Design and analysis of clinical study 1 research questions study design
This presentation is the property of its rightful owner.
Sponsored Links
1 / 20

Design and Analysis of Clinical Study 1. Research Questions & Study Design PowerPoint PPT Presentation


  • 113 Views
  • Uploaded on
  • Presentation posted in: General

Design and Analysis of Clinical Study 1. Research Questions & Study Design. Dr. Tuan V. Nguyen Garvan Institute of Medical Research Sydney, Australia. The Utility of Science. “The utility of all science consists alone in its method, not in its material ”

Download Presentation

Design and Analysis of Clinical Study 1. Research Questions & Study Design

An Image/Link below is provided (as is) to download presentation

Download Policy: Content on the Website is provided to you AS IS for your information and personal use and may not be sold / licensed / shared on other websites without getting consent from its author.While downloading, if for some reason you are not able to download a presentation, the publisher may have deleted the file from their server.


- - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - E N D - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - -

Presentation Transcript


Design and analysis of clinical study 1 research questions study design

Design and Analysis of Clinical Study 1. Research Questions & Study Design

Dr. Tuan V. Nguyen

Garvan Institute of Medical Research

Sydney, Australia


The utility of science

The Utility of Science

“The utility of all science consists alone in its method, not in its material”

(Giá trị của khoa học hàm chứa ở phần phương pháp, chứ không phải ở chất liệu nghiên cứu).

(K. Pearson, 1892)


Deduction and induction

Deduction and Induction

Deduction (Suy diễn)

Induction (Qui nạp)

Theory (Lí thuyết)

Observation

Hypothesis (Giả thuyết)

Pattern

Observation (Quan sát)

Tentative hypothesis

Confirmation (Xác nhận)

Theory


V d v ph ng ph p suy di n

Ví dụ về phương pháp suy diễn

  • Lí thuyết: Thiếu vận động dẫn đến loãng xương

  • Giả thiết: Bệnh nhân tai biến có mật độ xương thấp hơn người không bệnh

  • Quan sát: Đo lường mật độ xương trong hai nhóm tai biến và đối chứng.

  • Xác định: Khác nhau hay không khác nhau


The scientific method

The Scientific Method

  • Observation, description and measurement

  • Generalisation (Khái quát hóa)

  • Hypotheses (Giả thuyết)

  • Theories (Lí thuyết)

  • Deduction (Suy diễn)

  • Controlled Observation (Quan sát có kiểm soát)

  • Verification / Falsification (Kiểm định và phản nghiệm)


Observation description and measurement

Observation, description and measurement

  • Unbiased observation is the hallmark of science

  • Observation can be quantitative or qualitative

  • Example: “deltoid fibrosis is commonly seen in children with multiple injections”.


Generalization

Generalization

  • Statements arising out of observation are often generalized.

  • For example, “Penicillin cures pneumonia.”


Hypotheses

Hypotheses

  • Hypothesis of interest is a statement which specifies the nature of relationships between 2 or more sets of observations.

    • Clinical observations

    • Previous research data

    • New treatment

      Example:

    • Observation 1: Administration of penicillin

    • Observation 2: Cure of pneumonia

  • Null hypothesis is a statement which is opposite to the hypothesis of interest

    Example:

    • There is no effect of penicillin in curing pneumonia


Research questions

Research Questions

  • Must be specific (not vague, not too broad)

    • Avoid: Does agent orange cause birth defect?

  • Subjects must be available

  • Investigators’ skill

    • Clinical, epidemiology, chemistry, biostatistics

  • Not too expensive

  • Relevance

    • Benefit to patients?

  • Novelty

    • Will the research yield new finding?

  • Must be ethically acceptable

    • Not to harm patients


Theories

Theories

  • Hypotheses get integrated into theories

  • Theories bring together observations from many sources.

  • For example, microbiology; cell physiology, medicine, and so on.

  • Theories specify causes of events and help to predict events and outcomes.


Research process

Research Process

Truth in Universe

Truth in the study

Phenomenon

of Interest

Actual Study

Study Plan

Findings

in

the

Study

Operational

Variables

Actual

Data

Research Question

Sample

Population

Target Population

Actual Subjects


Sources of error

Sources of Error

Wrong study design

Research Question

Study population different from target population

Target Population

Outcome variables not appropriate

Phenomenon of Interest

Inappropriate analysis

Analysis


Internal and external validity

Internal and External Validity

Sampling

Sample

Sample

Target Population

Internal validity

Comparison

Measurement

External Validity

Analysis

Conclusion


Study designs

Study Designs

PAST

PRESENT

FUTURE

time

Cross-sectional study

Case-control study

Cohort study, RCT (longitudinal, prospective)


Distinction of various study designs

Distinction of Various Study Designs

Experimental

Observational

Prospective

Prospective

Retrospective

Longitudinal

Longitudinal

Cross-sectional

Longitudinal

Cross-sectional


Intuition and logic in research

Intuition and Logic in Research

Dominant Mental Activity

Intuition

Feeling

Judgement

Experience

Analysis

Experiment

Clinical trials

High

Cohort Study

Case-control

Cross-sectional

Control over variance

Case Report

Case Series

Qualitative

Research

Low

Potential for Misinterpretation

Low

High


Ba nguy n t c c a m t th nghi m

Ba nguyên tắc của một thí nghiệm

  • Ngẫu nhiên hóa (randomization)

    • Đảm bảo tính hợp lí của nghiên cứu và phân tích thống kê, quân bình hóa các yếu tố can thiệp

  • Lặp lại nhiều lần (replication)

    • Đảm bảo khoa học tính

  • Phân nhóm (blocking)

    • Giảm độ dao động trong từng nhóm


Nguy n l th nghi m m t v d

Nguyên lí thí nghiệm: một ví dụ

  • Nghiên cứu:

    • Sinh tố C cho điều trị cảm cúm

    • 50 đối tượng tình nguyện

    • Nên thiết kế như thế nào ?

  • Phương án 1.

    • Cho50 người uốngsinh tố C trong vòng 6 tháng

    • Ghi nhận số lần cảm cúm.

    • Kết quả: tần số cảm cúm trung bình là 1.4 lần / đối tượng.

  • Phương án 2.

    • Chia 50 người thành 2 nhóm nam và nữ.

    • Cả hai nhóm được điều trị bằng sinh tố C trong vòng 6 tháng.

    • Tần số cảm cúm trung bình trong nhóm nam là 1.4 lần / đối tượng, còn nhóm nữ tần số này là 1.9 lần / đối tượng.


Nguy n l th nghi m m t v d1

Nhóm 1

Sinh tố C

50 người

Nhóm 2

Giả dược

Nguyên lí thí nghiệm: một ví dụ

  • Phương án 3.

    • Ngẫu nhiên chia thành 2 nhóm và điều trị 6 tháng:

      • 25 người nhóm sinh tố C

      • 25 người nhóm placebo

    • Kết quả: tần số cảm cúm trung bình trong nhóm 1 là 1.4 lần / đối tượng, còn nhóm placebo là 1.9 lần / đối tượng .


Nguy n l th nghi m m t v d2

Sinh tố C

So sánh tần

số cảm cúm

Nam

Giả dýợc

50 người

Sinh tố C

Nữ

So sánh tần

số cảm cúm

Giả dýợc

Nguyên lí thí nghiệm: một ví dụ

  • Phương án 4.

    • Sản xuất 50 hộp thuốc sinh tố C, và 50 hộp giả dược sinh tố C.

    • Ngẫu nhiên chia thành 2 nhóm 50 người thành 2 nhóm

      • 25 người nhóm sinh tố C

      • 25 người nhóm placebo.

    • Tần số cảm cúm trung bình trong nhóm 1 là 1.4 lần / đối tượng, còn nhóm đối chứng là 1.4 lần / đối tượng


  • Login