M. Alba Prat Casanovas Gerencia Atenció farmacèutica i Prestacions Complementàries 7 mayo 2010

1. Nuevasperspectivas: ¿quienevalua los medicamentos?Catalunya: ExperienciaTratamientos Alta Complejidad8º curso de evaluacióny selección de medicamentosPalma de Mallorca M. Alba Prat Casanovas Gerencia Atenció farmacèutica i Prestacions Complementàries 7 mayo 2010

2. PLAN ESTRATEGICO DE LA MEDICACIÓN HOSPITALARIA DE DISPENSACIÓN AMBULATORIA (MHDA) Corresponsabilización Consenso clínico 1) Asignación DMA 2) Modelo corresponsabilización 3) Negociación condiciones financiacion indústria farmacèutica (nuevos modelos acuerdos CatSalut – IF) 6) Programa de armonizacion farmacoterapéutica CatSalut 7) Grupo de trabajo sobre antiretrovirales 8) Grupo de trabajo sobre immunosupresores selectivos Sistemas de información 13) Mejoras en la información sobre utilización y consumo MHDA 14) Registro de pacientes oncológicos: monitorización acceso 4) PASF TAC- Programa de evaluación, seguimiento y financiacióntratamientos farmacológicos alta complejidad: CAMUH CATFAC COPIF 5)Protocolización del abordage en terapéutica en les GPC 9) Grupos gestión territoriales: Citostáticos Antiretrovirales Immunosupressors 10) Benchmarking entre hospitales 11) Potenciar biosimilares 12) Introducción criterios coste / efectividad Gestión y eficiencia Protocolización

3. Tractamientos farmacológicos de alta complejidad (TACs): Punto de partida Constante aparición de tratamientos de alta complejidad, la mayoria huerfanos y el otros con aprobación condicionada o en circunstancias excepcionales por la EMEA. Escasa información sobre la efectividad y seguridad en condiciones de práctica clínica habitual Elevado coste x tratamiento y elevadas tasas de crecimiento anuales Pocos casos per cada enfermedad pero bastantes casos en global. Problemas de acceso y potenciales inequidades Gran repercusión y impacto social Proyecto : Uso racional TAC

4. Programa de Evaluación, Seguimiento y Financiación de Tratamientos Farmacológicos de Alta Complejidad (PASFTAC) (Resolución Director CatSalut noviembre 2008) Finalidad • Mejora de los resultados en salud a partir del uso racional de los tratamientos farmacológicos de alta complejidad en el ámbito del CatSalut, en un marco que contribuya a la sostenibildad del sistema sanitario, que garantice la equidad en el acseso a estos ttos. en el seno del sistema sanitario publico y que coadyuve a la innovación Objetivos y Funciones • Recomendaciones sobre las condiciones de uso y dispensación de los TAC • Autorizaciones, seguimiento,renovaciones y/o suspensiones de algunos TAC a título individual o por grupos de pacientes • Estudiar y proponer nuevos mecanismos de provisión y financiación deTACs

5. Programa de Evaluación, Seguimiento y Financiación de TratamientosFarmacológicos de Alta Complejidad (PASFTAC) ¿Que se considera un TAC?: Terapias farmacològicas para enfermedades minoritarias. Farmacos autoritzados per EMEA : “Conditional approval” o “Exceptional circumstaces” Farmacos Gestión de riesgos con un adicional de minimización de riesgos Medicamentos de terapia avanzada: terapia génica, tisular etc. Otros tratamientos farmacológicos innovadores

6. P alta complejidad (PASF-TAC) 1 2 3 Programa de Evaluación, Seguimiento y Financiación de Tratamientos Farmacológicos de Alta Complejidad (PASFTAC) Financiación: COPIF Condiciones de facturación Evaluación: CAMUH Criterios de uso y resultados Seguimiento: CATFAC Autorización, renovación, registro

7. Comisión Evaluación Medicamentos Utilización Hospitalaria (CAMUH- AATRM-) 1 • Responsabilidades: • Evaluación de los TACs y elaboración de informes y recomendaciones sobre lugar en terapeutica,condiciones de uso y dispensación, criterios de seguimiento y respuesta terapéutica, exito clínico y eficiencia. • Composición y miembros : • Presidente: O. Solà-Morales (Dir. AATRM) • Vocales: Joan Albert Arnaiz, Ruben Diaz, Adolf Díez , Eduard Diògene, Anna Clopés, Pau Ferrer, Vicente Ortun, Maria Antònia Manguas ( profesionales sanitarios: medicos, farmacéuticos, economistas de la salud, bioético) • Secretaria: Núria Paladio (AATRM) • Otros expertos coom epidemiologos, sociedades científicas yi representantes asoc. pacientes ad-hoc. • http://www.gencat.cat/salut/depsan/units/aatrm/html/ca/dir214/doc13580.html

8. Consejo Asesor Tratamientos Farmacológicos Alta Complejidad (CATFAC) BOPC 5567/10 2

9. Consejo Asesor Tratamientos Farmacológicos Alta Complejidad (CATFAC): Funciones Asesorar el Servei Català de la Salut en todos los aspectos relacionados con los TACs. Valorar les solicitudes de autorización, renovación, suspensión o finalización de los tractamientos farmacológicos de alta complejidad y emetir los correspondientes informes. Proponer y, en su caso, evaluar las medidas necesarias para hacer efectivo el seguimiento de las personas pacientes que reciben TACs; asi como los resultados de salud. Proponer la adopción de medidas para la implantación de un sistema de informació que contenga toda la información relativa a las recomendaciones, informes y actividsdes realizadas; asi como la elaboración de una memoria anual. Proponer las medidas necesarias para que los registros de datos clínicos y administrativos, que se creen, permitan hacer un seguimiento epidemiológico y un conocimiento de las enfermedades para las cuales se autoricen tratamientos farmacológicos de alta complejidad. Proponer la elaboración de estudios concretos, asi como supervisar los que se lleven a cabo sobre TACs 2

10. Presidencia: Josep Torrent-Farnell Vocalia: Anna Clopés, Mª Queralt Gorgues (especialistas en Farmacia hospitalaria) Jordi Pérez, Rubén Díaz (Licenciado en Medicina) Rosa Morros (Farmacóloga clínica) Núria Paladio (AATRM) M Jose Gaspar (Subdirección General Farmacia y PS) Alba Prat, Cristina Espinosa (Catsalut) Secretaria: Marta Roig (Catsalut) Participación de otras personas expertos clínicos, epidemiologos, bioéticos, personas que representen a les sociedades científicas y personas que representen a las asociaciones de pacientes 2 Consejo Asesor Tratamientos Farmacológicos Alta Complejidad (CATFAC): Composición

11. Comité de Provisión y Financiación Funciones: Proponer condiciones de financiación de los TACs en el Catsalut Valoración farmacoeconómica y de impacto presupostario en colaboración con el Comitè Avaluació Econòmica i d’Impacte Pressupostari (CAEIP) Estrategias de corresponsabilización como los contratos de riesgo compartido Composición: Representantes del CatSalut y de CAMUH,CATFAC y CAEIP. (Resolución 16/2/2009) 3

12. Fármacos huerfanos en Catalunya: situación año 2009 Coste por Tratamiento medio ≈17.000€/paciente/año (rango: 882€-340.000€) Muy pocos enfermos por patologia pero relevante al agrupar datos: Año 2009: 35 fàrmacs dispensados (autoritzados por l’UE son 58) 0,28 % receta mèdica 8,80 % farmacia hospitalaria Importante tasa de crecimiento en el gasto 40% aumento 2009 vs 2008

13. Fármacos huerfanos en Catalunya: evolución

14. ESTADO DE SITUACIÓN – Informes principios activos solicitados a CAMUH

15. ESTADO DE SITUACIÓN – Informes principios activos solicitados a CAMUH

16. ECULIZUMAB Eculizumab Tratamiento hemoglobinúria paroxismal nocturna (HPN) Grupo de expertos (nov 2008) Autorizaciones individualizadas Criterios clínicos Resolució del Director del CatSalut (13/11/2008)

17. ECULIZUMAB: Grupo de expertos en HPN Grupo de expertos en HPN creado en noviembre 2008. Anna Clopés Cristina Espinosa Benet Nomdedeu Núria Paladio Alba Prat Josep Ma Rivera Marta Roig

18. ECULIZUMAB: Pacientes autoritzados En mayo de 2010: 9 pacientes autoritzados 2 pacientes denegados 0 tratamientos suspendidos Coste trat. pacient/año = 340.000€

19. MIGLUSTAT Miglustat Tratamient Niemann-Pick tipus C (NPC) Grupo de expertos (set 2009) Autorizaciones individualizadas Criterios clinicos Resolució del Director del CatSalut (26/05/2009)

20. MIGLUSTAT: Grupo de expertos en NPC Grupo de expertos en NPC creado en septiembre 2009. Carme Alerany Cristina Espinosa Núria Paladio Alba Prat Mercè Pineda Marta Roig Francesc Rubio Josep Torrent

21. MIGLUSTAT: Pacientes autoritzados En mayo de 2010: 6 pacientes autorizados 0 pacientes denegados 0 tratamientos suspendidos Coste trat paciente/año= 156.000€ * Pacients amb ús compassiu previ a l’autorització

22. Grupo expertos: Carme Alerany Cristina Espinosa Rosa Morros Jordi Pérez Mercè Pineda Alba Prat Marta Roig Mireia del Toro Mayo 2010: S. Hunter (idursulfasa) S. Hurler (laronidasa) Segundo semestre 2010: - S. Maroteaux-Lamy (galsulfasa) ENFERMEDADES LISOSOMALES

23. Plan de acceso MHDA: operativización Variabilidad acceso medicamentos (inequidades) Limitada información sobre efectividad iy seguridad en práctica clínica habitual Elevat cost i importants taxes de creixement despesa farmacèutica Porque? Tratamientos alta complejidad Armonización MHDA TAC: orfes, teràpia avançada, autoritz. condicionada, excepcional etc. PASF-TAC MHDA: citostàtics, immunosupressors, antire trovirals,etc (excepte TAC) PH-MHDA Programas COMHDA CAMUH Comisiones AATRM: Criteris d’us i utilitat terapèutica CatSalut, ICS, CHC, UCH: Protocol MHDA i seguiment CATFAC CatSalut i experts externs: Autorització, renovació i registre tractaments individualitzats Consell Assessor COPIF Comissions farmacoterapèutiques hospitalàries i AATRM: Harmonització criteris d’us i utilitat terapèutica MHDA Catsalut. Condicions finançament i estratègies corresponsabilització. CAEIP assessora 1. Informes i recomanacions TAC 2. Autoritzacions, renovacions TAC en pacients 3. Registre pacients 4. Condicions finançament i corresponsabilització 5. Recomanacions TAC en indicacions diferents a les autoritzades quan es consideri necessari. 1. Protocol farmacoterapèutic MHDA (TAC exclosos) 2. Seguiment pacients (base dades citostàtics, etc) 3. Recomanacions MHDA en indicacions diferents a les autoritzades quan es consideri necessari Productos

24. Programa ArmonizaciónMedicaciónHospitalariaDispensaciónAmbulataria (PH-MHDA) Objectivo Armonizar la utilitzación farmacoterapéutica de los MHDA: citostáticos, immunosupresores, antiretrovi -rals,etc. – excepto TAC- a través de la confección de protocolos farmacoterapéuticos en el àmbit del Catsalut. Funciones Evaluar la MHDA : recomendaciones clínicas de referencia para la elaboración de protocolos farmacoterapéuticos en los centros hospitalarios de la XHUP. Seguimiento de los medicamentos MHDA mediante el registro de datos clínicos y administrativos. Identificación y propuesta de medidas para promover la mejora de la utilización de los medicamentos de utilización hospitalària a implantar por el CatSalut. Comisiones • Comisiónfarmacoterapéutica MHDA (COMHDA):representantes del ICS, UCH, CHC, CatSalut,Departament i AATRM con Consejoasesor conrepresentantes de las comisionesfarmacoterapeuticas del ICS, UCH, CHC; Acadèmia de Ciències Mèdiques y de l’AATRM y otrosexpertoscuando se considerenecesario Productos Protocolosfarmacoterapéutios MHDA Catsalut Seguimientopacientes (bases de datoscitostáticos etc.) Recomendaciones MHDA en indicacionesdiferentes a las autorizadas – cuando se considerenecessario -.

25. CAEIP - Comisión de evaluación económica e impacto presupuestario

26. CAEIP - Comisión de evaluación económica e impacto presupuestario ¿ Qué es la CAEIP y cuales son sus funciones?

27. Funciones Comisión Evaluación Económica y de Impacto Presupuestario (CAEIP) • Priorizar la realización de estudios en materia de evaluación económica de medicamentos • Revisiones sistemáticas farmacoeconómicas de los principales grupos terapéuticos • Estimaciones del impacto presupuestario de las decisiones de inclusión de medicamentos en la oferta pública de la prestación farmacéutica (especialmente Medicación hospitalaria y tratamientos farmacológicos de alta complejidad- TAC-) • Estudios y propuestas en materia de financiación de medicamentos • Emitir informes sobre estudios de evaluación económica presentados por la industria farmacéutica • Confeccionar cualquier otro tipo de informes a solicitud de los órganos del Catsalut o Departament de Salut

28. Miembros CAEIP • Profesionales con una amplia y reconocida experiencia en el ámbito de la economía de la salud y de la evaluación económica de medicamentos • En concreto: • Jaume Puig (Centre de Recerca en Economia i Salut de la Universitat Pompeu Fabra) • Oriol de Solà-Morales (Agència d’Avaluació de Tecnologies i Recerca Mèdiques) • Arantxa Catalán (ICS) • Josep Torrent (Fundació Doctor Robert) • Josep LLuís Segú (CHC) • Antoni Gilabert, Eva Sánchez, Josep Mª Argimon, David Magem y Cristina Espinosa (CatSalut) • y otros expertos ad-hoc.

29. Revisiones sistemáticas: Informes y dictámenes Informes y dictámenes (catalán, español y resumen ejecutivo en inglés)

30. Muchas gracias!aprat@catsalut.cat