세계적 신약이 탄생하기까지… 국내 FDA 승인 신약 1호 팩티브 ®

1. 세계적 신약이 탄생하기까지… 국내 FDA 승인 신약 1호 팩티브® LG 생명과학 추 연 성

2. 발표 내용 • 서 론 • 신약개발의 특성 및 과정 • 팩티브 개발 및 의의 • 국내 의약품개발 현황 및 신약개발 전략 • 팩티브 성공 스토리 (영상물) • Q & A

3. 서 론 21세기 첨단산업 IT Information Technology NT Nano Technology BT Bio Technology 인류의 편리한 삶 인류의 건강한 삶 신약연구개발 – 바이오산업의 꽃 / 인간의 생명을 다룸 • Highly regulated by government • - Many guidelines and regulations (ICH, CFR) • Requires solid data on safety, efficacy, quality • - Good Practice (GLP, GCP, GMP)

4. 신약개발의 특성 돈 먹는 하마인가 ? 황금알을 낳는 거위인가 ? • High & Long Term Investment • - Costs : 300~700M U$ /product (0.36~0.84조원) • Time : 10~15 years • High Risk • Success Rate : 0.02% • (Discovery/Preclinical 5000  Clinical 5  Approval 1) • High Return • Peak Sale : 0.3~8.6B U$ /year (0.36~10.3조원) • Lipitor (Pfizer) 10.3조원/year • Patent Protection : 출원 후 20년까지 • (generally, 8~12 years after approval)

5. 신약개발과정 Discovery 3~4 years 100~200 M U$ ~5000개 PreClinical 1~2 years 50~150 M U$ 50~100개 Clinical 6~7 years 150~350 M U$ 5개 Approval 1~2 years 1개 IND NDA Target Identification Lead Generation Lead Optimization Laboratory tests Biology Biochemistry Medicinal Chem Molecular Design Access safety, biological activity, & formulation Animal studies Toxicology Pharmacology PK/PD Formulation Process Chemistry Analytical Chemistry Quality Assurance • Phase 1 : Determine safety & dosage • (<100 healthy volunteers) • Phase II : Evaluate safety & efficacy • (100~500 patients) • Phase III : Confirm safety & efficacy • (1000~5000 patients) • Clinical Pharmacology • Clinical Research • Statistics/Data Management • Regulatory Affairs • PK/PD • Formulation • Quality Assurance Review application & approval

6. IND (Investigational New Drug Application) -Summary of preclinical development (Information required for clinical studies) <Contents> Coversheet (Form 1571) Table of Contents Introductory Statement General Investigational Plan Investigator’s Brochure Clinical Protocols Chemistry, Manufacturing, and Control Data Animal Pharmacology and Toxicology Data Previous Human Experience (if applicable) Additional Information (if applicable)

7. NDA (New Drug Application) - Summary of whole drug development (Information required for drug approval) <Contents> Application Form (Form 356h) Index Labeling Summary Chemistry Section Nonclinical Pharmacology and Toxicology Section Human Pharmacokinetics and Bioavailability Section Clinical Microbiology Section Clinical Data Section Statistical Section Case Report Tabulations Section / Case Report Forms Section Patent Information / Patent Certification / Establishment Description / Debarment Certification / Field Copy Certification / User Fee Cover Sheet / Other Information

8. 팩티브 개발 항균제 사용현황 Cephalosporin Quinolone 페니실린, 세파, 마크로라이드에 대한 내성균의 증가로 신규 항균제의 개발 요구 증대 Penicillin Others Macrolide 내성균을 치료할 수 있는 신규 퀴놀론계 항균제 개발

9. 팩티브 개발 기존의 퀴놀론 (시프로플록사신) 신규 광범위 항균제 “ 팩티브 ” 6원환 “Piperazine” 5원환 “Pyrrolidine” O O F O H N N H N 독특한 “Oxime”구조 도입 기존 퀴놀론 항균제의 약점인 그람양성균에 대한 약효 증대 특히 호흡기 감염의 주요 균주에 대한 탁월한 약효

10. 1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 팩티브 개발 연구시작 12년 만에 세계적 신약 개발 성공 (약 10,000의 환자에 대해 임상시험) 1991~1994 구 분 퀴놀론 항균제 연구 팩티브 발굴 전임상 개발제휴 (GSK) 임상 1상 임상 2상, 3상 영국/뉴질랜드 신약승인 신청 미국 한국 신약승인 재 신청 미국 재신청 개발제휴(GS) 미국승인 유보 신약승인 뉴질랜드 한국 미국

11. 팩티브 개발의 의의 한국 최초의 세계적 신약 개발 성공으로… • 산업적 효과 • - 신약개발 성공체험을 통한 자신감 획득 • - 국내 신약개발의 경쟁력 강화 및 활성화 기대 • 경제적 효과 • - 수입대체 효과 (연간 ~200억원, 국내 퀴놀론 시장: ~800억원) • - 외화 획득 (연간 수익 : ~800억원 예상)

12. 국내 의약품 개발 현황 • 제네릭 의약품 (특허 만료) - 국내 및 제3세계 상품화 • 외국 도입 신약 - 국내 상품화 • 국내 개발 신약 • – 국내 상품화 제품 • (SK 선플라 주, 대웅 EGF 외용액, 동화 밀리칸 주, 중외 큐록신 정 등) • – 해외 상품화 제품 • Mainly in discovery • Some in preclinical or early clinical development

13. 국내 의약품 개발 현황 한국과 외국 기업의 의약품 R&D 비교 (2002년) Pfizer, USA LGLS, Korea Pfizer/ LGLS Revenues R&D Expenses R&D 투자 비율 R&D 인원 32.4B U$ (~40조원) 5.2B U$ (~6.5조원) ~16% 12,500 명 950억원 450억원 ~47% 300명 ~420배 ~140배 (<1 %) > 40배 (<2.5%)

14. R&D 분야의 선택과 집중 Limited R&D Resources • 개발 후보물질 발굴에 역점 Value Creation • 초기 임상까지 독자 개발 진행 Value Increase • 전략적 제휴를 통한 후기 임상개발 Risk Sharing Reduce Development Time Profit Sharing 한국의 신약개발 전략 질병 Target 탐색 Lead 발굴 개발후보 발굴 전임상 임상 高 R&D 역량 低 R&D단계 (임상개발) (탐색연구) 선진회사와의 공동개발을 통하여 개발 노하우 및 경험 축적, 개발 인프라 구축 조기 상품화를 통한 R&D 투자 여력 확보 독자 개발 및 상품화

15. 팩티브 성공 스토리 팩티브가 탄생하기까지….

16. Q & A ? 감사합니다