Санкт-Петербург, 08 июля 2011

1. Социально – экономические аспектылекарственного обеспечения людей, страдающих редкими заболеваниями Санкт-Петербург, 08июля 2011 Егофаров Н.М. ООО «Актелион Фармасьютикалз Рус», Менеджер по работе о органами государственной власти и системой здравоохранения

2. Определение и обзор редких заболеваний Редкие заболевания – это встречающиеся с определенной частотой (от 5 пациентов на 10000 человек в странах ЕС до 1,1 на 200000 человек в Австралии) жизнеугрожающие или хронические прогрессирующие заболевания, приводящие без лечения к смерти или пожизненной инвалидизации пациентов. Редкие заболевания Жизнеугрожающие Нежизнеугрожающие Имеющие лечение Не имеющие лечение

3. Таблица сравнения орфанных лекарственных средств в мире

4. Ситуация в России • 1994 г. – Принятие программы оказания Высокотехнологичной Медицинской Помощи (ВМП) • 2010 г. – 37,2 млрд. руб. • 2011 г. – 42,2 млрд. руб. За счет средств Федерального бюджета • 2012 г. – 43,2 млрд. руб. • 2007 г. – Принятие программы «7 Нозологий» • 2010 г. – 45 млрд. руб. За счет средств Федерального бюджета • 2011 г. – 48 млрд. руб. • Национальный проект «Здоровье» • 2011 г. – Принятие закона «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации»

5. Эпидемиология и социальная значимость редких заболеваний • Сравнительно небольшое число пациентов страдающих определенным редким заболеванием - 10:100.000 (законопроект «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», статья 40, пункт 1) • Сегодня в мире насчитывается около 7000 тыс. редких заболеваний • 80% редких заболеваний имеют генетическую природу. Остальные случаи являются следствием инфекций, аллергических реакций или воздействие вредных факторов окружающей среды. • Число редких болезней постоянно увеличивается, что связано как с развитием диагностических технологий, так и с ухудшением экологической обстановки • Высокая стоимость орфанных лекарственных препаратов • Отсутствие законодательной базы для диагностики и лечения редких заболеваний в Российской Федерации

6. Мировой подход к фармакоэкономической оценки редких заболеваний • Редкие болезни определены как «сиротские»и утверждены законодательно. Их особый статус позволяет разработчикам получать существенные льготы для обеспечения ускоренного доступа пациентов к жизненно важным для них лекарствам. • Допускается разумно обоснованная высокая цена, формируемая в обход общепринятой фармакоэкономики, с целью покрыть стоимость разработок и обеспечить прибыль для поддержки новых исследований и разработки новых лекарств. • Существует законодательно утверждённая схема ускоренной регистрации таких лекарств, в течение 60-90 дней • Компании могут претендовать на софинансирование разработок со стороны государства • Разработчикам предоставляются преференции в патентной защите • Помимо помощи больным в обеспечении лекарствами, государство также финансирует и разработки новых препаратов против этих болезней, подготовку врачей, а также программы обучения самих пациентов.

7. ЛАГ – тяжелая жизнеугрожающая патология, при отсутствии адекватной терапии ее прогноз сравним с онкологией Анализ группы редких заболеваний на примере Легочной Артериальной Гипертензии Рак легкого IV ст. 6 мес ЛАГ IV ФК по ВОЗ Рак молочной железы IV ст. 2.6 лет ЛАГIII ФК по ВОЗ Идиопатический легочный фиброз 0 1 2 3 4 5 Медиана выживаемости (лет) D'Alonzo GE, et al.Ann Intern Med 1991; 115:343-9.; Barst RJ, et al. J Am Coll Cardiol 2004; 43:40S-7S.; Kato I, et al.Cancer 2001; 92:9211-9.; Bjoraker JA, et al. Am J Resp Crit Care Med 1998; 157:199-203.

8. ЛАГ - распространенностьв общей популяции • Распространенность ЛАГ – 50 - 60случаев/млн • Чаще страдают женщины, пик заболеваемости 35 лет • Половина случаев являются идиопатической или наследственной ЛАГ, при других патологиях ЛАГ встречается реже • У детей чаще ЛАГ – ВПС, а также ИЛАГ 17 17 10 8 3 Гумберт М и соавт.. Am J Respir Crit Care Med 2006; 173:1023-30 Гумберт М и соавт.. Am J Respir Crit Care Med 2006; 173:1023-30 Пикок А.Дж. и соавт. Eur Respir J 2007; 30:1390-5. Пикок А.Дж. и соавт. Eur Respir J 2007; 30:1390-5.

9. ЛАГ быстро прогрессирует без лечения... даже в случае легкой выраженности проявлений Ранняя диагностика ЛАГ и раннее начало лечения улучшает прогноз по выживаемости 100 75 Класс I-II ВОЗ (n = 30) Выживаемость (%) 50 25 Класс III – IV ВОЗ (n = 75) 0 0 12 24 36 48 60 72 84 96 Время (мес.) Brenot F. Chest 1994; 105:33S-36S. Brenot F. Chest 1994; 105:33S-36S.

10. Проблемы диагностики и лечения редких заболеваний в России • Отсутствие законодательно закрепленного понятия «редкое заболевание» и «сиротское (орфанное) лекарственное средство» • Отсутствие достаточного финансирования диагностики и лечения • Низкий уровень медицинской осведомленности • Отсутствие раннего и своевременного диагноза • Отсутствие регистров пациентов • Отсутствие стандартов оказания медицинской помощи • Отсутствие механизмов для создания преемственности лечения

11. Пути решения • Скорейшее принятие закона «Об основах охраны здоровья граждан Российской Федерации» • Создание федеральных и региональных программ для лечения редких заболеваний • Расширение программы скрининга и ранней диагностики. Создание Федерального стандарта диагностики и лечения • Создание Экспертных центров для диагностики и лечения редких заболеваний • Создание и внедрение регистров • Обучающие программы для врачей - специалистов • Обеспечение преемственности лечения • Внедрение особых правил проведения клинических исследований и государственной регистрации для орфанных препаратов

12. Заключение Вопросы диагностики и лечения редких заболеваний являются важной медико – социальной и экономической проблемой, требующей комплексного подхода как со стороны федеральных и региональных органов законодательной и исполнительной власти, так и со стороны научного сообщества, общественных организаций пациентов, благотворительных организаций и социально ответственного бизнеса.

13. Спасибо за внимание!