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药物经济学评价与临床合理用药

药物经济学评价与临床合理用药. 杨莉 博士 卫生政策与管理系 2007.6.5. 背景 1. 你以为你换了一件马甲我就不认识你了. 新药“换马甲”面世. 2006 年我国受理新药注册 11086 件，同期美国只有 81 件. 背景 2. 我国 5 千万残疾人中， 1/3 为听力残疾，病因的 60~80% 是氨基糖苷类抗生素使用不当。 5 千万 X1/3=1.5 千万， 1.5 千万 X0.7=1 千 3 百万人是氨基糖苷类抗生素耳聋，巧合的是 21 位千手观音演员有 17 位是抗生素所致聋哑（央视报道）这种 ADE 所致药源性耳聋占 80.9%

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药物经济学评价与临床合理用药

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  1. 药物经济学评价与临床合理用药 杨莉 博士 卫生政策与管理系 2007.6.5

  2. 背景1 你以为你换了一件马甲我就不认识你了 新药“换马甲”面世 2006年我国受理新药注册11086件，同期美国只有81件

  3. 背景2 我国5千万残疾人中，1/3为听力残疾，病因的60~80%是氨基糖苷类抗生素使用不当。5千万X1/3=1.5千万，1.5千万X0.7=1千3百万人是氨基糖苷类抗生素耳聋，巧合的是21位千手观音演员有17位是抗生素所致聋哑（央视报道）这种ADE所致药源性耳聋占80.9% 李欣、李燕、吴晓滨等，抗生素合理应用倡议 中国处方药2002.11,（9）：9 医院不合理用药年“杀”50万人 — 唐静波教授

  4. 背景3 • 做为一名医生，你给糖尿病人选择哪种降糖药治疗？ - 中国药房

  5. 主要内容 • 药物经济学评价基本理论 • 药物经济学评价定义 • 药物经济学评价的产生和发展 • 药物经济学评价研究设计 • 药物经济学评价研究方法 • 药物经济学评价研究步骤 • 药物经济学评价国际应用 • 我国药物经济学评价质量与应用

  6. 药物经济学几种定义 • 药物经济学(pharmaceutical economics)主要研究药品供方与需方的经济行为、供需双方相互作用下的药品市场定价，以及药品领域的各种干预政策措施等 －Schweitzer Stuart. Pharmaceutical economics and policy. New York: Oxford University Press, 1997 • 药物经济学是卫生经济研究的内容之一。应用经济学原理和方法来提高药物资源的配置效率，促进临床合理用药，控制药品费用的增长，为药品的市场营销提供科学依据，为政府制定药品政策提供决策依据。－　胡善联《药物经济学与药品政策研究》云南科技出版社　2000年2月 • 药物经济学是一门应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全面分析药物治疗备选方案的成本、效益或效果，评价其经济学价值的一门边缘学科。 －陈洁《药物经济学》成都科技大学出版社　2000年3月

  7. 药物经济学评价定义 • 测量、对比分析和评价不同药物治疗方案，药物治疗方案与其他治疗方案(如手术治疗、理疗等)，以及不同卫生服务项目所产生的相对社会经济效果，为临床合理用药和疾病防治决策提供科学依据。 • 实质： • 综合考察各种(药物)治疗方案的投入(成本)和产出(健康结果) • ΔC/ΔO • 药物经济学评价≠药物经济学 陈文，胡善联. 药物经济学研究. 见：王龙兴主编. 卫生经济学的理论与实践

  8. 增量成本效果(效用)分析 成本A 方案A 结果A 比较 成本= 成本A -成本B 结果= 结果A -结果B 决策点 方案B 成本B 结果B

  9. 药物经济学评价适用条件 low 效果 high low Yes PE 成本 high No PE

  10. 药物是一种特殊的商品 风险选择 “撇奶油” 管制障碍 调节失灵 政府 价格管制 预算控制 药品政策 市场 垄断竞争 信息不对称 不确定性 被动性 外延性 支付多源性 支付、总额预算 共负 保费 报销申请 委托代理 诱导需求 利益驱动 大处方 逆选择 道德损害

  11. 药物经济学存在的理论基础 • 物有所值 (Value for money) • 福利经济学 • 社会福利最大化 • (潜在)帕累托改进(Kaldor-Hicks标准或补偿原则) • 超福利主义观点(决策者方法) • 有限预算约束条件下的健康产出最大化

  12. 药物经济学存在的客观条件 • 药品费用上涨 • 人口老龄化 • 慢性疾病增多 • 高新技术的发展 • 人们对医疗服务的要求和期望越来越高 • 社会资源非常有限,各国无力承担高额费用 • 需要探索成本低、效果好的新药以及合理用药，减少浪费。

  13. 部分国家人均药费支出(2002)

  14. 药物经济学评价的产生和发展 • 二十世纪70年代英国York大学的Alan Williams教授- 19条药物经济学评价指南 • 1987年Michael Drummond教授-10条经济学评价标准 • 1992年Lipsey发表了一篇关于在药品报销决策中药品目录与药物经济学分析关系的综述 • 1993年1月澳大利亚的药物经济学评价指南实施－标志药物经济学评价开始作为药物评审的一项正式指标，与药物的功效和安全性评价得到同等考虑。

  15. Michael Drummond 10条经济学评价标准 • 对照的综合描述（who，what，whom，where，how） • 是否有效果的证据？ • 重要的成本和效果是否包括？ • 成本和效果是否以合适的自然单位进行测量？ • 成本和效果计算是否阐明研究的问题？ • 是否可信？ • 成本和效果是否进行贴现？ • 是否有增量成本效果分析？ • 是否有敏感度分析？ • 是否结果的讨论涵盖使用者所关注的问题？

  16. 药物经济学评价研究设计 • 前瞻性 • 药物经济学试验（PCT） • 平行试验 (piggy back) • RCT（临床Ⅲ期 ）+成本资料收集 • 回顾性研究 • 临床试验数据+补充收集治疗费用数据 • 模型研究 • 临床试验+文献资料+专家咨询 • 混合试验设计 • 二次文献研究 • 利用已有的临床试验报告/meta分析进行研究 • 利用已有的PE文献进行系统评价 ？

  17. PCT与RCT的区别

  18. 各方案的优缺点 可靠性 方便性

  19. 存活伴膝关节以下切除 成功 切除术 失败 死亡 膝关节以下切除术 膝关节以上切除术 存活伴膝关节以上切除 成功 扩散 死亡 失败 治愈 康复 糖尿病人血管病变的手术治疗决策树 (决策树)

  20. 慢性乙肝的Markov模型

  21. 第二代抗精神病药物经济学循证评价 根据Davis(2003)对142项非典型抗精神病药治疗精神分裂症临床试验的荟萃分析 Kane对抗精神病药不良反应的分级

  22. 药物经济学评价方法

  23. 药物经济学评价研究步骤 • 明确研究问题 • 研究目的 • 报告对象 • 目标人群 • 决定研究角度 • 确定备择方案 • 选择适当的药物经济学分析方法(CMA, CBA, CUA, CEA) • 测算成本：分类、估值 • 测量结果：效益、效用、效果 • 贴现与贴现率 • 平均/增量成本效果分析 • 敏感度分析 • 研究结果报告

  24. 药物经济学评价内容 • 投入测量 • 成本分类 • 成本估值 • 成本贴现 • 产出测量 • 效果 • 效用 • 效益 • 判别标准 • 平均C/E • 增量C/E • 敏感度分析

  25. 成本分类与估值 • 成本分类 • 直接成本 • 直接医疗成本 • 直接非医疗成本 • 间接成本 • 间接非医疗成本 • 病人工作时间的损失 • 人力资本法、意愿支付法和摩擦成本法 • 家属看护时间 • 看护劳动力价格、工作时间损失 • 间接医疗成本（未来成本）？ • 治疗干预而节约或增加的其他医疗成本 • 无形成本 • 成本估值：机会成本、价格、成本收费比率

  26. 产出测定 • 效果指标 • 临床效果指标 • 临床生化指标 • 疾病预后指标 • 生命质量量表 • 疾病特殊生命质量量表 • 通用生命质量量表：SF-36 EQ-5D • 效用指标 • QALYs • DALYs • 效益指标 • 直接效益 • 间接效益 • 无形效益

  27. 效果指标 • 临床功效(efficacy)与临床效果(effectiveness) • 临床疗效、安全性、实验室或生物生理学指标、健康指标 • 效果测定取决于疾病种类、症状、体征、实验室检查、观察随访的截止点及病例对象 • 急性疾病：治愈率、症状消除率、不良反应发生率、病死率、减少并发症发生率等 • 慢性疾病：总死亡率、心血管事件发生率、并发症发生的危险率、生存率等 • 生命质量指标

  28. 4种降糖药成本效果分析

  29. 成本效果分析 25 BUD - cost per symptom-free day = 51 RMB ($6.12) SFC- cost per symptom-free day = 33 RMB ($4.04) 20 15 Cost per day (RMB) Incremental cost persymptom-free daywith Seretide = 9.40 RMB($1.14) (-14.70,13.81) 10 5 0 0 0.1 0.2 0.3 0.4 0.5 Effectiveness(proportion of symptom-free days) Seretide/29

  30. 测量生命质量的重要意义 • 只有一小部分的医学治疗能挽救生命，大部分的治疗则是改进患者的生命质量 • 评估医疗技术对改进生命质量的作用 • 根据改善生命质量的方面（dimension）及数量大小， • 疾病特异的量表 灵敏度高 • 抑郁症量表 • 癌症生活质量表 • 多归因的量表 （multi-attribute instrument） • SF-36（Ware，1996） • 疾病影响调查表（SIP，Damiano，1996） • 诺丁汉健康调查表（NHP，McEwen and McKenna，1996）

  31. 效用分析 • 质量调整生命年(QALYs) • 考虑了寿命的长度（数量）和质量，用一个数值来加以表示 • 患者治疗后延长的寿命年乘以生命质量的分值（0代表死亡，1或100代表健康） • 测量方法： • 直接测量：直接分级法(rating scale) • 标准博弈法(standard gambling) • 时间权衡法(time-trade off) • 个人权衡法Person Trade-Off method • 间接测量：健康质量调查表（QWB）、健康效用指数（HUI）和欧洲健康质量量表（EuroQol，现在叫EQ-5D）

  32. 生命质量 1.0 A 0.7 0.6 B 生命数量 0 年 6 9 综合数量与生命质量的信息 A 6年 QoL为0.7=4.2QALYs B 9年 QoL为0.6=5.4QALYs B-A=1.2 QALYs A B

  33. 肾透析与肾移植的生命质量比较 完全健康 1 生 命 质 量 标 准 化 肾移植 B A面积：QALY损失 B面积：QALY获得 A 肾透析 0 开始 死亡 期望寿命（年）

  34. 效用分析 • 质量调整生命年(QALYs) • 其他指标： • 健康当量年（HYEs）在一个生命轨道上测量偏好理论上优于QALY，但在实际中很难操作。两步标准博弈技术 • 挽救青年生命当量 （saved-young-life-equivalents， SAVEs ）反映健康状况的改变 • 伤残调整生命年（disability-adjusted life-years, DALYs）是反映由于伤残或过早死亡造成健康寿命年的损失，对标准寿命年的调整

  35. 传统NSAIDs与昔布类药物经济学比较 方法 将患者分为3组，分别接受下列3种药物应用方案。 ①单独应用普通非选择性非甾体类抗炎药（NSAIDNS）； ②普通非选择性非甾体类抗炎药（NSAIDNS）加上质子泵抑制剂（PPI）； ③单独应用2型环氧化酶选择性抑制剂（昔布类）。 由付费第三方进行费用估算。主要测量指标是避免每种溃疡并发症所增加的费用和多获得1个质量调整生命年（QALY）所增加的费用。

  36. 传统NSAIDs与昔布类药物经济学比较 • 传统NSAIDs对于低胃肠道风险情况下的患者其成本-疗效比较是最好的。 • 在普通非选择性NSAID基础上增加应用PPI对于服用阿司匹林或具有更高消化道或心血管副反应风险的患者来说可能是更好的选择。 Arthritis Rheum2005;53;185-197

  37. 成本效益分析 • 投入产出都用货币来表示 • 优点 • 局限性: 测量困难 • 分析方法 • 静态分析法 • 投资回收期、简单收益率、追加收益率、折算费用 • 局限性 • 动态分析法 • 净现值法 • 内部收益率法 • 年当量净效益法 • 效益成本比率法

  38. 成本 效益 1、预防及治疗成本 1、直接成本（减少的支出） （1）疫苗费用 5，928 (1)医师出诊费用 579 (2)从事疫苗接种的 医务人员的费用 20,003 (2)消毒处理费用 1,387 (3)医师出诊费用 209 (3)传送费用 327 (4)消毒费用 504 (4)住院费用 24,332 (5)转送费用 119 (5)康复锻炼费用 32,851 (6)住院费用 8,832 2、间接成本（减少或避免的损失） 2、研究成本 (1)损失的工资 2,028,597 (1)病毒研究 4,371 (2)养老金 400,890 (2)其它研究 5,828 (3)死亡造成的损失 518,419 合 计 45,794 3,007,382 苏联使用小儿麻痹症疫苗的成本效益分析（1958－1965年，单位：千卢布）

  39. 成本－效益分析的结果 • B－C＝3.007,382－45,794＝2,961,588 （千卢布） • B/C＝3,007,382：45,794＝66：1 • 说明小儿麻痹症疫苗接种的成本是很低的，效益是很好的。

  40. 贴现(Discounting) • 时间偏好 • 测量方式 • 私人部门的实际回报率 • 长期政府债券利率 • 近几年给予高贴现率而对较远年代给予低贴现率 • 贴现率的大小 • 3％　美国 • 5％　澳大利亚、加拿大、芬兰、意大利、比利时、瑞士和德国 • 荷兰采用4％；英国成本采用6％， • 敏感度分析　0％、2.5％、3％、5％

  41. 敏感度分析 • 不确定性 • 研究方法 • 数据 • 抽样误差 • 假设 • 不确定性分析 • 统计分析 • 可信区间：Bootstrap Fieller准则 • 敏感度分析 • 单纯法 • 一维敏感度分析* • 多维敏感度分析 • 阈度法（threshold analysis）* • 极端分析法 • 概率分析法 Monte Carlo模拟

  42. 药品价格的敏感度分析 Bootstrap计算ICER可信区间

  43. 药物经济学评价中存在的问题 • 研究资金 • 研究角度 • 研究时效性 • 研究地域性 • 病人组别 • 方法中存在的问题 　－成本的测量 • ·未来医疗服务成本 • ·生产力的损失 　－　双重估计 （Double-Counting） 　－　RCT与经济学评价 　－　模型的使用（Modeling） 　－　QALY的使用

  44. 药物经济学评价的应用 • 决定药品是否获得补偿（报销目录）及/或其共付水平 • 药品定价 • 制订医院用药目录(formulary)或诊疗规范(clinical guidelines) • 促进合理处方 • 指导药品研发 • 公共卫生资源配置

  45. 部分国家药物经济学评价指南的运用领域 1 制订报销药品价格 2 英属哥伦比亚省 3 加拿大安大略省和英属哥伦比亚省4 部分管理保健组织,如BCBS、Regence

  46. ⑤ ⑥ ⑦ 研发指导 合理用药 药品信息 医院 病人 药厂 共付 处方费 参考 预算 ② 上市 申请 ① 报销 目录 定价 ③ 用药 指南 ④ 药品监督 物价部门 卫生行政 医疗保险 药物经济学评价应用范围 定价

  47. 国际药物经济学评价指南系统评价 Netherlands - 1999 (reimbursement) Ireland - 1999 (practice / guidance) United Kingdom - 1999 (guidance) Canada - 1993 (reimbursement) Italy - 1995/1999 (voluntary) Switzerland - 1998 (guidance) Norway - 1998 (guidance) Finland - 1999 (reimbursement) Spain-1995 (voluntary) France - 1997 (voluntary/ guidance) New Zealand - 1999 (reimbursement) Germany - 1995 (voluntary) Portugal - 1998 (guidance) Australia - 1992 (reimbursement) Denmark - 1998 (guidance/ reimbursement) Belgium - 1995 (voluntary) United States-1997 (requirement by some MCOs)

  48. 指南分类一 按用途分 • 作为药品上市的第4个标准 • 作为药品报销决策和纳入基本治疗计划的条件 如：芬兰、荷兰、瑞士 • 用药规范 如：英国NICE指南 • 辅助卫生决策 如：法国 • 研究者自愿性指南 如；英国、日本、美国

  49. 学会委员会对技术进行系统综述 评估报告草案 由厂商、病人、专家组、苏格兰的卫生技术委员和两名卫生官员组成的顾问委员会评议并补充报告 评估报告形成 由病人代表和临床专家参加第1次评估委员会会议审议报告，形成评估鉴定文件（ACD）， 经顾问委员会通过 5个工作日后公布在NICE学会网站上 收集反馈意见 第2次评估委员会会议修订，形成最终评估决议（FAD） 经顾问委员会通过 5个工作日后公布在NICE学会网站上 有上诉 无上诉 15个工作日上诉期 诉讼调查组听取上诉 指南向英格兰和威尔士的NHS公布 上诉被驳回 指南向英格兰和威尔士的NHS公布 评估委员会重新审议证据，考虑上诉决定 治疗指南－英国案例

  50. 指南分类二 • 按应用层次 • 正式指南，主要指强制用于药品报销目录的国家指南，如澳大利亚、加拿大安大略省 • 非正式指南，推荐用于药品报销目录，如丹麦、爱尔兰和瑞士指南； • 研究方法学指南，主要用于指导药物经济学研究，如比利时、法国、英国医学杂志（BMJ）经济学文献作者和同行评议指南

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