1 / 18

Alvorlig kombinert immunsvikt. Behandlingsresultater i historisk ...

Mia_John
Download Presentation

Alvorlig kombinert immunsvikt. Behandlingsresultater i historisk ...

An Image/Link below is provided (as is) to download presentation Download Policy: Content on the Website is provided to you AS IS for your information and personal use and may not be sold / licensed / shared on other websites without getting consent from its author. Content is provided to you AS IS for your information and personal use only. Download presentation by click this link. While downloading, if for some reason you are not able to download a presentation, the publisher may have deleted the file from their server. During download, if you can't get a presentation, the file might be deleted by the publisher.

E N D

Presentation Transcript

    1. Alvorlig kombinert immunsvikt. Behandlingsresultater i historisk perspektiv Tore G. Abrahamsen Barneklinikken

    4. Alvorlig Kombinert Immunsvikt: P. 17 (2004): Residiverende behandlingsresistent trűske. Agammaglobulinemi. Mutasjon pćvist. Mors bror (P.18) dűd i systemisk varicella-infeksjon. Foreldrenes fűrste barn. Sendt til Ulm, Tyskland for BMT med T-celle renset marg fra en av foreldrene. Registergiver ble valgt. ? Betydelig GVH og TTP ? dűd

    5. Alvorlig Kombinert Immunsvikt:

    6. Alvorlig Kombinert Immunsvikt:

    8. Alvorlig Kombinert Immunsvikt

    10. Alvorlig Kombinert Immunsvikt: P.20 (2004/5). Omenn syndrom med erytrodermi og hűyt antall T-celler. God effekt av cyclosporin. Enebarn. BMT med registergiver. Dűd av akutt GVH.

    13. Resultater I alt diagnostisert 20 pasienter Lever: 5 Dűd: 15 Etter 1995 diagnostisert 10 pasienter Lever: 4 Dűd: 6

    14. Problemer Sen diagnose Sjelden tilstand Tegn (fűr ett ćrs alder): Lymfopeni Residiverende lungeinfeksjoner ”Failure to trive” Bedre prognose dersom et familiemedlem er diagnostisert/behandlet tidligere (av 3 lever 2 pasienter)

    15. Problemer Giversituasjonen Alle 4 pasienter som lever etter BMT har hatt familiegiver Verdifull tid kan gć med til ć finne en ubeslektet giver Űkende erfaring med ”haploidentiske” foreldre-giver og fjerning av T-cellene fra benmargen Liten erfaring med navlestrengsblod, sűsken /ikke-familie giver

    16. Behandlingsresultater Ikke BMT ? alle pasienter (10) dűde BMT utfűrt ?9 pasienter, 4 lever (45%) (en pasient under utredning) BMT utfűrt etter 1995 ? 6 pasienter, 3 lever (50%) [Worldwide survey 1968-97: 623 SCID pasienter transplantert ? 399 lever (64%)]

    17. Fremtiden BMT = grov form for gen-behandling Eksperimentell gen-behandling Paris ? X-SCID London ? X-SCID Milano ? ADA-SCID En av vćre pasienter (P.2) er pć programmet ved NIH, USA

    18. Stűttespillere ved diagnose og behandling Immunologisk Institutt: Frode Vartdal og Torstein Egeland Barneklinikken: Anders Glomstein ….. pluss mange, mange andre

More Related