1 / 22

Основа для генной терапии трансферазы GalNAc

Основа для генной терапии трансферазы GalNAc. Для получения дополнительной информации прослушайте подкаст NCH Wellstone Muscular Dystrophy Center. http :// www.nationwidechildrens.org/muscular-dystrophy-podcast-2013. Гликопротеиновый комплекс дистрофина (ГКД).

jillian-cleveland
Download Presentation

Основа для генной терапии трансферазы GalNAc

An Image/Link below is provided (as is) to download presentation Download Policy: Content on the Website is provided to you AS IS for your information and personal use and may not be sold / licensed / shared on other websites without getting consent from its author. Content is provided to you AS IS for your information and personal use only. Download presentation by click this link. While downloading, if for some reason you are not able to download a presentation, the publisher may have deleted the file from their server. During download, if you can't get a presentation, the file might be deleted by the publisher.

E N D

Presentation Transcript

  1. Основа для генной терапии трансферазыGalNAc

  2. Для получения дополнительной информации прослушайте подкастNCHWellstoneMuscularDystrophyCenter • http://www.nationwidechildrens.org/muscular-dystrophy-podcast-2013

  3. Гликопротеиновый комплекс дистрофина (ГКД)

  4. Гликопротеиновый комплекс дистрофина (ГКД)

  5. Нервномышечное соединение-регион, где мышечная клетка контактирует с терминальным моторным нервом • Представляет только около 0,1% от мышечной оболочки

  6. Синаптическийатрофин-ассоциированныйгликопротеиновый комплекс

  7. 2ГКД в скелетных мышцах( Экстрасинаптический, синаптическийGalgt2)

  8. Мыши с дефицитом дистрофина(mdx)

  9. Galgt2 трансгенные мышцы сверхэкспрессируютсинаптическиедистрогликансвязывающие партнеры

  10. Galgt2 показал потенциал длялечения мышечных дистрофий

  11. Уменьшение мышечного повреждения у трансгенныхGalgt2mdx мышей.

  12. Регенерация мышц после повреждения • В востановленных после повреждения, регенерирующих волокнах обнаруживаются центральнорасположеные ядра, которые являются показателем степени повреждения.

  13. Отсутствие мышечной патологии у Galgt2трансгенныхmdx мышей в течении всей жизни

  14. Улучшение функции у Galgt2трансгенных мышей с дефицитом саркогликана.

  15. Как сверхэкспрессияGalgt2 влияет на биологию мышц и болезнь? • Предупреждает повреждение сарколеммы и потерю мышечной функции

  16. Предотвращение потери силы во время повторяющихся эксцентричных сокращений длиного сгибателя пальцев

  17. Mdx мыши, получавшие GALGT2(6 недель), не имеют потери силы даже если только 20% миофибрилл имеют сверхэкспрессию гена

  18. Как сверхэкспрессияGalgt2 влияет на биологию мышц и болезнь? • Измененное гликозилированиеможет увеличить связывание внеклеточного матрикса α дистрогликаном

  19. Сосудистая GALGT2 генная терапия от мышей до макаки и человека

  20. Практически полная трансдукция в мышцы после сосудистой доставки AAV.MCK.GALGT2 в икроножную мышцу макаки-резус

  21. Планирование фазы 1 клинических исследований • Проведене встреча с FDA, намечен план токсикологических исследований. • Цель- закончить токсикологические исследования к концу 2013 года • Вторая цель- начать клинические исследования в 2014году

  22. Переведено проектом МОЙМИО: www.mymio.orgОригинал статьи: http://www.parentprojectmd.org/site/PageServer?pagename=Connect_conference_presentations_14

More Related