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    3. 3

    5. 5 O avano no tratamento da doena de Huntington no acontecer sem a participao dos familiares Tipos de pesquisas clnicas: Observational: Os participantes so observados com a finalidade de se avaliar a progresso da doena. No h nenhum teste com drogas. Open Label: Os participantes e os mdicos sabem que droga ativa est sendo usada para cada participante. Este mtodo ocorre na fase I, para testar a segurana de uma droga nova. Placebo controlado: Neste tipo de pesquisa, os participantes so sorteados para receber a droga com seu princpio ativo ou o placebo (um comprimido de farinha). Este tipo de experimentao d melhores resultados cientficos e requerido freqentemente pelo FDA para a aprovao de uma droga. (FDA Food and Drug Administration similar ANVISA brasiliera). Futility: Neste tipo de pesquisa os participantes que receberam um determinado medicamento so comparados queles que no receberam. Este mecanismo ajuda a comparar a taxa atual da progresso da doena com as taxas histricas. Pelo menos em Parkinson, as experimentaes terminadas atravs desse mtodo para o uso da creatina e da co-enzima Q-10 sugerem que as taxas atuais da progresso da doena so diferentes daquelas observadas anteriormente. Esse efeito ainda desconhecido para DH.

    6. 6 Fases da pesquisa clnica Fase I: Dever garantir a segurana do medicamento quando utilizado em uma dosagem maior. Normalmente o grupo pesquisado de aproximadamente 10-20 pessoas e procura-se efeitos colaterais e a tolerncia em cada nvel de dosagem. Essa fase geralmente requer a internao (em uma unidade experimental clnica) ao longo de semanas. Fase II: A dosagem utilizada menor do que na Fase I e procura-se identificar a eficcia da droga. O grupo pesquisado nesta fase de aproximadamente 50-100 pessoas. Esta fase medida em: horas, meses ou anos dependendo do tipo da droga. O tempo dessa fase (e na fase III) em Huntington depende extremamente do que se deseja verificar. Fase III: Comprovada a eficcia em um pequeno grupo, inicia-se a Fase III. O teste feito em uma escala muito maior, na em centenas de participantes que fazem o uso da droga ou do placebo. Esta fase a mais cara, tendo seu custo final chegando casa dos milhes. tambm a fase experimental clnica mais longa. S se iniciar a fase III com a comprovao da eficcia da fase II. Fase Regulamentao: Se as experimentaes da fase III forem bem sucedidas, o FDA rev todo o processo. A reviso do FDA de drogas para Huntington tem sido mais rpida comparada a outros medicamentos, mas no leva menos de um ano para sua aprovao, caso no sejam solicitadas informaes adicionais. Fase IV: Em alguns casos, o FDA pode requerer relatos de efeitos colaterais de uma determinada droga aps uso prolongado. bom observar que esses critrios so vlidos at mesmo para os suplementos alimentares como a creatina, que tm de ser testados at a fase III para ser comprovada a sua eficcia.

    7. 7 Status da pesquisa: Fase III finalizada, resultado preliminar negativo em seis meses. Nome pesquisa: TREND-HD Status FDA : Fase III Patrocinador: Amarin Corporation Descrio: Em 6 meses de experimentao, com placebo controlado, estudados 316 pacientes com idade de 35 anos em estgio adiantado da DH. Os participantes foram divididos em dois grupos, com dosagem diria de 2 gramas da droga. Analisado: Capacidade motora, cognitiva e funcional. Resultados: Nenhuma melhora apresentada ao final dos seis meses.

    8. 8 Status da pesquisa: Fase III foi completada e est aguardando a reviso final pelo FDA. O fabricante teve a aprovao do FDA em maro de 2006, que, contudo, pediu alguns dados adicionais. esperado ainda para 2007 o anuncio final. Nome pesquisa: TETRA-HD Status FDA : Fase regulamentao Patrocinador: Prestwick Pharmaceuticals, Inc. Descrio: Placebo, estudo de 12 semanas conduzido em 84 pacientes da DH, com coria significativa, em 16 locais diferentes. Analisado: Melhoria da coria e do bem-estar geral do paciente na impresso dos mdicos (usando a Escala Unificada de Avaliao da DH-UHDRS e a Escala Global Clnica da Melhoria, respectivamente). Resultados: Comparado ao placebo controlado, o tetrabenazine reduziu a coria em aproximadamente 25%, com melhoria superior em muitos casos. Em um perodo muito curto os pacientes apresentaram algum tipo de melhoria, na anlise dos seus mdicos. Efeitos colaterais: fadiga, insnia, tontura, depresso e um caso de suicdio.

    9. 9 Status pesquisa: Aguardando registro na Universidade de Iowa. Nome pesquisa: Atomoxetine and Huntington's Disease Status FDA : Fase II Patrocinador: Eli Lilly and Company. Descrio: Placebo controlado, grupo de aproximadamente 20 pessoas com idade variando dos 18 nos aos 60 anos. Ser avaliado o efeito da droga em atividades dirias tais como a ateno e o foco, a habilidade de pensar e a coordenao motora. Essa experincia ter a durao de aproximadamente dois meses, com cinco visitas ao ambulatrio e trs entrevistas pelo telefone. Analisado: Ser mensurada a capacidade de ateno e a cognio, comparando os pacientes que usaram a droga com o grupo do placebo. A coordenao motora tambm ser avaliada. Informaes: Nicole-Ramza@uiowa.edu

    10. 10 Status pesquisa: Aguardando registro na Universidade de Iowa. Nome pesquisa: CIT-HD Status FDA : Fase II Patrocinador: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) Descrio: Placebo controlado, grupo de aproximadamente 20 pessoas com idade variando dos 18 aos 60 anos. Essa experincia ter a durao de vinte e uma semanas, tendo oito consultas no ambulatrio e duas entrevistas por telefone. Analisado: As avaliaes incluem medidas e imagens latentes cognitivas e funcionais do crebro atravs de ressonncia magntica. Informaes: William-H-Adams@uiowa.edu William-H-Adams@uiowa.edu

    11. 11 Status pesquisa: A Fase II ir comear aps a obteno do registro no FDA. Nome pesquisa: DIMOND Status FDA : Fase I-IIA. Na fase I dos testes, os participantes receberam doses crescentes da droga durante duas semanas com segurana e tolerncia. Esta parte da experimentao foi completada. Patrocinador: Medivation, Inc. Descrio: Placebo controlado, com pelo menos 90 participantes e durao de trs meses. Analisado: Impacto da droga na coordenao motora e cognitiva UHDRS e capacidade funcional total (TFC). Informaes: Huntington Study Group Tel:1-800-487-7671

    12. 12 Status pesquisa: Existem pedidos de registro das Universidades John Hopkins e de Kansas, sendo que a Universidade da Califrnia-San Diego j conseguiu autorizao para iniciar as pesquisas. Nome pesquisa: Memantine in Huntington's Status FDA : Fase III. (J foi aprovada pelo FDA para Alzheimer's.) Patrocinador: Forest Pharmaceuticals, Inc. Descrio: Setenta e duas pessoas participaro desses testes (que sero realizados em conjunto pelas trs universidades) durante seis meses. Durante os primeiros 3 meses, a metade receber doses da memantina (magnsio 10, duas vezes por dia) e a outra metade placebo. Durante os 3 meses restantes, todos recebero a memantina. Analisado: Comparao em relao memria de curto prazo e a capacidade cognitiva antes e depois do tratamento. Informaes: aagarw11@jhmi.edu

    13. 13 Status pesquisa: Autorizao do registro em maio 2007. Nome pesquisa: DOMINO Status FDA : Fase II utilizando um teste mais detalhado, para identificar o nvel mnimo de benefcio desse medicamento, para ento iniciar a fase III. Patrocinador: FDA Office of Orphan Products Development Descrio: Duplo-cego, (nem pesquisador nem paciente sabem quem est tomando a droga e quem est tomando placebo) para recolher informaes mais seguras sobre a eficcia da droga na DH. Mais de 100 pacientes na faixa etria dos 18 anos em diante sero monitorados a cada 3 meses, num total de 18 meses. Analisado: Impacto da Minociclina na progresso da DH usando a UHDRS para avaliao. Aqueles que recebem a droga sero comparados aos controles do placebo e aos controles histricos Informaes: Huntington Study Group

    14. 14 Status pesquisa: Segundo o patrocinador os testes sero iniciados ainda em 2007. Status FDA : Fase III. Patrocinador: NeuroSearch Descrio: Placebo controlado, testes de seis meses com ACR-16. Embora o nmero dos participantes no seja indicado ser provavelmente 100. Analisado: Anlise da coordenao motora e capacidades cognitiva, comportamental e funcional antes e depois de 6 meses de tratamento com ACR-16. Informaes: Huntington Study Group e European Huntington's Disease Association

    15. 15 Status pesquisa: Estes testes j tm financiamento e comearo aps a concluso dos estudos da complexidade das toxinas aps doses elevadas da CoQ-10 em animais. Patrocinador: National Institute of Health Descrio: Placebo controlado, com doses elevadas de CoQ-10 em aproximadamente 600 participantes. Este teste tem verba para execuo em cinco anos, podendo ser cancelado caso no seja identificado nenhum tipo de benefcio durante a pesquisa. Analisado: Ser feita a anlise dos pacientes atravs da UHDRS, verificando a capacidade funcional e de ressonncia magntica antes e depois do tratamento. Informaes: Huntington Study Group

    16. 16 Status pesquisa: H duas experincias em fase de planejamento usando a creatina: a) CREST-E que um estudo que iniciar na fase III com pacientes com comprometimento motor. b) PRECREST ser testado na fase II em pacientes que carregam o gene da DH e que ainda no apresentam nenhum tipo de comprometimento motor. Patrocinador: National Institute of Health e Avicena Group, Inc. Descrio: De acordo com o planejamento sero usados os testes placebo controlado com duplo cego com 650 participantes, distribudos em mais de 40 centros, no perodo de trs anos. Analisado: Sero analisados os resultados que incluem a comparao da capacidade funcional total (TFC), da UHDRS, da melhoria da qualidade de vida, das mudanas dos marcadores oxidativos no sangue e da ressonncia magntica em intervalos anuais.

    18. 18 Como o evento voltado aos familiares acontece em paralelo ao evento de neurologia, no foi possvel acompanhar todas as apresentaes, mas est previsto para novembro/2007 a publicao de um resumo de todos os temas tratados. Porm, dois assuntos, em nossa opinio, tiveram destaque: Poliglutamina: Oito doenas neurodegenerativas, incluindo Huntington, apresentam desordens relacionadas com esta protena. Comprovada essa observao, podemos imaginar que, em futuro prximo, devido ao aspecto de maior abrangncia, haver um nmero maior de pesquisadores e laboratrios interessados, abrindo novas linhas de pesquisas em tratamentos e medicamentos. Ratos geneticamente modificados (R6/1) para desenvolver DH, tm permitido um avano expressivo tanto na quantidade como na qualidade de novas pesquisas.

    19. 19 Primeiro trabalho brasileiro apresentado no congresso: A abordagem holstica do cuidado de enfermagem na DH Apresentado por: Thatiana Otaviano Enfermeira Esse material j se encontra disponvel em nosso site.

    20. 20 Resumo psteres -

    21. 21 Assuntos apresentados: Modelos patognicos : 14 apresentaes Terapia experimental : 17 apresentaes Risco do teste : 14 apresentaes. Alteraes cognitivas : 14 apresentaes Variados : 14 apresentaes Cuidados : 13 apresentaes Estudo motor : 26 apresentaes Comportamento : 12 apresentaes Biomarcadores e imagem : 35 apresentaes.

    23. 23 Como pensam os pacientes da DH Autor: Jim Pollard Descrio: Esta foi uma palestra particularmente importante, voltada a orientar os cuidadores em como respeitar os limites dos seus pacientes e como conduzir este relacionamento de maneira harmoniosa. O autor, um enfermeiro h muitos anos envolvido com a DH, autorizou a colocao dos slides dessa apresentao em nosso site.

    24. 24 Percepes da doena Autor: Luciene Van Der Meer. Descrio: Analisou as diferenas de percepo da doena entre os familiares e o prprio paciente, mostrando aspectos bastante interessantes. A ABH gravou esse essa palestra e dever disponibiliz-la no site, porm em ingls.

    25. 25 Crianas e jovens vivendo em uma famlia com DH. Autor: Associao da Noruega. Descrio: Analisou aspectos psicolgicos da convivncia de crianas e jovens prximo doena. Foi apresentado um vdeo que tenta sintetizar esse tipo de relao. Havendo interesse nesse documentrio a ABH pode entrar em contato com o autor e solicitar uma cpia.

    27. 27 Minha impresso final de otimismo, pois estamos vivendo uma nova fase no campo das pesquisas, em que a tecnologia tem acelerado o desenvolvimento de novos tratamentos. Cada vez mais se observa que existem campos comuns na pesquisa para tratamento de doenas neurodegenerativas, o que amplia a possibilidade, se no da cura imediata, ao menos da incluso de novos tratamentos que permitam que nossos familiares possam viver com melhor qualidade. Do mesmo modo que precisamos hoje nos organizar como associao para entendermos a nova realidade apresentada aps a disseminao dos testes para diagnstico da DH e at mesmo questes como fertilizao assistida e biogentica, devemos nos preparar para uma nova fase, que ser de grande oferta de novos tratamentos. Uma preocupao despertada nesse congresso a questo das crianas e dos jovens que convivem com doena. Precisamos identificar maneiras de prestar algum tipo de apoio a esse grupo.