Rosanna Tarricone , PhD Direttore Scientifico EHTI Direttore CeRGAS-Università Bocconi

1. La razionalitàeconomica e l’Health Technology Assessment per prendere le decisioni in sanità Rosanna Tarricone, PhD Direttore Scientifico EHTI Direttore CeRGAS-Università Bocconi

2. Razionalità nelle scelte allocative in sanità • Risorse scarse sono allocate efficientemente quando: • MAX BENEFICI e MIN COSTO OPPORTUNITA’ • CONCETTO RELATIVO CHE RICHIAMA LA NECESSITA’ DI OPERARE DELLE SCELTE • DECISIONI ALLOCATIVE DIVENTANO ECONOMICAMENTE RAZIONALI SE CONFRONTATE CON LE CONSEGUENZE/IMPATTO SULLA SALUTE

3. La valutazione economica è SEMPRE un’analisi comparativa PROGRAMMA A Costi A Conseguenze A SCELTA PROGRAMMA B Costi B Conseguenze B

4. La scelta della tecnica di valutazioni economica A = B AMC Efficacia clinica A vs. B? A ≠ B Un effetto comune misurato in unità fisiche? Qualità di vita è il/un effetto importante? Effetti non comuni? Più di 1 effetto rilevante? ACE ACU ACB

5. Le diverse tecniche di valutazione economica TIPO DI ANALISI MISURAZIONE/ VALUTAZIONE COSTI IDENTIFICAZIONE CONSEGUENZE MISURAZIONE/ VALUTAZIONE CONSEGUENZE ACE UNITA’ MONETARIE UNICO RISULTATO COMUNE ALLE ALTERNATIVE RAGGIUNTO A DIVERSI LIVELLI UNITA’ FISICHE* AMC UNITA’ MONETARIE UNICO RISULTATO COMUNE ALLE ALTERNATIVE RAGGIUNTO ALLO STESSO LIVELLO NON NECESSARIO ACB UNITA’ MONETARIE UNO O PIU’ EFFETTI NON NEC. COMUNI ALLE ALTERNATIVE E RAGGIUNTI A DIVERSI LIVELLI UNITA’ MONETARIE ACU UNITA’ MONETARIE EFFETTI IN TERMINI DI SIA MORBILITA’ SIA DI MORTALITA’ RAGGIUNTI A DIVERSI LIVELLI QALYs

6. Analisi costo-efficacia • Analisi economica completa che misura i benefici in: • Vite salvate, Anni di vita guadagnati, QALYs – quality adjusted life years (analisi costo-utilità) – outcome finali • Unità di misura fisica e comune alle diverse tecnologie, gradi di efficacia diversi • Obiettivo: massimizzare i guadagni in salute con il budget disponibile

7. Analisi costo-efficacia: Le alternative di confronto • Il programma innovativo deve essere confrontato con la corrente pratica clinica, nell’ipotesi che essa rappresenti l’opzione migliore disponibile ai pazienti • Il comparatore in sintesi dovrebbe essere contemporaneamente: • corrente pratica clinica • opzione migliore disponibile ai pazienti • possibilmente la meno costosa • Se non esiste l’alternativa di confronto, poiché il programma innovativo copre bisogni precedentemente non soddisfatti, è necessario confrontare il programma con il “non fare niente”, che non sempre è tuttavia un’alternativa a costi zero

8. Analisi costo-efficacia: Quali costi inserire nell’analisi? Dipende dalla prospettiva d’analisi… • COSTI DIRETTI SANITARI • Esami di laboratorio • Visite/consulenze specialistiche • Terapie farmacologiche • Degenza ospedaliera • Prestazioni riabilitative • Prestazioni di diagnostica strumentale • COSTI DIRETTI NON SANITARI • Trasporti • Servizi sociali • Assistenza informale • COSTI DI PRODUTTIVITÀ H SSN Settore pubblico + Pazienti Società

9. Analisi costo-efficacia: Quali conseguenze inserire nell’analisi? • Misurazione delle conseguenze: • Esiti finali: anni di vita guadagnati, vite salvate, QALYs • Esiti intermedi: giorni di malattia evitati, riduzione della pressione arteriosa, eventi cardiovascolari maggiori evitati, giorni liberi da attacchi, eventi avversi evitati, etc. • Queste misure intermedie sono ammissibili nell’ACE a patto che esista una plausibile correlazione tra loro e la mortalità o sopravvivenza (es. diagnosi precoce del tumore) • Nel caso in cui non esista nessuna correlazione (per esempio non possiamo essere sicuri che la riduzione del numero di episodi emetici durante chemioterapia aumenti la sopravvivenza) bisogna condurre altre tecniche di valutazione parziale (es. analisi dei costi sorgenti ed evitati dei due antiemetici) – tali outcome non sono rilevati al fine di una efficiente allocazione delle risorse • Abbiano un “valore finito in sé”

10. Analisi costo-efficacia: Quali conseguenze inserire nell’analisi? FONTE DEI DATI DI EFFICACIA: • Studi sperimentali – EFFICACY (efficacia teorica – dato robusto) • Trial clinici randomizzati • Studi osservazionali (non richiedono alcuna modificazione della corrente pratica clinica) – EFFECTIVENESS (efficacia reale – dato rilevante per il decisore pubblico) • Studi caso-controllo (retrospettivi) • Studi di follow-up (prospettici) • Parere degli esperti (metodo Delphi – almeno 3/4 round in forma anonima; metodo Delphi modificato – almeno 2 round in forma non anonima; panel di esperti – solamente 1 round in forma non anonima) • Modelli (rappresentazioni semplificate della realtà con l’obiettivo di descrivere i fenomeni reali tutte le volte in cui non è possibile la loro osservazione diretta) – in combinazione delle fonti sopra citate

11. Analisi costo-efficacia: Condurre l’analisi incrementale CONFRONTO TRA COSTI CONFRONTO TRA EFFICACIA SCELTA CA => CB EA < EB DOMINANZA: SI MANTIENE IL PROGRAMMA B (IL PROGRAMMA GOLD STANDARD) Mantengo B CA <= CB EA > EB COST-SAVING: SI ADOTTA IL PROGRAMMA INNOVATIVO A Adotto A CA > CB EA > EB SI CALCOLA IL RAPPORTO INCREMENTALE COSTO-EFFICACIA (RICE) CA - CB ??? RICE = EA - EB

12. Analisi costo-efficacia: Condurre l’analisi incrementale • Possibili approcci per interpretare RICE : • “League Table” • Valore “soglia” (20-30.000£/QALY; 50.000$/anno di vita guadagnato) • Valore definito in modo arbitrario (NICE) • Valore desunto per via deduttiva dalle decisioni di investimento prese in passato dal decisore pubblico • Impatto sul Budget

13. RICE: Approccio “League Table” Adapted from Williams (1985)

14. Analisi costo-efficacia: Condurre l’analisi incrementale • Possibili approcci per interpretare RICE : • “League Table” • Valore “soglia” (programmi sono giudicati sulla base del valore assoluto del RICE e sono costo-efficacia se al di sotto del valore soglia): • “Supposizioni” (US 50,000/QALY) • WTP (USD 25,000-428,000/QALY) • GDP (WB and WHO raccomandano un valore pari a 3 volte il PIL/procapite) • Altri programmi non sanitari (USD 4,200,000/LYG) • Valore desunto per via deduttiva dalle decisioni di investimento prese in passato dal decisore pubblico (£20-30,000/QALY) • Controllo della spesa? • Australia: >14% aumento/anno del “pharmaceuticalbenefitsprogramme” • UK: risorse in aumento di £575mil nei primi 2 anni del NICE • Canada: +10% tra il 1997-2000 • Impatto sul Budget

15. Budget Impact Analysis in Sanità

16. Definizione La BIA è una parte essenziale e complementare di una valutazione completa di una tecnologia sanitaria, sempre più richiesta – per ora solamente per fini regolatori * La BIA ha lo scopo di stimare le conseguenze dell’adozione e della diffusione di una tecnologia sanitaria in termini finanziari in uno specifico contesto caratterizzato da limitata disponibilità di risorse Non solo adozione di una nuova tecnologia MA anche differenziazione del mix dei servizi /trattamenti per la cura di una determinata condizione Destinatari/Utilizzatori: management regionale, nazionale e aziendale (*) Mauskopf JA et al. Principles of Good Practice for Budget Impact Analysis: Report of the ISPOR Task Force on Good Research Practices-Budget Impact Analysis. Value in Health;10(5): 336-347

17. Il processo di analisi

18. Il processo di analisi per varie tipologie di innovazione

19. BIA vs. ACE

20. Impatto sul Budget

21. Impatto sul Budget 40,000,000

22. Lo stato dell’arte Alcuni paesi hanno elaborato linee guida sulla BIA: Inghilterra, Stati Uniti, Spagna, Belgio, Canada, Francia e Ungheria Il numero di studi pubblicati con oggetto la BIA è ad oggi scarso Limiti: orizzonte temporale (2-3 anni); costo totale di una coorte

23. Tipologie di modelli Statico Si ipotizza che la dimensione della popolazione e il mix dei pazienti, in termini di severità, siano costanti nel tempo Dinamico Si ipotizza che il nuovo trattamento/tecnologia abbia impatto sull’epidemiologia della malattia nel tempo

24. La razionalità economica e l’impatto sul budget sono sempre sufficienti per prendere le decisioni?

25. Il ruolo dell’HealthTechnologyAssessment nell’introduzione di nuove tecnologie HELTH TECHNOLOGY ASSESSMENT CLINICA ORGANIZZATIVA ECONOMICA ETICA SOCIALE SINTESI DELLE EVIDENZE DIFFUSIONE IMPATTO SUI DECISORI

26. Impatto organizzativo Innovazione tecnologica può avere un impatto su: • Logistica e distribuzione degli spazi (es. Radiochirurgia “Cyberknife”) • Competenze e formazione del personale sanitario (es. “Elettrofisiologia” per impianto pace-makers) • Modalità di erogazione dei servizi sanitari (es. Telemedicina) Rilevanza dell’impatto organizzativo può influenzare l’organizzazione: • Singolo ospedale • Sistema sanitario regionale • SSN/Paese

27. CASO. Sostituzione della Valvola Aortica per via Transapicale (TAVI) • Malattia: • Stenosi aortica calcifica: • 20% in 65-75 • 35% in 75-85 • 48% > 85 • Sopravvivenza se non trattata: • 2 anni (50% dei casi) • 5 anni (20% dei casi) • Procedura: • Inserimento bioprotesi valvolare in via percutanea: • Transfemorale • Transapicale (TAVI) • Popolazione target: • pazienti con stenosi aortica sintomatica severa con alto grado di mortalità operatoria • pazienti inoperabili (comorbilità)

28. TAVI (2) • Comparatori: • Trattamento farmacologico • Valvuloplastica con palloncino • Sostituzione valvolare aortica per via chirurgica • Sostituzione valvolare aortica per via transfemorale • Quale comparatore (next best) è quello giusto per la TAVI? • RCT servono per misurare piccole differenze significative tra diverse tecnologie: • Fattibile nel caso della TAVI? • Etico? • “Caso” per discutere il ruolo dei dati sperimentali vs “real-world” (es registri) • Prime evidenze: • Mortalità più bassa per TAVI vs. trattamento farmacologico, valvuloplastica e sostituzione chirurgica: • “selezione” pazienti • Curva di esperienza chirurghi e intero staff (successo della procedura aumenta da 77% a 86% passando da 18 a 50 casi)

29. TAVI (3). Impatto Organizzativo • Logistica e divisione degli spazi: • Sala operatoria “ibrida” oppure • Laboratori di emodinamica sterili • Sale cardiochirurgia con tecnologie di visualizzazione appropriate • Competenze e formazione personale: • Team multidisciplinare: • Emodinamisti • Cardiochirurghi con esperienza in sostituzioni valvolari • Anestestisti con esperienza in cardiochirurgia • Ecografista • Infermiere di sala • Modalità di erogazione della procedura e del servizio complessivo • Integrato (es. competenze e “teams”)

30. TAVI (3.1). Impatto Organizzativo • Singolo ospedale: • Minimo 50 casi/anno • Sistema sanitario regionale: • Pianificazione coordinata degli investimenti in strutture, tecnologie e formazione professionale tra la rete ospedaliera della regione o macro-aree se regioni piccole e contigue

31. TAVI (4). Conclusioni Tecnologia “breakthrough” (altamente innovativa): • Difficoltà nel trovare il “giusto” comparatore • Difficoltà nel decidere la reale necessità e fattibilità di condurre studi sperimentali (es. RCT) • Opportunità di sviluppare “Registri” (problematiche connesse al rigore metodologico!) • Impatto sul budget ≠ ACE (es. pazienti nuovi, aumento complessivo nr procedure) • Impatto organizzativo rilevante: • Singolo ospedale (logistica e organizzazione del lavoro in “team”) • Sistema regionale (pianificazione e distribuzione degli investimenti per rispondere efficientemente ed efficacemente ai bisogni della popolazione target) • SSN/Paese (spostamento continuo verso tecniche e procedure mini-invasive con implicazioni su formazione personale sanitario e pianificazione strategia degli investimenti tecnologichi e strutturali)

32. Grazie per l’attenzione rosanna.tarricone@unibocconi.it Rosanna.tarricone@ehti.info