「今後の小児慢性特定疾患治療研究事業」

1. 「今後の小児慢性特定疾患治療研究事業」 　　国立成育医療センター研究所　 成育政策科学研究部 加藤　忠明

2. 小児慢性特定疾患治療研究事業 • 歴史 • 昭和49年： 事業整備（医療費の負担軽減、及び研究の推進） • 平成10年： 医療意見書の全国的な統一 • 患児家族の同意を得た電子データとして全国集計 • 平成17年： 法制化（児童福祉法） • 事業概要 • 実施主体： 都道府県・指定都市・中核市 • 対象疾患： 10疾患群（法制化後は11疾患群、513疾患、 • 治療が長期にわたり医療費が高額となる疾患 • 対象年齢： 18歳未満（法制化後、継続申請は20歳未満） • 公費負担： 健康保険等の自己負担分（法制化後は、所得に応じた自己負担あり）

3. 小慢事業の全国登録人数（２００４年８月、都道府県単独事業を含む）小慢事業の全国登録人数（２００４年８月、都道府県単独事業を含む）

4. 小児慢性特定疾患治療研究事業の概要（現行）小児慢性特定疾患治療研究事業の概要（現行） • 事業内容 • 小児慢性特定疾患の治療研究事業を行い、もってその研究を推進し、その医療の確立と普及を図り、併せて患者家庭の医療費の負担軽減にも資することを目的とし、医療費の自己負担部分を補助する。 ＜対象疾患群＞ （注）  ○は全疾病対象、△は備考欄に掲げる疾病のみ対象。  入院のみの○は1ヵ月以上の入院を必要とする。  原則18歳未満の児童を対象とする。

5. 平成14年度小慢事業の全国登録人数（２００４年８月、都道府県単独事業を含む）平成14年度小慢事業の全国登録人数（２００４年８月、都道府県単独事業を含む） 注1）都道府県単独事業は含むが、非同意者は含まない。 注2）※を記した疾患は、1ヶ月以上の入院が対象であるため、登録人数は実人数より少ない。

6. 新たな小児慢性特定疾患対策の確立 • 1. 趣旨 • 次世代育成支援の観点から子育てしやすい環境の整備を図るため、小児慢性特定疾患治療研究事業を見直すとともに、小児慢性特定疾患を持つ患者に対する安定的な制度として改善・重点化を行う。併せて福祉サービスの充実を図る。 • 2. 改善･重点化の内容 • ◎ 法的な位置づけ • 児童福祉法に当該事業の根拠規定を設け制度の安定化を図る。 • （法的根拠規定のない事業→児童福祉法に根拠規定のある事業） • ● 対象疾患等の見直し • 10疾患群 → 11疾患群（慢性消化器疾患群を追加） • 488疾患 → 513疾患 • ● 対象患者の重点化 • 一定の基準により対象者の重点化を図る。 • ◎ 通院拡大 • 通院が対象でない疾患群の存在　→　全ての疾患群で通院対象 • ◎ 対象年齢の延長 • 新規認定は18歳未満とし、18歳到達後もなお改善の傾向が見られない場合には疾患にかかわらず20歳未満まで対象とする。 • ○ 費用徴収 • 他の公費負担医療との均衡や子育て家庭の家計への配慮、当該事業として初めて費用徴収を導入すること等を総合的に勘案して、階層区分による負担限度額を設定する。 • 低所得者に配慮し、市町村税非課税世帯は負担を免除 • 医療機関、地方公共団体の事務負担軽減等も考慮し費用徴収の階層区分を簡素化

7. 小児慢性特定疾患治療研究事業の対象疾患の見直しについて①小児慢性特定疾患治療研究事業の対象疾患の見直しについて① • 見直しの基本的考え方 • ① 現行の小児慢性特定疾患治療研究事業（以下「事業」とする。）の対象疾患を基本として、今日の医学的知見に基づき、必要最小限の見直しを行う。 • ② 対象疾患については、事業の趣旨に鑑みて、慢性疾患であることを前提として、症状の重さ、治療にかかる費用並びに他の公費負担医療の適応状況等を考慮し、予算の範囲内で対象疾患の見直しを行う。 • 基本的にICD10コードで使用されている疾患名を使用し、現在は使用されていない疾患名や不正確な不適切病名を整理するとともに、対象疾患を適切な疾患群に分類することにより、医学的に整合性を図る。 • ④ 対象疾患ごとに認定基準を厚生労働大臣告示で示す

8. 小児慢性特定疾患治療研究事業の対象疾患の見直しについて②小児慢性特定疾患治療研究事業の対象疾患の見直しについて② • 対象疾患の見直し後の具体的変更点 • (1) 現行の小児慢性特定疾患治療研究事業が対象としてきた10疾患群については、次の見直しにより、新たに疾患群を一つ追加し、11疾患群とする。 • ① 「先天性代謝異常」疾患群として区分されている消化器疾患（胆道系疾患を含む）に新たな疾患を追加し、「慢性消化器疾患」疾患群という新たな疾患群を創設。 • ② 「ぜんそく」疾患群に新たな疾患を追加し、「慢性呼吸器疾患」疾患群に名称変更。 • ③ 「血友病等血液疾患」には免疫疾患等が含まれているので、「血友病等血液・免疫疾患」疾患群に名称変更。 • (2) 現行の対象疾患については、基本的考え方に基づき、次の見直しを行う。 • ① 新たに対象とした40疾患を追加する。 • ② 今回10疾患を対象から除外し、5疾患の疾病名を整理する。 • 以上により、25疾患が増え、合計513疾患（現行488疾患）とする。

9. 小児慢性特定疾患治療研究事業の対象疾患の見直しについて③小児慢性特定疾患治療研究事業の対象疾患の見直しについて③ • 対象者の認定基準の策定 • 対象者の認定基準の策定に当たっては、重篤な慢性疾患の患者を基本として、支援の必要性を考慮し、疾患の特性に合わせて、症状、検査値、治療内容等による簡便な認定基準を策定。

10. 小児慢性特定疾患治療研究事業の見直しの経緯について小児慢性特定疾患治療研究事業の見直しの経緯について • 小児慢性特定疾患治療研究事業の対象疾患及び認定基準案の策定にあたっては、次のような検討会及び研究班等を開催した。 • 1. 平成13年9月から平成14年6月まで10回にわたり、小児特定疾患治療研究事業について今日的視点で見直しを行うため、「小児慢性特定疾患治療研究事業の今後のあり方と実施に関する検討会」を開催。 • 2. 「小児慢性特定疾患治療研究事業の今後のあり方と実施に関する検討会」において参加した医師メンバーから「小児慢性特定疾患についての有識者による意見交換会」において、適宜ご意見をうかがう機会を設けた。 • 3. 厚生労働科学研究（子ども家庭総合研究事業）「小児慢性特定疾患の登録・評価に関する研究」において調査・解析を行った患者の全国登録状況や医療意見書記載データ等をもとに、疾患の認定基準及び重症者基準の原案等に関して、各疾病分野の専門家にご意見をいただき、対象疾患の精査を行った。 • 4. 平成14年7月より「難病の子ども全国支援ネットワーク」参加団体に対し、適宜、対象疾患や対象基準等に関する説明を行う機会を設けた。

11. 小児慢性特定疾患治療研究事業の見直しに伴う対象疾患・認定基準の検討経緯小児慢性特定疾患治療研究事業の見直しに伴う対象疾患・認定基準の検討経緯 • 1. 小児慢性特定疾患治療研究事業の今後のあり方と実施に関する検討会 • 2. 小児慢性特定疾患についての有識者による意見交換会 • ○ 「小児慢性特定疾患治療研究事業の今後のあり方と実施に関する検討会」において医師として参加したメンバーに意見をいただく機会を適宜開催 • 3. 厚生労働科学研究事業子ども家庭総合研究「小児慢性特定疾患治療研究事業の登録・管理・評価に関する研究」における検討 • ○ 「小児慢性特定疾患治療研究事業の登録・管理・評価・情報提供に関する研究」班（主任研究者　加藤忠明（国立成育医療センター研究所成育政策科学研究部長））は、小児医療各分野の専門家が参加していることから、研究の実施に平行して、新たな事業における対象疾患および対象基準についてたたき台の検討 • 4. 患者団体への説明 • ○ これまで、「難病の子ども全国支援ネットワーク」に参加・協力する患者・家族団体に対し、適宜、説明する機会を設けた。 • ○ この他、適宜、個別の団体からの陳情などにも対応した。

12. 小児慢性特定疾患治療研究事業に追加して対象とする疾患と予想対象者数①小児慢性特定疾患治療研究事業に追加して対象とする疾患と予想対象者数① • Ⅰ　概要 • 今日の医学的知見に基づき、①慢性に経過する疾患であるか、②生命を長期にわたって脅かす疾患であるか、③症状や治療が長期にわたって生活の質を低下させる疾患であるか、④長期にわたって高額な医療費の負担が続く疾患であるか、などを考慮して次の40疾患を追加する。 • 40疾患追加され、対象者数はおよそ1700人増加する（以下、疾病別対象人数推計）。

13. 小児慢性特定疾患治療研究事業に追加して対象とする疾患と予想対象者数②小児慢性特定疾患治療研究事業に追加して対象とする疾患と予想対象者数② ○悪性新生物 1. 先天性腎間葉芽腫、先天性中胚葉性腎腫 25人 2. ラブドイド腫瘍（肉腫）、悪性ラブドイド腫瘍 10人 3. 腎明細胞肉腫（腫瘍） 20人 4. 膵芽腫 15人 5. 肺芽腫 15人 6. 末梢性神経外胚葉性腫瘍 15人 7. アスキン腫瘍 10人 8. 血球貪食リンパ組織球症 50人 ○腎疾患 9. Gitelman症候群 10人 ○慢性呼吸器疾患 10. 先天性中枢性低換気症 20人 11. 慢性肺疾患 200人 12. 気管狭窄 20人 13. 先天性肺胞たんぱく症 50人 ○内分泌疾患 14. マッキューン・オルブライト症候群 80人 15. テストトキシコーシス（家族性男性思春期早発症、male-limited precocious puberty） 10人

14. 小児慢性特定疾患治療研究事業に追加して対象とする疾患と予想対象者数③小児慢性特定疾患治療研究事業に追加して対象とする疾患と予想対象者数③ ○膠原病 16. 自己免疫性肝炎 50人 17. 自己免疫性腸炎 5人 ○先天性代謝疾患 18. 先天性高乳酸血症 20人 • 致死性表皮水疱症 10人 • 先天性魚鱗癬　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　 50人　 ○血液・免疫疾患 21. 慢性活動性EBウイルス感染症 25人 22. 慢性GVHD 50人 23. プロテインS症 20人 ○神経・筋疾患 24. レノックス症候群（Lennox-Gastaut症候群） 200人 25. 重症乳児ミオクロニーてんかん 150人 26. Leigh（リー）脳症 20人 27. 先天性ミオパチー 20人 28. ミニコア病 5人

15. 小児慢性特定疾患治療研究事業に追加して対象とする疾患と予想対象者数④小児慢性特定疾患治療研究事業に追加して対象とする疾患と予想対象者数④ ○消化器疾患 29. 肝硬変 200人 30. Alagille症候群 100人 31. 肝内胆管閉鎖 10人 32. 肝内胆管低形成 10人 33. 肝内胆管異形成症状群 10人 34. 進行性家族性胆汁うっ滞性肝硬変 20人 35. 先天性肝線維症 30人 36. 門脈圧亢進症 50人 37. 原発性硬化性胆管炎 50人 38. 肝内胆管拡張症 10人 39. （原発性）腸リンパ管拡張症 30人 40. 先天性微絨毛萎縮 10人 計40疾患（およそ1700人）が対象として追加。

16. 新たな小児慢性特定疾患治療研究事業において除外する疾患①新たな小児慢性特定疾患治療研究事業において除外する疾患① • Ⅰ　概要 A. 医学的見地から、基本的に急性の経過をたどる、又は症状が軽微な10疾患を除外。 B. 病名が現在使用されていないなどの理由により、不適切な5疾患については、疾病の整理を行った。 • これにより対象者数は約4000人減となる。

17. 新たな小児慢性特定疾患治療研究事業において除外する疾患②新たな小児慢性特定疾患治療研究事業において除外する疾患② A. 急性又は症状が軽微な除外疾患（10疾患） ※ 血管性紫斑病、アレルギー性紫斑病、シェーンライン・ヘノホ（Schonlein-Henoch）紫斑病を含む ＊ 平成16年3月26日、小児慢性特定疾患患者会に対して除外疾患として提示済

18. 新たな小児慢性特定疾患治療研究事業において除外する疾患③新たな小児慢性特定疾患治療研究事業において除外する疾患③ B. 病名が不適切であるため整理する疾患（5疾患） 通常は使用されない、又は単なる病態を表す用語であるなどの不適切な疾患名 1. ファロー三徴症（心） • 必要があれば、ファロー四徴症、心室中隔欠損症、肺動脈狭窄症などで申請。 2. 下大静脈左房交通症（心） • 単独ではありえない奇形。必要があれば、他の疾患名で申請。 3. インスリン分泌異常（内） • 病態を表す用語であり、病名ではない。該当すれば、1型糖尿病、2型糖尿病等で申請。 4. 距赤血球性貧血（血） • 病名として存在しない、過去の誤植と考えられる。 5. 潮性血小板形成不全症（血） • 病名として存在しない、過去の誤植と考えられる。

19. 小児慢性特定疾患治療研究事業における自己負担限度額表小児慢性特定疾患治療研究事業における自己負担限度額表 自己負担限度額 階層区分 入院 外来 0 0 生活保護法の被保護世帯 生計中心者の市町村民税 が非課税の場合 0 0 生計中心者の前年の所得税が非課税の場合 1,100 2,200 生計中心者の前年の所得税課税額が10,000円以下の場合 3,400 1,700 生計中心者の前年の所得税課税額が10,001円以上30,000円以下の場合 2,100 4,200 生計中心者の前年の所得税課税額が30,001円以上80,000円以下の場合 2,750 5,500 生計中心者の前年の所得税課税額が80,001円以上140,000円以下の場合 9,300 4,650 生計中心者の前年の所得税課税額が140,001円以上の場合 11,500 5,750

20. 自己負担限度額について① Q　患者が複数の疾患に罹患しており、複数の医療機関を受診　　した場合、それぞれの医療機関について自己負担額までの　　負担が必要か。また、実施要綱の第４の８の（１）「～当該超　　える額について、当該患者の保護者に基づき支給すること　　　ができる。」とあるが、どのように支給するのか。 A　複数の医療機関で受診した場合の当該患者の自己負担限　　　度額は、１ヶ月につき次のとおり。 （１）入院＋入院の場合　自己負担限度額表の「入院」欄の額　（２）入院＋外来の場合　自己負担限度額表の「入院」欄の額　（３）外来＋外来の場合　自己負担限度額表の「外来」欄の額 　なお、「～当該超える額」については保護者からの申請に基　　づき償還払いで対応することになる。

21. 自己負担限度額について② 例）生計中心者の前年の所得税課税年額が140,001円以上の場合 同一の月における異なる医療機関 A病院 B病院 入院（５日） 外来（２日） 外来（２日） 一部負担額1,800円 一部負担額1,800円 一部負担額11,500円 一部負担額15,100円 一部負担額11,500円 （自己負担限度額に定める入院の自己負担限度額） 申請に基づく償還払い額　3,600円

22. 自己負担限度額について③ 例）生計中心者の前年の所得税課税年額が140,001円以上の場合 同一の月における異なる医療機関 A病院 B病院 入院（５日） 外来（１０日） 一部負担額11,500円 一部負担額15,000円 一部負担額26,500円 一部負担額11,500円 （自己負担限度額に定める入院の自己負担限度額） 申請に基づく償還払い額　15,000円

23. 自己負担限度額について④ 例）生計中心者の前年の所得税課税年額が140,001円以上の場合 同一の月における異なる医療機関 A病院 B病院 外来（５日） 外来（２日） 一部負担額5,000円 一部負担額1,800円 一部負担額6,800円 一部負担額5,750円 （自己負担限度額に定める外来の自己負担限度額） 申請に基づく償還払い額　1,050円

24. 医療意見書について① Q　成長ホルモン治療用意見書について、新制度での申請の際、　　　　旧制度で受診券を持っていた人は意見書を継続で出せばよいか。 A　お見込みのとおりです。 Q　成長ホルモンについては、新制度施行に伴い、全対象者が改め　　て再検査する必要があるのか。 A　新制度において、新規申請書については新しい開始基準に基づ　　く申請（初回用意見書使用）を行うこととなるが、継続申請者につ　　いては、従来の基準に基づき継続用意見書により申請していた　　　だくこととなるため、改めて再検査する必要はない。

25. 医療意見書について② Q　保護者から医療意見書の内容を小児慢性特定疾患治療　　研究に活用することの同意を得られない場合は給付しなく　　てもよいか A　小児慢性特定疾患治療研究事業について、その制度の　　　内容及び趣旨について説明するとともに、 　　　①申請書に添付された医療意見書が研究のための基　　　　　　礎資料として使用されるものであること 　　　②医療意見書の使用に当たっては、プライバシーの保　　　　　　護に十分配慮すること 　　　③研究以外の目的には一切使用しないことについても　　　　　説明し、理解していただけるよう努められたい。

26. 医療意見書について③ Q　慢性呼吸器疾患の医療意見書中、治癒、不変、再発等の定義　　は何か。 A 治癒：　無治療、無症状の状態が５年以上継続している場合。　　　　　寛治：　無治療、無症状となった場合。　　　　　　　　　　　　　　　　　　軽快：　最高時の治療ステップより２段階以上ステップダウンした　　　　　　場合。　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　不変：　治療ステップの変化がない場合。　　　　　　　　　　　　　　　　　再発：　治癒又は寛解にあったものが、薬物治療を要する症状を　　　　　　呈し治療が再開された場合。　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　悪化：　治療ステップが同じで症状が悪化した場合か、治療の増 　　　　　　強を必要とした場合又はステップアップを要した場合。　　　　　　　死亡：　ぜんそく発作により死亡した場合。 ＊ぜんそくの治療ステップについては、日本小児アレルギー学会「小児気管支喘　　　　　　　息治療・管理ガイドライン２００４年改訂版」によるものとする。

27. 医療意見書について④ Q　悪性新生物の医療意見書の注２によると「生検後又は術後　　　に正確な病理診断名を報告してください。」とあるが、正確な　　病理診断名がついていない段階で受理し、報告があってから　　協議会にかけて、受理日に遡って公費負担を行うという手続　　きでよいか。 A　お見込みのとおり。 Q医療意見書は、実施要綱記載の内容を盛り込んだ上であれ　　ば記載事項を増やしてもよいか。 A実施主体の裁量で増やしても差し支えない。

28. 医療意見書について⑤ Q　気管支喘息で「半年間に３回以上再発」といった基準の場合は、少なくとも最初の発症から半年間は対象とならない。（１回目、２回目の発症は対象とならない）と解釈してよいか。 A 　半年以内に３回以上再発した場合、半年は待たずとも３回目の時点から対象になる。しかし、１回目、２回目の発症は対象とならない。

29. 重症患者認定基準について Q重症患者認定基準については、疾患との因果関係は問わないか。 A　重症患者認定基準については、小児慢性特定疾患治療研究事業の対象と　　なっている者であって、対象に付随して発現する傷病について対象とするも　　のであり、それ以外については対象としない。 Q　重症患者認定基準の悪性新生物の「濃厚な治療」とは何か。 A手術や抗がん剤を使用する等の高額な医療費を伴う治療をいう。

30. 平成１６年度厚生労働科学研究（子ども家庭総合研究事業）「小児慢性特定疾患治療研究事業の　　　　登録・管理・評価・情報提供に関する研究」　　平成１６年度厚生労働科学研究（子ども家庭総合研究事業）「小児慢性特定疾患治療研究事業の　　　　登録・管理・評価・情報提供に関する研究」　　 主任研究者：加藤　忠明、　国立成育医療センター研究所成育政策科学研究部長 分担研究者：柳澤　正義、　国立成育医療センター総長 　　　　　　　　別所　文雄、　杏林大学医学部小児科教授 　　　　　　　　内山　聖、　　 新潟大学医学部小児科教授 　　　　　　　　森川　昭廣、　群馬大学医学部小児科教授 　　　　　 石澤　瞭、　　 国立成育医療センター第一専門診療部長 　　　　　　　　藤枝　憲二、伊藤　善也、旭川医科大学小児科教授、助教授 　　　　　　　　武井　修治、　鹿児島大学医学部保健学科教授 　　　　　　　　杉原　茂孝、　東京女子医科大学小児科教授 　　　　　　　　伊藤　道徳、　香川小児病院統括診療部長 　 　 上條　岳彦、　信州大学医学部小児科講師 　　　　　　　　飯沼　一宇、　東北大学医学部小児科教授 　　　　　　　　原田　正平、　国立成育医療センター研究所成育医療政策科学研究室長 　　　　　　　　斉藤　進、　　 日本子ども家庭総合研究所主任研究員 　　　　　　　　掛江　直子、　国立成育医療センター研究所成育保健政策科学研究室長

31. 研究方法 • ①電子データのより詳細な解析 • ②その結果のホームページ掲載、資料作成 • ③一部の疾患に関する二次調査、追跡調査 • ④医療機関のネットワーク作りの検討 • ⑤改正後の医療意見書の内容を入出力するソフトの作成開始 • ⑥対象疾患と対象基準の早見表案作成 • ⑦小児慢性特定疾患治療マニュアル等改訂検討

32. 小児慢性特定疾患治療研究事業の 登録・管理・評価・情報提供に関する研究班 研究報告書 資料提供随時 医療意見書の 電子データ 二次調査 原著・総説 ホームページ 小児医療・ 保健関連施設 一般社会 行政

33. 小 慢 事 業 の デ ー タ の 流 れ 医療意見書：担当医が記載（負担） 　　　　　　　 ：患者が保健所に提出（早くしたい） 　　　　　　 　：小児慢性特定疾患対策協議会が審査（数人で実施） 実施主体がコンピュータ入力・集計・送付 （手法が多種多様→ミスが生じやすい） 電子データ：厚生労働省の取りまとめ 　　　　　　　：国立成育医療センター研究所がデータベース作成 　　　　　　　：研究班員の専門医が解析

34. 非同意率と今後の方針 平成15年度の非同意率 • 東京都を含む8実施主体：4,130／26,109＝15.8％ • その他の21実施主体：61／13,421＝0.5％　　　　　 • 今後の方針：個人情報保護法等に基づく説明 • 非同意者：疾患名、性、年齢、新規申請数のみの統計資料 • 同意者：受給者番号を含む従来の電子データ

35. 小慢事業の精度管理・今後の展望 • 「データの流れ」のすべての過程で精度管理 • 改善を図りながら継続できる登録システム • 情報提供による同意、わかりやすい情報提供 • 疾患名のみの非同意者数の全国的な把握 • より多くの研究者によるデータ解析 今後の国立成育医療センター研究所による登録体制案 ネットワークの構築：実施主体、及び医療機関等 委員会の設置　　　：小慢事業対象疾患選定委員会、及び 　　　　　　　　　　　　 二次調査研究への研究審査委員会

36. 当面の予定 • 小児慢性疾患の電子データからより良い資料解析、情報提供 • 医療機関への二次調査から、精度の高いデータバンク • 20歳以上のキャリーオーバーの対策を検討 • 医療費助成制度の恩恵の少ない慢性皮膚科疾患患児の対策を検討

37. ホームページアドレス • 厚生労働科学研究成果データベース • 「http://webabst.niph.go.jp/」 • 国立成育医療センター研究所成育政策科学研究部 • 「http://www.nch.go.jp/policy/shoumann.htm」 • 日本子ども家庭総合研究所 • 「http://www.aiiku.or.jp/aiiku/mch/syoman/syo.html」）