2012 年 2 月 4 日 東京大学 駒場リサーチキャンパス コンベンションホール 日本難病・疾病団体協議会（ JPA) 伊藤 たてお 永森 志織 4 February 2012

1. 7th ICORD 2012パネルディスカッション日本の患者会と研究7th ICORD 2012Panel DiscussionPatient groups and research in Japan 2012年2月4日 東京大学　駒場リサーチキャンパス　コンベンションホール 日本難病・疾病団体協議会（JPA) 伊藤　たてお　　永森　志織 4 February 2012 Convention Hall, Komaba Research Campus, The University of Tokyo Japan Patients Association (JPA) Tateo Ito, ShioriNagamori

2. 発表者変更Speaker is changed 代表 Representative 伊藤　たてお　　Tateo Ito 秘書　　　　　　　　　　　Secretary 永森　志織 ShioriNagamori

3. 平成24年度厚生労働科学研究費補助金　難治性疾患克服研究事業　2012 MHLW subsidy for intractable diseases research • Became representative of JPA (Japan Patients Association) (1st patient group to be registered as research institution) and applied with other researchers • Research topic: research related to building research support structure by patients and patient support organizations etc. • Research group can be divided into 2 groups - 1) researchers 2) patient groups • Research period is for 2 years • Applied for 60 million yen for 2 years as research budget • 日本難病・疾病団体協議会（JPA) が代表者となって研究者とともに応募 • 患者団体としては初めて研究機関として登録 • 公募課題「患者および患者支援団体等による研究支援体制の構築にかかわる研究」 • 研究班は①研究者グループ　②患者団体グループに分けることができる • 研究期間は2年間 • 研究費は2年間でおよそ６千万円として申請　

4. 主な研究課題Main research topic • Build rare diseases registry (about 3 diseases planned for the first year, will also conduct research on existing registry, collaborate with pharmaceutical companies, and review legal aspects) • Investigate activities and finances of domestic patient groups (hearing and field research) • Investigate activities and finances of overseas patient groups (hearing and field research) • Participate in overseas/domestic medical conferences • 希少疾患のレジストリ構築 　　（第1年度は3疾患程度を予定、 　先行しているレジストリのリサーチも行う、 　製薬関係とも連携予定、 　法的な検討も行う） • 国内の患者団体の活動と財政に関する調査　（ヒアリングとフィールドリサーチ） • 国外の患者団体の活動と財政に関する調査（ヒアリングとフィールドリサーチ） • 国内外の学会への参加

5. 主な研究費の使い方(申請時点での概算）Main use of research cost (rough estimate at time of application) • Building registry • 19 million yen • Investigating overseas/domestic patient groups, participating in medical conferences, inviting overseas KEE • 22 million yen • Meetings, translation, consultation • 10.5 million yen • Labour cost, gratuity etc. • 6.5 million yen • Other expenses • レジストリ構築関係 1,900万円 • 国内外患者会調査、学会参加、海外識者招聘など 2,200万円 • 会議、翻訳、コンサル関係 1,050万円 • 人件費・謝金ほか 　650万円 • そのほか経費

6. レジストリ構築疾病選定の手順について研究分担者の案Disease selection process for building registryProposal of researchers • In the long term, the aim is to build patient registries for all intractable diseases (rare & refractory) for use in research of each disease. However, the first 2 years (2012-2013) will focus on registering around 3 diseases and researching ways to build a patient registry. If the patient registry building led by JPA is shown to be effective, it will be applied to other diseases. • Diseases to be registered during the first 2 years will be selected based on the following criteria; • 長期的にはすべての難病（希少・難治性疾患）の患者レジストリを構築し，それぞれの疾患の研究などへ役立てることを目指しているが，最初の2年間（平成24〜25年度）では登録する疾患を3疾患前後に絞り，患者レジストリの構築方法そのものの研究を行う。ここでJPAが主体となって構築する患者レジストリの有効性が示された場合には，対象疾患を広げていく。 • 最初の2年間の対象疾患は，次のような基準で選ぶことを予定している。

7. A. Patient or patient group has the understanding and motivation for investigating the actual situation for research purposes Ｂ．Specialist/doctor who is willing to cooperate exists 　・ Cooperation of doctors is essential as we need to consult them carefully regarding diagnosis criteria etc. Ｃ． Patient or specialist/doctor feels the need to investigate actual situation 　・ie) Actual situation unknown, or past investigations have been unsatisfactory Assuming that the above conditions are met, selection will be made among the following: １． Diseases with no clear diagnosis criteria and no progress in research (1-2 diseases) 　・ One of the aims of patient registries is to promote the research of diseases that are making no progress ２． Diseases that have diagnosis criteria but further advancements in research is hoped (1-2 diseases) 　・ It is preferred that the disease is included in the areas for which research is encouraged 　・ It is preferred that the number of patients is particularly small (less than 500) ３．Chronic diseases (0-1 disease) 　・ Many intractable diseases are incurable and care for chronic diseases is a major issue A.　患者もしくは患者会が研究のための実態調査に対して理解・意欲がある。 Ｂ．協力してもらえる専門医・主治医がいる。 　・診断基準などを慎重に相談しなくてはならないので，医師の協力が欠かせない。 Ｃ．患者もしくは専門医・主治医が実態調査の必要性を感じている。 　・例）実態が把握されていない，もしくはこれまでの実態調査に不備・不満がある。 これらの条件を満たしていることを前提に，次の疾患群から選ぶ： １．明確な診断基準がなく，研究が進んでいない疾患（1〜2疾患）。 　・患者レジストリの主な目的の一つは，研究が進んでいない疾患の研究を促進することにある。 ２．診断基準はあるが，さらなる研究の進展が望まれている疾患（1〜2疾患）。 　・研究奨励分野に入っていることが望ましい。 　・患者数が特に少ないと推定されていることが望ましい（500人未満）。 ３．慢性疾患（0〜1疾患）。 　・難病には根治しないものが多く，慢性疾患をどうケアするかは大きな問題となっている。

8. 研究メンバーについてResearch members (Not final) • Research representative: Tateo Ito ①Research group head: Yukiko Nishimura Sub-researchers: Mizuki Morita, Tomoko Kodama, JunjiAnnen and others ②Patient group head: Tateo Ito Research supporters: Koji Mizutani, ShioriNagamori, Sachiko Mori, Hiroshi Oguro and others Support structure comprised of a wide range of areas ・Collaborate with study group on improving healthcare and supporting patients suffering from rare/refractory diseases (Nishizawa-han) • Plan to receive guidance from Dr Ichiro Kanazawa (Chief of the MHLW Committeefor “The Management of Intractable Diseases”, director of International University of Health and Welfare Graduate School, former chairman of Science Council of Japan （まだ全ては確定はしていないが） • 研究代表者　伊藤たてお　 ①研究グループ統括　西村由希子 　　分担研究者　森田瑞樹　児玉知子　安念潤司ほか ②患者団体グループ統括　伊藤たてお 　　研究協力者　水谷幸司　永森志織　森幸子　大黒宏司ほか 　　さまざまな幅広い分野からの協力体制を想定しています。 ・「希少性難治性疾患患者に関する医療の向上及び患者支援のあり方に関する研究班」（通称西澤班）とも連携 • 班友として、金澤一郎先生（難病対策委員会委員長、国際医療福祉大学院院長、前日本学術会議会長、ほか）のご指導をいただく予定

9. 製薬企業に求めるものWhat is requested of pharmaceutical companies • Support toward this research (provision of information and people) • Requests from pharmaceutical companies toward this study • Information on overseas research (drug discovery, risk management, latest information on new drugs) • Information on overseas patient groups and support toward collaboration • Support toward building partnerships with patient groups in Asia • Cooperation and participation when registry becomes fully operational • 当研究への協力（情報や人材の提供など) • 製薬企業から研究に対する要望 • 海外の研究情報（創薬、リスクマネジメント、新薬最新情報など） • 海外患者団体の情報と連携への支援 • アジアの患者団体との連携構築の支援 • レジストリが本格稼動することになった場合の協同と参加

10. 終わりにいくつかの私の思うことについてMy personal views • Discussing and making efforts to correct “misunderstandings” is important but • are “misunderstandings” really that bad? • Why do misunderstandings develop? Aren’t there things that are more important? What would be the opposite? • What does “correct understanding” mean? • Raising questions not only from the perspective of a company • Patients do not know, but patients are the victims and patients are the beneficiaries, needs stem from patients, give hope to patients! • 話し合うこと、「誤解」があればそれを解く努力をすることは大切　　　だが　 • 「誤解」は本当によくないことなのか？ • 誤解はなぜ生まれるかな、もっと大切なことはないのかな、その逆はないのかな • 「正しい理解」とは何をさすのかな • 問題提起も企業目線だけではなく • 患者は知らない、しかし、被害は患者に、そして利益も患者に、ニーズは患者から、希望は患者へ！