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CSS Istiocitosi. Giornate AIEOP Verona 2006 . Aggiornamento studi: LCH-3. Studio in corso Arruolamento regolare su scala internazionale per i casi MS Mancata segnalazione dei casi meno gravi ! Mancata randomizzazione MS low risk Mancata registrazione MFB

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Presentation Transcript
css istiocitosi

CSS Istiocitosi

Giornate AIEOP Verona 2006

aggiornamento studi lch 3
Aggiornamento studi: LCH-3
  • Studio in corso
  • Arruolamento regolare su scala internazionale per i casi MS
  • Mancata segnalazione dei casi meno gravi !
  • Mancata randomizzazione MS low risk
  • Mancata registrazione MFB
  • Studio aperto ancora per almeno un anno
aggiornamento studi hlh 2004
Aggiornamento studi: HLH-2004
  • Arruolamento regolare
  • Buona compliance alla terapia modificata con anticipo della ciclosporina
aggiornamento studi lch a1
Aggiornamento studi: LCH-A1
  • Arruolamento ancora scarso
  • Informazione certamente insufficiente
  • Collaborazioni con gli ematologi, ortopedici, endocrinologi
  • Convegni in Francia ed Inghilterra
  • Sito web AIRI
slide13

1.0

0.8

0.6

probability of survival

0.4

0.2

0.0

0

1

2

3

4

5

6

7

8

LCH - I

Survival by response at week 6 (n=143)

years from response evaluation

Responder n=71/76, p=0.91 ± 0.04

Intermediate n=33/42, p=0.77 ± 0.07 log rank-test p<0.001

Nonresponder n=10/25, p=0.34 ± 0.10

slide15

European Journal of Cancer 2005; 41 (17): 2592-4

Getting there? Salvage therapy for refractory Langerhans cell histiocytosis in children

Sheila Weitzman and Jon Pritchard

lch s 2005
LCH-S-2005

An International Phase II Study evaluating the combination of

Cladribine (2 CdA) + Cytarabine

in refractory Multisystem Langerhans Cell Histiocytosis (LCH)

Chairman: J.Donadieu, Paris

Histiocyte Society

lch s 2005 drug safety monitoring board
LCH-S-2005Drug Safety Monitoring Board
  • David Webb, UK
  • Stephan Ladisch USA
  • Maria Grazia Valsecchi, Italia
lch s 2005 inclusion criteria
LCH-S-2005:INCLUSION CRITERIA
  • Biopsy-proven definitive diagnosis of LCH
  • Risk organ involvement
  • Failure of initial therapy defined by disease progressionin one or more risk organs (excluding isolated lung involvement), after at least 6 weekly doses of vinblastine and 28 days of corticosteroid (prednisone)
combination chemotherapy initial 2 courses
Combination chemotherapy: Initial 2 courses
  • Cytosine–Arabinoside (Ara-C)

500 mg/m2 i.v. (2 hours) q12 hours x 10 doses

  • 2-chlorodeoxyadenosine (2-CdA)

9 mg/m2 i.v. (2 hours) daily x 5

lch s 2005 major endpoint
LCH-S-2005: Major endpoint:
  • Response rate after two courses of therapy, evaluated at 9-10 weeks from the initiation of the first course therapy.
  • The response is considered as favorable if the status of the patient is Active Disease Better or Non Active Disease.
lch s 2005 supportive care guidelines
LCH-S-2005: Supportive care guidelines
  • The clinical condition of patients eligible for this study is usually extremely poor.
  • The team who is going to administer this protocol should be experienced in the management of patients receiving very intensive chemotherapy protocols, such as those given in AML therapy.
  • Therapies such as parenteral nutritional support, antibiotic and antifungal therapy, prophylactic therapy for aspergillosis and pneumocystis pneumoniae, immunoglobulin infusion, transfusion support including albumin infusion, are usually a vital necessity necessary in this subset of patients.
css aieop istiocitosi agenda
CSS AIEOP IstiocitosiAgenda
  • Registrazione pazienti modello 1.01

Giornate di Cattolica 2005

studio epidemiologico lch background
Studio epidemiologico LCH: background
  • Casistica 1.01 : 617 casi registrati
  • Casistica storica: quanti sono quelli non registrati 1.01?
  • 648 casi nel dbase storico LCH-Italia

Giornate di Cattolica 2005

proposta di creazione del registro lch web based in collaborazione con co fonop cineca
Proposta di creazione del Registro LCH web-based in collaborazione con CO-FONOP / CINECA
  • Input di TUTTI i casi noti a memoria dei centri
  • Raccolta di:
    • dati anagrafici
    • data diagnosi
    • organi-tessuti coinvolti
    • terapie eseguite
    • data prima riattivazione
    • diabete insipido
    • encefalopatia
    • colangite sclerosante
    • trapianti d’organo (fegato, polmone)
    • neoplasie

Giornate di Cattolica 2005

studio epidemiologico lch
Studio epidemiologico LCH
  • Studi di popolazione realizzati in USA e Francia
  • Denominatore importante per studi epidemiologici e delle sequele

Giornate di Cattolica 2005

studio epidemiologico lch proposte di studio
Studio epidemiologico LCH: proposte di studio

Incidenza diabete insipido a lungo termine (M.Maghnie - I.G.G. Genova)

Storia naturale della colangite sclerosante e trapianto di fegato (B.Gridelli, M.Spada – I.S.M.E.T.T. Palermo)

Storia naturale della malattia polmonare e trapianto di polmone (E.De Juli – MI Niguarda; P.Vitulo, B. Gridelli – I.S.M.E.T.T. Palermo)

Neoplasie

progetto lch citochine
Progetto LCH Citochine
  • Pavia:
    • Genetica Medica: C.Danesino, P.De Filippi
    • Laboratorio di Immunogenetica: D.Ferrarese, M.C.Cuccia
    • Laboratorio HLA, Immunoematologia: M.Martinetti, C.Badulli, A. De Silvestri
  • Palermo
  • AIEOP CSS Istiocitoasi
slide45
Polimorfismi dei geni di alcune citochine sono significativamente correlati con il rischio di sviluppare LCH
studio genetico della hlh organizzazione attuale
Studio genetico della HLH: organizzazione attuale
  • Centralizzazione dei campioni a Palermo con corriere TNT Traco 10 porto assegnato
  • Screening citofluorimetrico della espressione di PRF
  • Analisi attività NK e LAK
  • Analisi di mutazione PRF (FHL-2)
  • Analisi di mutazione Munc13-4 (FHL-3)
  • Analisi mutazione sintaxina (FHL-4)
slide51
NOVEL MUNC13-4 MUTATIONS IN CHILDREN AND YOUNG ADULT PATIENTS WITH HEMOPHAGOCYTIC LYMPHOHISTIOCYTOSIS

Alessandra Santoro, Sonia Cannella, Giovanna Bossi, Federico Gallo, Antonino Trizzino, Daniela Pende, Francesco Dieli, Giuseppa Bruno, Concetta Micalizzi, Carmela De Fusco, Cesare Danesino, Lorenzo Moretta, Luigi D. Notarangelo, Gillian Griffiths, Maurizio Aricò

and the AIEOP Histiocytosis group

  • Divisione di Ematologia I, A.O. V. Cervello, Palermo
  • Onco Ematologia Pediatrica, Ospedale dei Bambini ”G. Di Cristina”, Palermo
  • Sir William Dunn School of Pathology, Oxford;
  • Istituto Scientifico per la Ricerca sul Cancro, Genova
  • Patologia Generale, Università di Palermo
  • Onco Ematologia Pediatrica, I.G.Gaslini, Genova
  • Onco Ematologia Pediatrica, Ospedale Pausilipon, Napoli
  • Genetica Medica, Università di Pavia and IRCCS S.Matteo, Pavia, Italy
  • DIMES, University of Genova, Genova; 
  • Centro di Eccellenza per la Ricerca Biomedica, University of Genova, Genova;  
  • Department of Pediatrics and Angelo Nocivelli Institute for Molecular Medicine, University of Brescia, Spedali Civili, Brescia, Italy
slide53
Munc13-4 mutations account for 50% of cases of FHL-non2.
  • Since these patients may develop the disease during adolescence or even later on, not only pediatric but also adult hematologists should include FHL-2 and 3 in the differential diagnosis of young adults with fever, cytopenia, splenomegaly and hypercytokinemia.
slide54

A single amino acid change, A91V, lead to conformational changes which can impair processing to the active form of perforin

A91V

+WT

A91V

+stop

wt

Immature

Mature, active

Trambas C, Gallo F, Pende D, Marcenaro S, Moretta L, De Fusco C, Notarangelo LD, Aricò M, and Griffiths GM. Blood, in press.

agenda
Agenda
  • Registrazione modello 1.01
  • Presentazione protocollo adulti LCH-A1
  • Presentazione del nuovo protocollo HLH-2004
  • Aggiornamento sulla genetica della HLH
  • Progetti di ricerca in corsoVarie ed eventuali
mannose binding lectin genotypes in lch
Mannose-binding lectin genotypes in LCH

P.De Filippi, C.Danesino, C.Klersy, E.De Juli,

A.Brach Del Prever, S.Varotto, H.Carstensen,

H.O. Madsen, P.Garred, M. Aricò

  • Genetica Medica, Università di Pavia
  • Biometria epidemiologia clinica, S.Matteo, Pavia
  • Pneumologia, Ospedale Niguarda, Milano
  • Clinica Pediatrica, OIRM, Torino
  • Onco Ematologia Pediatrica, Padova
  • Department of Pediatrics, Copenhagen
  • Oncoematologia Pediatrica, Ospedale dei Bambini “G. Di Cristina”, Palermo
progetto lch microarray
Progetto LCH Microarray

Screening di un chip multigenico in LCH di vario tipo

  • Padova: T. Te Kronnie, G. Basso
  • Palermo: M.Aricò
  • AIEOP CSS Istiocitosi

Finanziato da: AIRI, Grant Regione Veneto

progetto lch mgc
Progetto LCH-MGC

Studio del ruolo delle cellule dendritiche e delle cellule giganti multinucleate nella LCH

  • Lione: Christine Delprat Servet
  • Karolinska, Stoccolma: J-I. Henter
  • Palermo: S.Cannella, A.Trizzino, M.Aricò
  • AIEOP CSS Istiocitosi

Finanziato da: Histiocytosis Association of America (HAA)

network istiocitosi e dintorni

Network “Istiocitosi e dintorni”

Partecipanti: Centri CSS AIEOP-Istiocitosi

Collaborazioni principali:

Genova CBA/Gaslini : D.Pende, L.Moretta

Palermo Patologia Generale : V.Sferlazzo, F.Dieli

Brescia Cl.Pediatrica : G.Savoldi, L.D.Notarangelo

Lione : Christine Delprat Servet

Padova: A.Rosolen, T.te Kronnie, G.Basso

Oxford: C.Trambas, G.Bossi, F.Gallo,G.M.Griffiths

Ospedale dei Bambini “G. Di Cristina”, Palermo

U.O. Oncoematologia Pediatrica

A.Santoro, S.Cannella, G. Bruno, A.Trizzino