori delle situazioni inaspettate.

30. QUANDO SI INTERROMPE (o finisce) UNA SPERIMENTAZIONE • Certe volte gli studi si interrompono prima del previsto perché l’incertezza sul ruolo del trattamento non esiste più • uno dei trattamenti offre risultati migliori ed allora è giusto che tutti lo ricevano • i dati che arrivano da altre ricerche portano prove a favore/sfavore dell’uso del trattamento in studio • alcune persone che partecipano alla sperimentazione subiscono dei gravi danni a causa del trattamento sperimentale.

31. Cosa succede alla fine una sperimentazione? Una sperimentazione si può dire terminata quando i dati sono stati raccolti ed elaborati, e questo può richiedere a volte molto tempo. Per malattie molto serie, per cui non esiste un altrettanto valido trattamento, è possibile che quanti hanno collaborato continuino a ricevere gli stessi farmaci (come se continuasse la sperimentazione). Quando la sperimentazione si può dire davvero conclusa ogni partecipante (compresi quelli che hanno assunto il placebo/o farmaco risultato meno efficace) hanno diritto a ricevere il trattamento risultato migliore.

32. Chi propone le sperimentazioni? Le sperimentazioni sono sempre proposte da qualcuno che ha avuto l’idea e che si fa carico delle spese (sponsor o promotore della ricerca). E’ giusto sapere chi sostiene lo studio perché si farà carico della serietà e dei risultati del progetto. Nella maggior parte dei casi, sono le industrie farmaceutiche a promuovere le sperimentazioni. D’altra parte i fondi pubblici per la ricerca sono pochissimi.

33. Ed è strano, perché se la medicina è sperimentale dovrebbe far parte del servizio sanitario nazionale promuovere e progettare ricerca, come un modo ‘normale’ di affrontare ‘sperimentalmente’ le condizioni ancora senza risposte affidabili.

34. la logica delle industrie deve seguire le regole del gioco dell’economia perché non è (e non può essere) centrata sul concetto di diritto alla salutealute come diritto e scopo prioritario.

35. Indipendentisono i progetti ideati da medici e ricercatori non legati ad industrie ma appartenenti ad ospedali, aziende sanitarie, università, centri di ricerca pubblici o privati.

36. La ricerca (non solo quella farmacologica) si trova in mezzo a due campi di forza:   da un parte le ipotesi, le proposte, le esigenze che nascono dai bisogni reali della gente dall’altra le idee e le proposte che sono originate dal mercato della medicina Nel ‘mercato della medicina’ (salute) ci sono due tipi di attori:   produttori membri di una società che chiede risposte da “consumare”

37. La ricerca (= la medicina) dovrebbe partire dai bisogni inevasi (senza risposta), interrogarsi su come affrontarli e cercare risposte. In realtà la ricerca (= la medicina) si muove in un ambito spesso poco trasparente oscillando tra la rigidità delle regole formali, l’ambiguità dei veri obiettivi e il trionfalismo di ‘facili promesse’.

38. La sperimentazione clinica come occasione di cittadinanza e partecipazione Ipotesi 1 Sarebbe importante che i/le cittadini/e, entrando nel loro ospedale, in reparto, o nell’ambulatorio del proprio medico, trovassero notizie, scritte in un linguaggio comprensibile, su: cosa si sta studiando, perché, quali sono i limiti, le vere possibilità degli studi in corso.

39. Ipotesi 2 Associazioni di cittadini/e o pazienti, potrebbero chiedere, alla comunità scientifica, di preparare dei rapporti alla cittadinanza, non perché la gente sia “particolarmente e stranamente curiosa”, ma perché semplicemente ciò che si studia la riguarda. Nel mondo ci sono molte esperienze di associazioni di pazienti o di cittadini/e e cittadine che si sono attivate per far valere i diritti delle popolazioni ad una medicina (=ricerca) trasparente costruita sui bisogni reali delle persone e non sugli interessi del mercato:

40. E’ possibile aprire spazi di dialogo e confronto, che possano pian piano trasformarsi in progetti di collaborazione tra: comitati etici assoc./rappresentanti cittadinanza Cittadini/e   ………………………

41. Ipotesi 4 L’universo medico non promuove autonomia e diritti… Un’esperienza utile può essere quella di produrre materiale informativo con/per la cittadinanza al fine di: a) aiutare ad esplorare meglio l’intreccio-corrispondenza tra chiarezza/comprensione da una parte e partecipazione/diritti dall’altra b) includere persone comuni, membri di associazioni e/o pazienti (laici) nella scrittura o nella revisione dei moduli informativi, perché questo sicuramente migliora la leggibilità e la comprensibilità dei moduli informativi ……………………………

42. Le regole “guidano-orientano” la conduzione delle sperimentazioni Ci sono alcuni documenti nazionali e internazioni di riferimento che orientano il modo in cui deve essere condotta la sperimentazione. Alcuni riferimenti (la costituzione, la convenzione di Oviedo) hanno come fine stabilire i diritti dei cittadini in ambito sanitario e il ruolo dei diversi attori, in particolare stabiliscono il diritto-dovere della collettività di ricercare risposte autentiche a bisogni inevasi. Altri (la dichiarazione di Helsinki dell’associazione medica mondiale), nascono dall’esigenza della medicina di fare chiarezza sui propri ruoli, doveri, responsabilità.

43. Altri hanno lo scopo di regolamentare e ‘armonizzare’ il contesto commerciale in cui si trova inserita la medicina e dunque la sperimentazione (direttiva europea). Ciò che preme è la velocità delle approvazioni, il rigore formale, fare dei comitati etici strumenti efficienti sul piano amministrativo, per ottimizzare i tempi e la qualità di produzione di risultati che sono funzionali alla crescita, competitività dei mercati e dei consumi, adattare, in breve, i diritti/bisogni di salute dei cittadini alle esigenze dell’economia.

44. I termini che ricorrono nei dibattiti intorno al mondo della ricerca sono noti: privatizzazione, assicurazioni, patenti, brevetti, prezzi, mercato, industria. Il settore farmaci ha come suo riferimento esclusivo il mercato e la sua competitività: la Commissione tecnica europea di valutazione dei farmaci (Emea) infatti ha come suo referente istituzionale la commissione che regola commercio, industria, competitività, non la sanità pubblica.

45. Il consenso: complesso, ambiguo, informato?

46. (Associazioni/C.A.B.) SPONSOR/PROMOTORI SPERIMENTAZIONE Pazienti/Cittadini/Associazioni ??? ???????????????? Norme Deont/giuridiche C.E. ? Informazione Linguaggio/i Comunicazione Incertezze Trasparenza AUTONOMIA Diritti Potere/i Mercato ……………….. Medici sperim./clinici Informato?= CONSENSO Rapporto/i Medicina-Società MMG

47. Il Consenso Informato è un ottimo indicatore di TRASPARENZA della logica del protocollo di ricerca.

48. GRIGLIA DI LETTURA • DELLE INFORMAZIONI AI SOGGETTI COINVOLTI NELLA SPERIMENTAZIONE • Le informazioni ed il modulo di consenso devono (dovrebbero): • essere coerenti con il protocollo • B) mettere in condizione chi legge di immaginare il procollo e capire: •        il ‘senso’ e la rilevanza ‘reale’ della ricerca •   se quella in studio è una • VERA NOVITA’ TERAPEUTICA

49. quali sono i rischi ed i possibili benefici in modo specifico e realistico, cosa significa essere ‘randomizzati’ cosa comporta ricevere un placebo

50. la logica dello studio, ossia se ha finalità scientifiche o di mercato, quali sono le aree di incertezza, da chi è sponsorizzato lo studio, quali sono i risultati realisticamente attesi