药物经济学导论

1. 药物经济学导论 Renée J. Goldberg Arnold PharmD President & CEO Arnold Consultancy & Technology LLC

2. 药物经济学导论 Renée J. Goldberg Arnold PharmD ISPOR 远程教育项目

3. 课程开发人员介绍 • 内容提供: Renée J. Goldberg Arnold，PharmD Arnold咨询与技术有限责任公司 主席&CEO • 翻译者: 李洪超（MSc),中国药科大学国际医药商学院讲师 张心科（MSc),中国药科大学国际医药商学院 • 翻译验证者: 胡善联 (MD, MSc), 中国上海复旦大学公共卫生学院教授 刘小清(PhD) 全球卫生经济与结果研究高级经理 美国伊利诺伊州迪尔菲尔德 • 叙述者: 马爱霞, 中国药科大学 国际医药商学院 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

4. 学习目标 药物经济学导论部分结束时，你将能够： • 阐述药物经济学(PE)在医疗决策中的作用 • 定义药物经济学或成本效果分析（cost-effectiveness analyses）的类型 • 解释社会、病人以及付费者在应用药物经济学，进行医疗决策时的权衡 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

5. 学习目标（续） • 理解平均成本效果分析（cost-effectiveness analyses）和增量（边际）成本效果分析的差异和用途 • 阐述效用（utility）测量的定义及其在成本效用分析（cost-utility analysis）中的应用 • 理解一篇发表的成本效果分析文章的基本构成要素 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

6. 引言 • 如果一种新药比以前的治疗方案更加有效但也更加昂贵，卫生系统是否能够负担为挽救每个生命所增加的成本？ • 如果一种新药或器械比现有的治疗方案更便宜，但效果也更差，为了节省这些成本，社会、付费者以及病人能够承受多大程度的疗效降低？ • 如果要接受治疗方案在疗效上一定程度的降低，需要节省多少钱才能使其具有成本效果（cost-effective）？ Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

7. 药物经济学或成本效果分析的应用 • 药品注册 • 药品目录遴选决策 • 疾病治疗指南制定 • 个体病人的医疗决策 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

8. 卫生保健项目药物经济学分析的益处 • 隐性效益（intangible benefits）（对于单个消费者而言健康本身的价值） • 避免的未来健康成本 • 由于健康状况的改善而增加的劳动生产量 • 应用循证医学（evidence-based medicine）为人群和个人做出最优的选择 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

9. 结果评价与药物经济学 • 结果评价：确定卫生技术应用的最终结果 • 有限的社会资源要求考虑机会成本（opportunity cost）（使用这些资源在其他用途产生的价值） • 医疗改革需要评价商品和服务的经济和社会价值的方法 • 药物经济学可以用来评价花费在卫生技术上的货币价值 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

10. 药物经济学的目标 • 将经济学原理应用于药品治疗干预（预防和治疗） • 对药物和药学服务的成本（消费的资源）和结果进行识别、测量和比较的研究 • 提高个人和公共健康的结果 • 提供更加合理的决策 • 药品目录管理 • 药物治疗选择 • 系统资源配置 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

11. 评价分析类型的步骤 • 疗效（efficacy）：理想环境 • 效果（effectiveness）：一般环境 • 效率（efficiency）：成本-效果 • 多种可选治疗方案间的比较 • 需要考虑纳入的成本、研究角度、时间范围、效果测量单位、贴现率以及假设 • 用治疗的结果指标评估疾病终点 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

12. 药物治疗的依从性对成本效果（cost-effectiveness）的影响药物治疗的依从性对成本效果（cost-effectiveness）的影响 Kozma CM, Reeder CE, Schulz RM: Economic, clinical and humanistic outcome: A planning model for pharmacoeconomic research. Clin Ther 15:1121-1132, 1993. Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

13. 问题 • 该治疗方案有效吗？ • 它将会消耗哪些成本？ • 与成本相比收益大小如何？ • 一般情况下，人们选择以每单位最低的成本获得收益的方案 • 用成本和效果的比值表示（C：E） • 称为成本效果分析(cost-effectiveness analysis, CEA) Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

14. 药物经济学分析的类型 • 最小成本分析（cost- minimization analysis, CMA） • 假设治疗效益相同时，测定各治疗方案成本的大小 • 可以用成本结果（cost-consequence）形式表示 • 成本效益分析（cost-benefit analysis, CBA） • 以货币单位衡量治疗效益 • 评估价值困难，例如一个生命的价值估计 • 成本效果分析（cost-effectiveness analysis, CEA) • 成本效用分析（cost-utility analysis, CUA) • 将生命质量（quality of life）调整到效果测量指标中 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 14

15. 效用（Utilities）的定义 • 对某特定健康状态的量化的偏好 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

16. 效用的表达 • 效用（utility）的测量将产生一个能反映整体生命质量（quality of life, QoL）的单一的数值 • 采用偏好加权测量法来表示时点健康状态 • 1.0 （无症状功能完整状态） • 0 （死亡状态） • 用来对效果值（如获得的生存年）进行生命质量各维度赋值，确定质量调整生命年（quality-adjusted life years, QALYs） Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

17. 成本确定的框架 • 组成成本的各种投入 • 成本的单位 • 成本的价值 • 时间调整 • 不确定性的调整 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

18. 成本/QALY比较 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

19. 直接成本和间接成本 • 直接医疗成本和直接非医疗成本 • 直接医疗成本（direct medical costs） ：与提供医疗服务相关的成本，如住院服务、医师收费、药品成本、不良反应成本 • 直接非医疗成本（direct nonmedical costs） ：包括交通成本等由疾病直接导致的花费 • 直接成本最常纳入成本效果分析（CEA） • 与个人劳动生产力变化有关的间接成本（indirect costs） • 例如：工作时间的损失（旷工）以及家庭成员的无偿照护 • 隐性成本（intangible costs）（疼痛和痛苦） Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

20. 结果（Consequences） • 货币效益（benefits） • 效果（effectiveness） ：获得的生存年、避免的住院事件、避免的并发症等 • 效用（utility）测量：质量调整生命年（quality-adjusted life years , QALYs） Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

21. 平均成本效果和边际（增量）成本效果 • 平均成本效果（average cost-effectiveness） • =单位产出所消耗的资源 • 平均成本等于总成本除以产出的大小或数量 • 边际（增量）成本效果（incremental cost-effectiveness） • =每增加（或减少）一单位产出，总成本的变化 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

22. 药物经济学分析中的决策 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

23. 研究角度（Perspective） • 社会角度 VS 付费者角度 VS 病人角度 • 英国国家卫生服务体系（National Health Service , NHS）或者其他国家支付系统建议使用社会角度，效益使用QALYs • 短期结果；企业资助 VS 国家资助 • 效益的例子，可以是例如避免的心肌梗死（myocardial infarction, MI）或者避免的并发症次数 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

24. 人口细分 • 发展中国家 • 年龄 • 种族（仅批准给非裔美国病人的抗高血压药物） • 性别（Weinstein和Stason 的CV 模型1） • 卫生系统（例如：目前的疾病筛选状态） 1Weinstein MC, Stason WB (1985). Cost-effectiveness of interventions to prevent or treat coronary heart disease. Annu Rev Public Health, 6, 41-63. Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

25. 贴现（Discounting） • 对未来的成本和效果贴现 • 正的时间偏好率 • 偏好 • 现在获得美元 • 以后支付美元 • PV=FC × DF (n, r) Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 25

26. 敏感性分析（Sensitivity Analysis） • 对关键变量不确定值的分析 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

27. 不确定性（Uncertainty） • 参数 • 结构 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

28. 启示 • “由于估计特定亚组输入参数的过程通常会减少样本量，所以全面评价参数不确定性的影响更加重要。” Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

29. 成本效果分析报告格式 • 杂志文章 • 政策决策 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

30. 成本效果分析报告格式（要素） • 背景 • 研究观点或角度 • 分析类型 • 患者人群 • 对照干预措施 • 医学证据的来源和质量 • 成本的范围和测量（自然和货币形式） • 效益的测量（例如：获得生存年数，LYG；质量调整生命年，QALYs） Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

31. 成本效果分析报告格式（要素，续） • 成本和效益的时间调整 • 不确定性的处理 • 成本和效益的增量分析 • 总体研究结果和局限性 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

32. 人乳头状瘤病毒成本效果分析中的问题 • 2006年6月29日，华尔街日报称：“一联邦疫苗顾问专家组一致推荐11岁和12岁的女性接种一种用于预防宫颈癌的新疫苗。” 人乳头状瘤病毒：Human Papillomavirus, HPV Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 32

33. 案例研究：HPV疫苗成本效果分析 • Goldie SJ, Kohli M, Grima D, et al. Projected clinical benefits and cost-effectiveness of a human papillomavirus 16/18 vaccine. （人乳头状瘤病毒16/18疫苗的预期临床效益和成本效果）. J Natl Cancer Inst. 2004;96(8):604‐15 • Goldie及其同事设计了一个成本效用（cost-utility）模型，用以评价与宫颈癌以及预防宫颈癌的HPV疫苗相关的癌症发病率（incidence）、死亡率（mortality）、疾病终身成本、期望寿命（life expectancy）和增量成本效果比（incremental cost-effectiveness ratios）。我们将会用该研究作为案例介绍成本效果分析在医疗决策中的应用。 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

34. 总结 • 成本对效果的比值 • 评价每增加一单位效果所需要的额外成本 • 在固定的可用资源下，成本-效果分析可用于在多个竞争治疗方案中进行政策决策 Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

35. 参考文献 • Arnold R. Use of interactive software in medical decision making（医疗决策中交互软件的使用方法）. In:EkinsS, ed. Computer Applications in Pharmaceutical Research and Development（药物研发中计算机的应用）. Hoboken: John Wiley & Sons, Inc.; 2006. • Drummond M, Sculpher M, Torrance G, O‘Brien B, StoddartG. Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes（卫生保健项目经济学评价方法）. 3rdedOxford: Oxford University Press; 2007. • Arnold RJ. Cost-effectiveness analysis: should it be required for drug registration and beyond? （成本效果分析：是否应当在药品注册及更广范围提出要求？）Drug Discov Today. 2007; 12(21-22):960-5. • Goldie SJ, Kohli M, Grima D, et al. Projected clinical benefits and cost-effectiveness of a human papillomavirus 16/18 vaccine（人乳头状瘤病毒16/18疫苗的预期临床效益和成本效果）. J NatlCancer Inst. 2004;96(8):604-15. Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

36. 参考文献 Detsky AS, Laupacis A. Relevance of cost-effectiveness analysis to clinicians and policy makers（成本效果分析对临床医生和卫生决策者的价值）. JAMA. 2007;298(2):221-224. Rascati K. Essentials of Pharmacoeconomics（药物经济学精要）; Philadelphia: Lippincott Williams & Wilkins; 2008. Goldberg Arnold R. Health economic considerations in cardiovascular drug utilization（心血管药物使用的卫生经济考虑）. In: Frishman W, Sonnenblick E, eds. Cardiovascular Pharmacotherapeutics. 2nd ed. New York: McGraw Hill, Inc.; 2003:43. Gold MR. Cost-effectiveness in Health and Medicine（健康与医疗的成本效果分析）; Oxford: Oxford University Press:1996. Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP

37. 参考文献 Muennig P, Khan K. Designing and Conducting Cost Effectiveness Analysis in Medicine and Health Care（医疗保健和药物治疗的成本效果分析的设计与实施）; Jossey-Bass;2002. Drummond M. Economic Evaluation in Health Care: Merging Theory with Practice（卫生保健项目的经济学评价：理论与实践）; Oxford: Oxford University Press ;2007. Bootman L, Townsend R, McGhan W. Principles of Pharmacoeconomics（药物经济学原理）. 3rd ed. Cincinnati: Harvey Whitney Books; 2004. Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP