Predeterminaci n del tama o muestral
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Predeterminación del tamaño muestral. Iñaki Pérez Senior Statistician Servei de Malalties Infeccioses Hospital Clínic de Barcelona. Índice. ¿Por qué? Normativas internacionales Procedimiento Software Ejemplos se superioridad Ejemplos de no-inferioridad y equivalencia. Éticos.

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Predeterminación del tamaño muestral

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Presentation Transcript


Predeterminaci n del tama o muestral

Predeterminacióndel tamaño muestral

Iñaki Pérez

Senior Statistician

Servei de Malalties Infeccioses

Hospital Clínic de Barcelona


Ndice

Índice

  • ¿Por qué?

  • Normativas internacionales

  • Procedimiento

  • Software

  • Ejemplos se superioridad

  • Ejemplos de no-inferioridad y equivalencia


Predeterminaci n del tama o de la muestra por qu

Éticos

Económicos

Científicos

Predeterminación del tamaño de la muestra: ¿Por qué?

El principio general que justifica trabajar con muestras es que resulta más barato, más rápido y más fácil.

El número de pacientes

necesario para contestar

adecuadamente las

preguntas

Suficiente para detectar

las diferencias si existen

realmente

Incrementar pacientes incrementa

proporcionalmente el coste

del estudio


Normativas internacionales

Normativas internacionales

ICH - E9

Statistical Principles for Clinical Trials

Date for coming into operation: September 1998

FDA

Guideline for The Format and Content of the Clinical and Statistical Sections of new Drug Applications

July 1988


Procedimiento

Procedimiento

  • Las características, objetivos y diseño del estudio

  • La(s) variable(s) principal(es) y distribución de referencia

  • La magnitud del efecto del tratamiento ( ó ) a detectar

  • La variabilidad de la medida

  • Contraste de hipótesis (pruebas de hipótesis)

  • Los errores de Tipo I y II y el poder (,  y 1-)

  • La tasa de retiradas del estudio y pérdidas de seguimiento

Para un correcta determinación del tamaño de la muestra, se debe tener en cuenta:


Ejemplo estudio

Ejemplo Estudio

  • Queremos comparar el cambio de la presión arterial de un nuevo fármaco frente a placebo.


Caracter sticas

Procedimiento Características, objetivos y diseño del estudio

Características

  • Fase I, II, III, IV

  • Unicéntrico / Multicéntrico

  • No randomizado / Randomizado

  • Tiempo de duración del tratamiento


Objetivos

Procedimiento Características, objetivos y diseño del estudio

Objetivos

  • Eficacia (superioridad/no inferioridad) y/o Seguridad y tolerabilidad

  • Determinación del perfil farmacocinético

  • Biodisponibilidad relativa /bioequivalencia / Interacción con alimentos

  • Búsqueda de dosis

  • Eficacia y/o Seguridad en determinadas poblaciones (por edades, sexos, etc.)


Dise o

FR: Fármaco de referencia

Procedimiento Características, objetivos y diseño del estudio

Diseño

a) Paralelo randomizado


Dise o1

Procedimiento Características, objetivos y diseño del estudio

Diseño

b) Cruzado randomizado


Dise o efecto dise o

Procedimiento Características, objetivos y diseño del estudio

Diseño : Efecto diseño

Diseño paralelo versus cruzado


Ejemplo estudio1

Ejemplo Estudio

  • Queremos comparar el cambio de la presión arterial de un nuevo fármaco frente a placebo.

Fase II/III

Diseño Paralelo


Dise o 6 tipos de comparaci n entre tratamientos

Procedimiento Características, objetivos y diseño del estudio

Diseño (6). Tipos de comparación entre tratamientos

  • Superioridad

  • Equivalencia

E

C

  • No-inferioridad

E

C

C

E


Superioridad

Procedimiento Características, objetivos y diseño del estudio

Superioridad

Estudios diseñados para detectar una diferencia


No inferioridad

Procedimiento Características, objetivos y diseño del estudio

No-inferioridad

Estudios diseñados para demostrar que un nuevo tratamiento no es peor que otro tratamiento


Equivalencia

Procedimiento Características, objetivos y diseño del estudio

Equivalencia

Estudios diseñados para confirmar la ausencia de una diferencia


Variable principal

Procedimiento Variable Principal de eficacia

Variable principal

  • La hipótesis de trabajo se centra en una variable de interés que puede ser categórica o continua

  • El teorema central del límite permite aproximar las distribución de la proporción o de las medias de todas las muestras posibles mediante la distribución normal cuando n> 30 sujetos

  • En caso contrario se deben contemplar distribuciones como binomial exacta, la de Poisson, la de Student, etc


Variable principal ejemplos

Procedimiento Variable Principal de eficacia

Variable principal: Ejemplos

  • Porcentaje de pacientes que experimentan como mínimo un acontecimiento cardíaco: muerte por cualquier causa o infarto de miocardio agudo o revascularización

  • Porcentaje de pacientes que experimentan una mejoría del dolor de cabeza a las dos horas de la administración del fármaco

  • Valoración del dolor por el paciente mediante una Escala Analógica Visual (EAV) en mm; 0 = sin dolor, 100 = máximo dolor

  • Presión arterial diastólica en mm de Hg


Ejemplo estudio2

Ejemplo Estudio

  • Queremos comparar el cambio de la presión arterial de un nuevo fármaco frente a placebo.

Diseño Superioridad

VariableTensión Arterial

Fase II/III

Diseño Paralelo


La magnitud del efecto del tratamiento a detectar y variabilidad de los datos

ProcedimientoMagnitud del efecto y variabilidad

La magnitud del efecto del tratamiento a detectar y variabilidad de los datos

  • Magnitud del efecto del tratamiento a detectar ( ó ):

  •  ó = E - C

  • donde, E es el efecto del tratamiento experimental y C es el efecto del tratamiento control o estándar

  • Variabilidad de los datos (variabilidad =2):

  • 2 = 2E + 2C

  • Si desconocemos la 2E, entonces 2 = 2C


La magnitud del efecto del tratamiento a detectar efecto lupa

Diferencias reales

Diferencias reales diminutas

Diferencias reales

gandes

Procedimiento Variable Principal de eficacia

La magnitud del efecto del tratamiento a detectar : Efecto lupa


Ejemplo seleccionador basket

Ejemplo : Seleccionador basket


Ejemplo pigmeos vs jugadores de basket 1

Ejemplo : Pigmeos vs jugadores de basket (1)

Pigmeos

140(5)

Jugadores Basket

190(5)


Ejemplo pigmeos vs jugadores de basket 2

Ejemplo : Pigmeos vs jugadores de basket (2)

Pigmeos

140(10)

Jugadores Basket

190(10)


Ejemplo pigmeos vs jugadores de basket 3

A

N= K

B

Ejemplo : Pigmeos vs jugadores de basket (3)

Fórmula intuitiva

Pigmeos

140(20)

Jugadores Basket

190(20)


F rmula intuitiva

Fórmula intuitiva

(Variabilidad)

(Tamaño del efecto)

A

N= K

B


Ejemplo estudio3

Ejemplo Estudio

  • Queremos comparar el cambio de la presión arterial de un nuevo fármaco frente a placebo.

Diseño Superioridad

Variable Tensión Arterial

Esperamos encontrar una diferencia de 5 mmHg, con una desviación estándard de 10 mmHg

Fase II/III

Diseño Paralelo


Contraste de hip tesis definici n y objetivos

ProcedimientoContraste de hipótesis

Contraste de hipótesis. Definición y objetivos

Definición

Es un procedimiento para decidir si se acepta o se rechaza una hipótesis.

La hipótesis es una conjetura o una afirmación sobre la distribución de un o más parámetros de una población

Ejemplo

Son determinar si:

-  = 5 ó   5- A = B ó A  B

-  > 5 ó  < 5 - A > B ó A < B


Elementos de un contraste de hip tesis

ProcedimientoContraste de hipótesis

Elementos de un contraste de hipótesis

  • La hipótesis nula, Ho : es la hipótesis conservadora y no será rechazada salvo clara evidencia de que no sea cierta

    Ejemplo :

    • Ho :  = 5

    • Ho :  = 0

    • Ho : A = B

  • La hipótesis alternativa, H1 ó HA : Es la hipótesis de trabajo que se desea apoyar en base a la información contenida en la muestra. Ejemplo :

    • H1 :   5

    • H1 :  > 5

    • H1 : A  B

    • H1 : A > B

  • El estadístico de prueba, EP

  • La región de rechazo, RR


Estad stico de prueba ep

s2B / nB

Cuadrado Medio entre Tratamientos

F =

Cuadrado Medio dentro de Tratamientos

t =

s2A / nA

+

xA

xB

ProcedimientoContraste de hipótesis

Estadístico de prueba, EP

  • Es una función de las mediciones muestrales, en las que se fundamenta la decisión estadística

    EP = f (X1, X2, ..... , Xn)

Ejemplos:


Rr de un contraste de hip tesis bilateral

ProcedimientoContraste de hipótesis

RR de un contraste de hipótesis bilateral


Rr de un contraste de hip tesis unilateral

ProcedimientoContraste de hipótesis

RR de un contraste de hipótesis unilateral


Los errores de tipo i ii y el poder

ProcedimientoErrores de tipos I,II y el poder

Los errores de Tipo I, II y el poder

Bilateral (dos colas)

Ho: E - C = 0

H1: E - C  0

  • Error tipo I (): La probabilidad de rechazar la hipótesis nula siendo verdadera

  • El valor del error tipo I ó  es igual o inferior a 0.05 (5%)

  • Error tipo II (): La probabilidad de aceptar la hipótesis nula siendo falsa. Poder (1- )

  • El valor del error tipo II ó  es igual o inferior a 0.20 (20%)


Punto de vista del paciente y del promotor

Bilateral (dos colas)

Ho: E - C = 0

H1: E - C  0

ProcedimientoErrores de tipos I,II y el poder

Punto de vista del paciente y del promotor

  • Error tipo I (): La probabilidad de comercializar un fármaco ineficaz (protección al paciente)

  • Error tipo II ( ): La probabilidad de no comercializar un fármaco eficaz (protección al promotor)

  • Poder (1 -  ): La probabilidad de comercializar un fármaco eficaz


Tasa de p rdidas de seguimiento

n

n’ =

1 - d

ProcedimientoTasa de pérdida de seguimiento

Tasa de pérdidas de seguimiento

  • La tasa de pérdidas de seguimiento es el porcentaje de sujetos que abandonan el estudio

  • La relación entre el tamaño de la muestra ajustado (n’) y la tasa de abandonos (d) es la siguiente:

donde n es el tamaño de la muestra estimado


Tama o de la muestra

C 2

Tamaño de la muestra =

()2

Tamaño de la muestra

Tamaño de la muestra

  • Magnitud del efecto del tratamiento a detectar ()

  • Variabilidad de las observaciones (2 )

  • Errores Tipo I y II ( y )

  • Relación:

¿Qué información se necesita para la estimación del tamaño de la muestra ?

donde C es una función de  y : f(, )


Valores de f

Tamaño de la muestra

Valores de f(, )


F rmulas

pE (1 - pE) + pC (1 - pC)

n = f(, )

(pE - pC)2

Tamaño de la muestra

Fórmulas

  • Comparación de medias :

  • Comparación proporciones :

n = número de sujetos por grupo de tratamiento


F rmulas distribuci n normal

Tamaño de la muestra

Fórmulas : distribución normal

  • Tratamiento experimental: E

  • Tratamiento control: C

  • E es la verdadera media de E

  • es la estimación de E

  • c es la verdadera media de C

  • es la estimación de C

  • es una estimación de (E - C)

  • ~ N ((E - C), 2 2/n)

  • s2 es la estimación de la verdadera varianza (variabilidad) entre pacientes en un mismo tratamiento (2) :


F rmulas datos binarios porcentajes

pE (1 - PE) + pC (1 - PC)

n = f(, )

(pE - pC)2

Tamaño de la muestra

Fórmulas : datos binarios (porcentajes)

  • Tratamiento experimental: E

  • Tratamiento control: C

  • PE es la verdadera proporción de sujetos que presentan un determinado evento en E

  • En la fórmulas, pE es la estimación de PE

  • PC es la verdadera proporción de sujetos que presentan un determinado evento en C

  • En la fórmulas, pC es la estimación de PC

  • = (pE - pC) es una estimación de (PE - PC)

  • s2 es la estimación de la verdadera varianza (variabilidad) entre pacientes en un mismo tratamiento (2) :


F rmulas par metros a decidir

Tamaño de la muestra

Fórmulas : parámetros a decidir

  • =(E-C) es la diferencia clínicamente relevante entre tratamientos que se quiere detectar

  • s2 es, normalmente, desconocida y es estimada en el momento del análisis. Sin embargo, debe ser estimada antes del inicio del estudio

  • Los valores de  ( 0.05),  ( 0.20) y el poder (1-) ( 0.80)


Ejemplo estudio4

Ejemplo Estudio

  • Queremos comparar el cambio de la presión arterial de un nuevo fármaco frente a placebo.

Diseño Superioridad

Variable Tensión Arterial

Esperamos encontrar una diferencia de 5 mmHg, con una desviación estándard de 10 mmHg

Fase II/III

Diseño Paralelo

Error tipo I=0.05

Error tipo II=0.20

Contraste Bilateral


Ejemplo 1 comparaci n de medias dist normal

Tamaño de la muestra

Ejemplo 1: Comparación de medias (dist. Normal)

Queremos comparar el cambio de la presión arterial de un nuevo fármaco frente a placebo. Esperamos encontrar una diferencia de 5 mmHg, con una desviación estándard de 10 mmHg ¿cuántos pacientes son necesarios para un ensayo con =0.05 bilateral y un poder de 1-=0.9?

Bilateral (dos colas)

Ho: E - C = 0

H1: E - C  0


Ejemplo 2 comparaci n de proporciones

pE (1 - PE) + pC (1 - PC)

n = f(, )

(pE - PC)2

0.65(1 – 0.65) + 0.25 (1 – 0.25)

n = 10.507

(0.65 – 0.25)2

Tamaño de la muestra

Ejemplo 2: Comparación de proporciones

Se está planteando un ensayo con estimulación eléctrica transcutánea (EET) para el alivio de dolor en pacientes con osteoartritis en base a resultados preliminares que obtuvieron un 25% de respuesta con placebo y un 65% con EET ¿cuántos pacientes son necesarios para un ensayo con =0.05 bilateral y un poder de 1-=0.9?

Bilateral (dos colas)

Ho: E - C = 0

H1: E - C  0


Ejemplo 3 magnitud del efecto

Tamaño de la muestra

Ejemplo 3: magnitud del efecto

El tamaño de la muestra depende del valor de la magnitud del efecto  =E - C y 2 :


Ejemplo tasa de p rdidas de seguimiento

26990

n’ = = 35987 pacientes

1 - 0.25

Tamaño de la muestra

Ejemplo : Tasa de pérdidas de seguimiento

Si la tasa de pérdidas esperada es del 25%:


K 2 grupos a comparar 1

Tamaño de la muestra

K> 2 grupos a comparar (1)

  • ¿Y si tenemos más de dos grupos comparar ?

  • Existen varios métodos para el cálculo de la N

  • NQuery 4.0 realiza cálculos de N para más de un grupo en determinados casos:

    • Comparación de Medias

    • Comparación de Proporciones

    • NO realiza cálculos para Supervivencia, Asociación o Regresión


K 2 grupos a comparar 2

Tamaño de la muestra

K> 2 grupos a comparar (2)

  • Habitualmente Bonferroni:

  • Pero en realidad es:

  • Pero tranquilos, no hay grandes diferencias!!!!


Software

SOFTWARE

¿Por qué?

Normativas internacionales

Procedimiento

Software

Nquery Advisor 4.0

Ejemplos se superioridad

Ejemplos de no-inferioridad y equivalencia


Software 1

Software (1)

  • nQuery Advisor

    Statistical Solutions

    www.statsol.ie/nquery/nquery.htm

    Se puede descargar un versión “Demo”

  • Sampsize

    Machin y col.

    Blackwell Science Limited

    www.blackwellscience.com

  • PS 1.0

    Dupont & Plummer Vanderbilt Medical Center

    http://biostat.mc.vanderbilt.edu/twiki/bin/view/Main/PowerSampleSize

    Libre utilización


Software 2

Software (2)

  • SAS Macro: UnifyPow

    Ralph O’Brien, Dep. of Biostats and Epi, Cleveland Clinic Foundation

    www.bio.ri.ccf.org/UnifyPow

    Libre utilización

  • PASS 2000

    NCSS statistical software

    www.ncss.com/pass.html

    Prueba 30 días

  • Power & Precision 2.0

    Biostat

    www.power-analysis.com

    Prueba 30 días


Software 3

Software (3)

  • Statistica: Power analysis (Add-on)

    Statsoft

    http://www.statsoft.com/textbook/stpowan.html#power_doe

  • Splus 2000

    Matsoft

    www.splus.com

    Gratis si se tiene Splus

  • Stplan

    Brown y col., The University of Texas.

    http://nhsbig.inhs.uiuc.edu/general_stats/stplan_readme.html

    Libre utilización


Nquery advisor 4 0

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

NQUERY ADVISOR 4.0


Nquery advisor 4 01

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

NQUERY ADVISOR 4.0


Nquery advisor 4 02

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

NQUERY ADVISOR 4.0


Nquery advisor 4 03

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

NQUERY ADVISOR 4.0


Nquery advisor 4 04

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

NQUERY ADVISOR 4.0


Ejemplos caracter sticas del estudio

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplos : Características del estudio

  • Paralelo

  • Dos tratamientos

  • Eficacia o seguridad

  • Una variable principal

  • Detección de una diferencia (superioridad)

  • El número de pacientes en cada tratamiento puede ser igual o desigual

  • nQuery Advisor versión 4.0


Ejemplo 1 datos binarios 1

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 1: Datos binarios (1)

  • Variable principal: Porcentaje de pacientes que experimentan como mínimo un acontecimiento cardíaco: muerte por cualquier causa o infarto de miocardio agudo o revascularización dentro de las primeras 48 horas de tratamiento

  • Comparación de los siguientes tratamientos:

    Terapia estándar

    Terapia experimental (estándar+fármaco experimental)

  • Contraste de hipótesis bilateral (dos colas)

    Ho: pE = pC

    H1: pE pC


Ejemplo 1 datos binarios 2

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 1: Datos binarios (2)

  •  (nivel de significación) = 0.05 de dos colas

  • El porcentaje de pacientes que experimentan como mínimo un acontecimiento cardíaco al ser tratados con la terapia habitual (estándar) es del 10%

  • Reducción clínicamente relevante: 10% - 25%

  • Poder de 0.80 a 0.85 ( de 0.20 a 0.15)

  • El contraste de hipótesis bilateral (dos colas) es equivalente al siguiente contraste unilateral:

  • Ho: pE = pC

  • H1: pE> pC

  • con un nivel de significación 0.05/2 = 0.025


Ejemplo 1 datos binarios 3

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 1: Datos binarios (3)


Ejemplo 1 datos binarios 4

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 1: Datos binarios (4)


Ejemplo 1 datos binarios 5

4010

n’ = = 5346.7 pacientes  5348 pacientes

1 - 0.25

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 1: Datos binarios (5)

Para una reducción del 25%, un poder del 0.80 y una tasa de pérdidas esperada es del 25% (0.25), se tendrían que randomizar:


Ejemplo 1 datos binarios 6

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 1: Datos binarios (6)

Un total de 4010 pacientes (2005 pacientes por grupo de tratamiento) tendrá un poder del 0.80 para detectar una reducción entre grupos de tratamiento del 25% en el porcentaje de pacientes que experimentan como mínimo un acontecimiento cardíaco (muerte por cualquier causa o infarto de miocardio agudo o revascularización) dentro de las primeras 48 horas de tratamiento, asumiendo que el porcentaje de pacientes en la terapia estándar es del 10% y el error de Tipo I es del 0.05 de dos colas.

Si la tasa de pérdidas esperada es del 25%, se tendrá que randomizar un total de 5348 pacientes (2674 pacientes por grupo de tratamiento).


Ejemplo 2 datos normales 1

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 2: Datos normales (1)

  • Variable principal: Cambio respecto al valor basal del dolor evaluado por el paciente, mediante una Escala Analógica Visual (EAV, 0 - 100 mm) a las 12 semanas de tratamiento en pacientes afectos de osteoartritis

  • Medición del dolor Escala Analógica Visual (EAV) en mm: 0 – 100 ->0: Sin dolor 100: Dolor insoportable

  • Comparación de los siguientes tratamientos:

    AINE estándar

    AINE experimental (nuevo fármaco)


Ejemplo 2 datos normales 2

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 2: Datos normales (2)

  • Contraste de hipótesis bilateral (dos colas)

    Ho: E = C

    H1: EC

  •  (nivel de significación) = 0.05 de dos colas

  • Poder igual a 0.90

  • Diferencia clínicamente relevante y variabilidad de los datos: En una búsqueda bibliográfica sobre el AINE estándar,se ha encontrado un artículo con los siguientes datos:

    • Disminución media de la EAV a las 12 semanas respecto al valor basal fue de 30 mm

    • Desviación típica 25 mm

    • Disminución clínicamente relevante 40 mm (10 mm más que el grupo control)


Ejemplo 2 datos normales 3

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 2: Datos normales (3)


Ejemplo 2 datos normales 4

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 2: Datos normales (4)


Ejemplo 2 datos normales 5

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 2: Datos normales (5)

Un total de 266 pacientes (133 pacientes por grupo de tratamiento) tendrá un poder del 0.90 para detectar una diferencia entre grupos de tratamiento de 10 mm (EAV de 100 mm) en el cambio respecto al valor basal en el dolor evaluado por el paciente, asumiendo una desviación estándar común de 25 mm y un nivel de significación de

0.05 de dos colas.

Si tenemos en cuenta una tasa de pérdidas del 10% , se tendrá que randomizar un total de 296 pacientes (148 pacientes por grupo de tratamiento).


Ejemplo 3 datos normales 1 n por grupo de tratamiento diferente

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 3: Datos normales (1)n por grupo de tratamiento diferente

- Variable principal

- Medida del dolor

- Comparación de tratamientos

- Contraste de hipótesis

- Nivel de significación

- Diferencia clínicamente relevante

- Variabilidad de las observaciones

iguales a los del ejemplo 2

- Poder = 0.80


Ejemplo 3 datos normales 2 n por grupo de tratamiento diferente

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 3: Datos normales (2)n por grupo de tratamiento diferente


Ejemplo 3 datos normales 3 n por grupo de tratamiento desigual

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 3: Datos normales (3)n por grupo de tratamiento desigual


Ejemplo 3 datos normales 4 n por grupo de tratamiento diferente

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 3: Datos normales (4)n por grupo de tratamiento diferente


Ejemplo 3 datos normales 5 n por grupo de tratamiento diferente

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 3: Datos normales (5)n por grupo de tratamiento diferente

n por grupon total

Ratio (E:C) (E / C) (E+C)

1 : 1 100 / 100 200

2 : 1 150 / 75 225

3 : 1 198 / 66 266

4 : 1 248 / 62 310


Ejemplo 3 datos normales 6 n por grupo de tratamiento diferente

Software : NQUERY ADVISOR 4.0

Ejemplo 3: Datos normales (6)n por grupo de tratamiento diferente

Un total de 225 pacientes (150 pacientes tratados con el AINE experimental y 75 pacientes tratados con el AINE estándar) tendrá un poder del 0.80 para detectar una diferencia entre grupos de tratamiento de 10 mm (EAV de 100 mm) en el cambio medio respecto al valor basal en el dolor evaluado por el paciente, asumiendo una desviación estándar común de 25 mm y un nivel de significación de 0.05 de dos colas.


Ejemplos de no inferioridad y equivalencia

EJEMPLOS DE NO-INFERIORIDAD Y EQUIVALENCIA


No inferioridad 1

No-inferioridad (1)

  • Objetivo:

    Demostrar que el fármaco experimental (E) es no-inferior (no es peor) que el fármaco control (C)

  • Error Tipo I () = 0.05

  • Desviación estándar = 25 mm

  • Poder = 0.80 (80%)


No inferioridad 2

No-inferioridad demostrada

E - C, 95%IC

E - C, 95%IC

E - C, 95%IC

E - C, 95%IC

- = -5 mm

0

No-inferioridad (2)


No inferioridad 3

No-inferioridad (3)


No inferioridad 4

No-inferioridad (4)

n por grupo = 310


No inferioridad 5

No-inferioridad (5)


Equivalencia 1

Equivalencia (1)

  • Objetivo:

    Demostrar que el fármaco experimental (E) es equivalente terapéuticamente (igual efecto) al fármaco control (C)

  • Error Tipo I () = 0.05

  • Desviación estándar = 25 mm

  • Poder = 0.80 (80%)


Equivalencia 2

Equivalencia demostrada

E - C, 95%IC

E - C, 95%IC

E - C, 95%IC

E - C, 95%IC

- = -5 mm

0

 = 5 mm

Equivalencia (2)


Equivalencia 3

Equivalencia (3)


Equivalencia 4

Equivalencia (4)

n por grupo = 429


Equivalencia 5

Equivalencia (5)


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