Actividad del Grupo Acreditado de Investigación en Hematología

1. Actividad del Grupo Acreditado de Investigación en Hematología Sesión General de Investigación Valencia (10 de diciembre de 2009)

2. Plan Estratégico de Investigación en Hematología Hospital Universitario La Fe 2007 - 2011

3. PEI en Hematología Ideas básicas Coordinar, dar soporte y gestionar la investigación biomédica del Servicio de Hematología para facilitar el acceso a la investigación Consolidar las líneas de investigación actualmente prioritarias y desarrollar nuevas líneas emergentes.

4. PEI en HematologíaObjetivos estratégicos de AE1

5. PEI en HematologíaObjetivos estratégicos de AE2

6. Líneas de investigación Consolidar las líneas de investigación actualmente prioritarias • Leucemias agudas (LAs) y síndromes mielodisplásicos (SMDs). • Protocolos PETHEMA LPA 96 y 99. • Protocolos PETHEMA LMA 2007 • Proyectos de Investigación nacionales e internacionales (European Leukemia Network , caracterización genética y monitorización de la enfermedad mínima residual…) • Protocolos de ámbito nacional para el tratamiento de SMD de riesgo alto y bajo. • Registro español de SMD (> 3000 CASOS) • Registro Europeo de SMD

7. Consolidar las líneas de investigación actualmente prioritarias • Trasplante de progenitores hematopoyéticos • Lideres trasplante de progenitores hematopoyéticos de sangre de cordón • umbilical en pacientes adultos. • Protocolos GETH 2007 y 2009 Sangre Cordón Umbilical • Colaboración con grupos externos (EMBT, CIBMTR, BANCOS DE CORDON) • Proyectos investigación nacionales e internacionales publicos y de colaboración • I+D+I • Transplante autólogo domiciliario • Desarrollo, evaluación y estudio de viabilidad de una factoria celular productora de medicamentos celulares como suporte del trasplante de cellulas, tejidos, organos y medicina regenerativa (MedCel) • Infecciones • Proyecto de investigación en Tratamiento hongos • Infecciones en pacientes transplantados (citomegalovirus..) • Protocolos PETHEMA Fiebre Neutropénica

8. Mieloma Múltiple • Formando parte activa del grupo Español de Mieloma Múltiple. • Aplicación clínica de los factores de crecimiento hemopoyético • Síndromes mieloproliferativos crónicos (SMPCs) • Síndromes linfoproliferativos crónicos. • Enfermedades hematológicas benignas (PTI, creación del registro Español). • Hemoterapia • Terapia celular y medicina regenerativa. • Caracterización molecular y seguimiento de la enfermedad residual mínima Desarrollo de otras líneas de investigación

9. PEI en HematologíaObjetivos estratégicos de AE3

10. Plan de Formación en Investigación Sesiones semanales Sesión de Diagnóstico Anatomoclínico Sesión de Banco de Sangre Sesión Bibliográfica (Journal Club) Sesión Monográfica (Acreditada para FC) Sesión Clínica (diaria) Sesión de Altas Sesiones de formación científica “lectura crítica”

11. Plan de Formación en Investigación • Sesiones mensuales/anuales • Sesión General de Investigación • Club Citológico • Curso de Iniciación a la Investigación • Jornadas Avances en LMA • Otras sesiones/jornadas…

12. PEI en HematologíaObjetivos estratégicos de AE4

13. Desarrollo Unidad InvestigaciónSoporte y Gestión de Investigación • OIH / Unidad Investigación (6ª planta) • Sistemas de información en Servidor de Hematología • Web de Hematología

14. WEB Servicio Hematologíawww.hematologialafe.es • Incrementar la visibilidad de Servicio • Difundir las actividades investigadoras e informaciones de interés

15. Desarrollo Unidad InvestigaciónSoporte y Gestión de Investigación • 4 personas dedicadas agestión de datos (Internos y Externos) • Optimización de la gestión de datos • Datos Internos (Altas) • Datos Externos (EBMT, Eurocord, Otros…) 15

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19. PEI en HematologíaObjetivos estratégicos de AE5

20. Después del M&M vienen los…RESULTADOS

21. Actividad InvestigadoraPublicaciones anuales/IF

22. Actividad InvestigadoraIF anual 8 BLOOD 3 JCO 2 NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE PLAN ESTRATÉGICO

23. Publicaciones Según Líneas de Investigación

24. Actividad Investigadora¿somos protagonistas?

25. Actividad InvestigadoraEnsayos clínicos Aurora Perla Shirley Weiss …… David Martinez María López …… 36 abiertos 3 pre-apertura 6 en tramitación (CEIC) 18 “Feasibility” Protocolos Multicéntricos Asistenciales (PETHEMA/GETH) • LMA 2007 • LPA 2005 • Infecciones en alo-TPH • LPAR 2007 • TSCU • LLA AR 2003 • LLA RI 2008 • Otros Leticia Quiralt Carlos Pastorini David Pellicer Shirley Weiss

26. Actividad InvestigadoraEnsayos clínicos por línea de investigación

27. Actividad InvestigadoraTipos de ensayos clínicos

28. Ensayos Clínicos Abiertos Fase Ensayo según líneas de Investigación

29. Abiertos sin pacientes • Código protocolo: 20060198. “A randomized, Double Blind, Placebo Controlled Study Evaluating the efficicay and Saftey of Romiplostim Treatment of Thrombocytopnia in Subjects with low or intermediate-1 Risk Myelodysplastic Syndrome (MDS). Investigator Principal: Sanz Miguel A. / Jarque Isidro. • Código protocolo: CA 180-226.” Estudio en fase II de tratamiento con Dasatinib(Spyrcel) en niños y adultos con leucemias ph+ con resistencia o intolerancia a Imatinib.” Investigator Principal: Castel Victoria / Martinez Jesus. • Código protocolo: 0001A3-300-GL.” Estudio abierto y aleatorizado en fase 3 de L-malato de amonafida en combinación con citarabina comparado con daunorrubicina en combinación con citarabina en pacientes con leucemia mieloide aguda secundaria.” Investigator Principal: Sanz Miguel A. / Montesinos Pau.

30. Abiertos sin pacientes • Código protocolo: PKC 412: ”A phase III randomized, double-blind study of induction (daunorubicin/cytarabine) and consolidation (high-dose cytarabine) chemotherapy + midostaurin (pkc412) (ind # 101261) or placebo in newly diagnosed patients < 60 years of age with flt3 mutated acute myeloid leukemia (AML)”.Investigator Principal: Sanz Miguel A. / Montesinos Pau. • Código protocolo: CICL670AES04: Ensayo abierto, no aleatorizado, multicéntrico, que evalúa la eficacia y seguridad de deferasirox (Exjade®) en pacientes con sobrecarga férrica después de un trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos. Investigator Principal: Sanz Miguel A. / Jarque Isidro. • Código protocolo: ERIMM-2008-01 :Estudio post autorizacion de tipo observacional retrospectivo de las variables clínico-epidemiólogicos de tipo observacioal retrospectivo de las variables clínico epidemiologicas en pacientes con mieloma multiple. Investigador principal: De La Rubia Javier.

31. Pre apertura • Código protocolo: CA 200-004 (KAG-301): Ensayo clínico aleatorizado de fase III en régimen abierto de Tanespimycin (KOS-953) más bortezomib en comparación con bortezomib solo, en pacientes con MM en primera recaída. Investigador principal: De La Rubia Javier. • Código protocolo:1247.3: Ensayo clinico abierto de fase I/IIa para evaluar la dosis maxima tolerada, eficacia, seguridad y farmacocinetica de BI 811283 en combinacion con citarabina en paciente con leucemia mieloide aguda no tratados previamente y che no sean elegibiles para tratamiento intensivo. Investigador principal: Sanz Miguel A./ Montesinos Pau • Código protocolo:PANOBIDARA: Estudio Fase I/II Nacional, Abierto, Multicéntrico, de Panobinostat en combinación con Idarrubicina y Citarabina en pacientes de edad igual o superior a 65 años con Leucemia Mieloblástica Aguda (LMA) de nuevo diagnóstico. Investigador principal: Sanz Miguel A./????

32. En fase de tramitación • Código protocolo: TIMES: Estudio epidemiológico prospectivo de las características de la Trombopenia Inmune Primaria y otras trombopenias inmunes. Investigador principal: Palau Javier • Código protocolo: LENA-LMA-5: Phase II multicenter, non randomized pilot study to assess the efficiency and safety of lenalidomide post-induction in patients with novo acute myeloid leukaemia with cytogenetic abnormality monosomy 5 or deletion 5q. Investigador principal: Sanz Miguel A / Pau Montesinos.

33. En fase de tramitación • Código protocolo: SINTRA-REV: Estudio, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, fase III de Revlimid (Lenalidomida) versus placebo en pacientes con Síndrome Mielodisplasico de bajo riesgo (IPSS bajo e intermedio-1) con alteración en 5q- y anemia sin necesidades transfusionales”. Investigador principal: Sanz Guillermo/???? • Código protocolo: DASA-TRAS: estudio piloto fase II multicentrico, no aleatorizado para evaluar la eficacia y seguridad de Desatinib tras trasplante alogenico de progenitores hemapoyeticos en pacientes con leucemia aguda linfoblastica filadelfia positiva (BCR-ABL+) de novo. Investigador principal: Sanz Guillermo/???? • Código protocolo: CC-5013-MDS-005; A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Study to Compare the Efficacy and Safety of Lenalidomide (Revlimid) Versus Placebo in Subjects With Transfusion-Dependent Anemia Due to IPSS Low or Intermediate-1 Risk Myelodysplastic Syndromes Without Deletion 5Q[31] and Unresponsive or Refractory to Erythropoiesis-Stimulating Agents. Investigador principal: Sanz Guillermo / Pau Montesinos

34. Proyectos investigación

35. Proyectos investigación según Principales Líneas de Investigación

36. Comunicaciones a congresos

37. Logros del PEIH En 2009 nuestro grupo de investigación ha tenido la Acreditación