1 / 17

Рекомбинантный бигликан для лечения миодистрофии Дюшенна

Рекомбинантный бигликан для лечения миодистрофии Дюшенна. Конференция по формированию связей , июнь 2013! By Joel B. Braunstein , MD!. Обзор Tivorsan. Комерчесий продукт разрабатывался с 2010 года в лаборатории Фалона универитета Брауна.

milos
Download Presentation

Рекомбинантный бигликан для лечения миодистрофии Дюшенна

An Image/Link below is provided (as is) to download presentation Download Policy: Content on the Website is provided to you AS IS for your information and personal use and may not be sold / licensed / shared on other websites without getting consent from its author. Content is provided to you AS IS for your information and personal use only. Download presentation by click this link. While downloading, if for some reason you are not able to download a presentation, the publisher may have deleted the file from their server. During download, if you can't get a presentation, the file might be deleted by the publisher.

E N D

Presentation Transcript

  1. Рекомбинантныйбигликан для лечения миодистрофииДюшенна Конференция по формированию связей, июнь 2013! By Joel B. Braunstein, MD!

  2. Обзор Tivorsan • Комерчесий продукт разрабатывался с 2010 года в лаборатории Фалонауниверитета Брауна. • Рациональный дизайн продукта основан более 25 лет назад доктором Фалоном. • $10мил. Общественной поддержки. • Клинический кандидат выбран из множества других соединений. • Простой механизм действия • Фокус на миодистрофиюДюшенна • Цель: безопасная и эффективная терапия миодистрофииДюшенна.

  3. Рационализация атрофин-связанной терапии МДД.

  4. Дистрофин: ключ к клеточной структуре мышц.

  5. МДБ/Д: мутации дистрофина

  6. Атрофин может восстанавливать дистрофин ассоциированный комплекс.

  7. Бигликан

  8. TVN-102 как терапия МДД. Структура и строительные параметры

  9. TVN-102 как терапия МДД. • Бигликан регулирует атрофин и другие компоненты комплекса в животных моделях и клеточной культуре. (Amenta et al., 2011)« • Бигликан регулирует сигнальные молекулы, отвечающие за экспрессию атрофина. (Mercado et al., 2006)« • Бигликан высоко экспрессируется в мышцах. (Lechner et al., 2006) • Бигликан участвует в построении α−, γ- саркогликана и коллагена 4 типа. (Raffi et al., 2006; Wiberg et al., 2002)« • Рекомбинантный человеческий бигликан может быть введен системно и активен 3 недели. (Amenta et al., 2011)« • Системная доставка бигликана повышает регуляцию атрофина и улучшает мышечное здоровье и функции. (Amenta et. al 2011)"

  10. Системная доставка TVN-102 стабильна в течение 2 недель.

  11. Внутривенная доставка TVN-102

  12. Бигликан восстанавливает атрофин в мембране мышечных клеток • Иммунное окрашивание атрофина через 14 дней после введения бигликана значительно увеличивает содержание бигликана по сравнению с контрольными животными. • Уровни саркогликана также повышались в мышцах.

  13. Системная доставка бигликана уменьшает патологию мышц

  14. TVN-102 уменьшает мышечную смерть и повреждение

  15. TVN-102 улучшает мышечную функцию у mdxмышей • MDX мыши получали 10мг/кг 3 месяца.

  16. Безопасность и переносимость • Хорошо переносим у mdx мышей • MDX мыши получали 10мг/кг каждые 3 недели в течение 3 мес. • Не было значительных различий в массе и внутренних органов. • Сердце показало уменьшение размера на 8% • Не было показателей дисфункции печени и почек

  17. Переведено проектом МОЙМИО: www.mymio.orgоригинал презентации: http://www.parentprojectmd.org/site/PageServer?pagename=Connect_conference_presentations_13

More Related