Analisi costo-efficacia e costo-utilità

1. Analisi costo-efficacia e costo-utilità

2. Analisi costo-efficacia (ACE) • È una valutazione economica completa • Obiettivo: identificare, misurare e comparare i costi e i risultati di programmi sanitari • Valutazione dell’efficacia (i risultati) sulla base di unità di misura fisiche • Il razionale: massimizzare i benefici dato un vincolo di budget • Misurazione dell’efficacia: • Outcome finali: anni di vita guadagnati, vite salvate • Outcome intermedi: giorni di malattia evitati, riduzione della pressione arteriosa, eventi cardiovascolari maggiori evitati, giorni liberi da attacchi..ecc.

3. ACE: i fasi principali • Identificare l’oggetto dell’analisi e la prospettiva • Identificare i programmi (le alternative) • Identificare, misurare e valorizzare e confrontare i costi • Identificare, misurare e confrontare le conseguenze • Condurre l’analisi incrementale • Effettuare l’analisi di sensibilità e l’attualizzazione • Presentare e commentare i risultati

4. ACE: identificazione dei programmi • La scelta del comparatore è fondamentale • In teoria, è possibile comparare qualsiasi programma sanitario i cui benefici sono misurati nella stessa unità • In pratica, ACE viene condotta per confrontare i programmi alternativi destinati alla stessa popolazione • Il comparatore: • corrente pratica clinica • opzione migliore disponibile ai pazienti (next best) • possibilmente meno costosa

5. ACE: valutazione dell’efficacia • Efficacia o beneficio = la capacità di conseguire i miglioramenti della salute • Valutazione dell’efficacia: • Identificazione e misurazione dell’efficacia • La relazione tra outcome intermedi e finali • Le fonti dei dati di efficacia e modalità di raccolta

6. ACE: valutazione dell’efficacia • Le fonti dei dati di efficacia e modalità di raccolta • Studi sperimentali • Trial clinici randomizzati • Studi osservazionali • Studio caso-controllo • Studi di follow-up • Il parere degli esperti • Due principi generali: • Qualità dei dati di efficacia (bias, precisione e rilevanza) • Utilizzare al meglio i dati disponibili

7. Livelli di evidenza • Livello 1:Evidenza ottenuta da un test clinico randomizzato (RCT) • Livello 2:Evidenza ottenuta da un studio di coorte • Livello 3:Evidenza ottenuta da uno studio caso-controllo • Livello 4:Evidenza ottenuta da uno studio case-series • Livello 5: Evidenza ottenuta da un panel di esperti (*) National Guideline Clearinghouse, US.

8. ACE: valutazione dei costi • Quali costi includere in ACE dipende dalla prospettiva dello studio • Completezza:includere il consumo di tutte le risorse indotto dal programma, e non soltanto le risorse necessarie per realizzarlo • Per esempio: i costi di un trattamento farmacologico: • Costo della terapia • Somministrazione • Monitoraggio clinico • Trattamento degli eventi aversi • Valorizzazione delle risorse consumate • Prezzi/tariffe • Costo effettivo

9. I costi = consumo di risorse • Costi diretti sanitari • Esami di laboratorio • Visite specialistiche • Terapie farmacologiche • Degenza ospedaliera • Prestazioni riabilitative • Prestazioni di diagnostica strumentale • Costi diretti non sanitari • Trasporti • Diete particolari • Servizi sociali • Assistenza informale • Costi di produttività persa

10. ACE: valutazione dell’efficacia e dei costi • Piggy-back study (lo studio clinico, disegnato per valutare l’efficacia dell’intervento, viene integrato con la raccolta dei dati economici) • Trial economici pragmatici • Pazienti simili alla popolazione generale di pazienti • Terapia/intervento messa a confronto con alternativa prevalente • Centri rappresentativi delle strutture realmente operanti • Pazienti e medici non sono ciechi rispetto al trattamento • Minima interferenza possibile sulla gestione dei pazienti • Misurazione di un’ampia gamma di end-point (efficacia, tolleranza, qualità della vita, consumo risorse) • Vantaggio principale: generalizzabilità (validità esterna) • Svantaggio principale: costi, tempi, eventuali problemi etici • Modelli decisionali

11. ACE: il confronto tra i programmi: analisi incrementale CONFRONTO TRA COSTI CONFRONTO TRA EFFICACIA SCELTA CA => CB EA < EB DOMINANZA: SI MANTIENE IL PROGRAMMA B (IL PROGRAMMA GOLD STANDARD) CA <= CB EA > EB COST-SAVING: SI ADOTTA IL PROGRAMMA INNOVATIVO A CA > CB EA > EB SI CALCOLA IL RAPPORTO INCREMENTALE COSTO-EFFICACIA (RICE) CA - CB RICE = EA - EB

12. Interpretazione dei risultati • Possibili approcci per interpretare RICE (logica del costo-opportunità): • Valore “soglia” (es. 50.000 USD per anno di vita guadagnato) • Tale valore può essere desunto per via deduttiva dalle decisioni di investimento prese in passato dal decisore pubblico • Impatto sul budget (league tables) • Approccio intuitivo (lasciare ai decisori il giudizio in base al buon senso) • Non esistono le regole universali e semplici

13. Analisi di sensibilità • È un test che mette alla prova la stabilità delle conclusioni dell’analisi (valuta la robustezza delle conclusioni) • Le fonti delle “incertezze”: efficacia (studi clinici, valutazione degli esperti); costi (tipo di dati raccolti, metodologia dell’analisi); le assunzioni adottate • Ad una via, a più vie, valore soglia, scenario • Le fasi: • Identificare le variabili “incerte” • Specificare l’intervallo plausibile • Ricalcolare i risultati dello studio negli intervalli idetificati

14. Discounting - l’attualizzazione di costi ed efficacia • Costi e conseguenze non si manifestano nello stesso istante • Preferiamo anticipare i benefici e posticipare i costi • È necessario riportargli allo stesso momento temporale attualizzazione T0 T1 r= tasso di sconto n= anno di riferimento Val.attuale F = Fn / (1+r)n

15. VE e le scelte aziendali: un esempio concreto Valutazione Economica delle Infezioni Nosocomiali associate all’utilizzo di Catetere Venoso Centrale. Il caso dell’Ospedale Sacco di Milano

16. ANALISI COSTO UTILITA’

17. Analisi costo-utilità • Una tecnica di valutazione economica che si focalizza in modo particolare sulla qualità dei risultati conseguiti • I benefici conseguiti sono espressi in termini di aspettativa di vita modificata (ponderata) in funzione della qualità della vita • L’indicatore di efficacia: QALY (Quality-Adjusted-Life-Years) • QALY come misura di outcome di salute che cattura nel contempo i vantaggi della riduzione della morbilità (guadagno in qualità) sia della riduzione della mortalità (guadagno in quantità) • L’outcome generico è ottenuto modificando il periodo di tempo in cui si manifesta l’effetto di un farmaco per il valore di utilità-misurato su una scala da 0 (morte) a 1 (perfetta salute) - associato allo specifico stato di salute che consegue tale effetto

18. Calcolare QALY…un’esempio • Alternative: due trattamenti farmacologici • Aspettativa di vita: 4 anni • Farmaco A : 4 anni in stato di salute con l’utilità 0.7 • Farmaco B : 2 anni in stato di salute con l’utilità 0.5 2 anni in perfetta salute Anni di vita ponderati per la qualità : A: 2,8 QALYs B:3,0 QALYs QALY guadagnati con Farmaco B: 0,2 QALY per paziente

19. Misurare l’utilità (qualità della vita) • Approcci utilizzati: • Giudizi personali dei ricercatori/esperti • Dati in letteratura • Misurazione diretta delle preferenze: • La scala di valutazione (rating scale) • Le alternativi temporali (time trade off) • Il metodo delle scommesse (standard gamble) • Misurazione indiretta delle preferenze, attraverso sistemi multi-attributo di classificazione degli stati di salute con punteggi pre-attribuiti: • Quality of Well being (QWB) • Health Utility Index (HUI) • EuroQol (EQ-5d) • Short Form 36 Health Survey Questionnaire

20. Rating Scale 1,0 0,9 • ESEMPIO: la scala “termometrata” (scala di valori + VAS) • Al soggetto vengono descritti tutti gli stati di salute possibili • Collocare nella scala lo stato di salute migliore (“1,0”) e stato di salute peggiore (“0,0”) – può non corrispondere con la morte • Collocare nella scala gli altri stati di salute, in modo che la distanza fra i diversi posizionamenti sulla scala sia proporzionale alle differenze di preferenza 0,8 0,7 0,6 0,5 0,4 0,3 0,2 0,1 0,0

21. Time Trade Off • Il soggetto intervistato deve esprimere una preferenza tra 2 alternative offerte • Alternativa 1: restare in uno stato di salute A per un tempo pari ad T anni, seguito da decesso • Alternativa 2: trovarsi in uno stato di perfetta salute per un tempo X (X<T), seguito da decesso • Il tempo X viene fatto variare sino a che l’individuo si dichiari indifferente rispetto alle due alternative • T anni nello stato A corrispondono a X anni di perfetta salute (peso: X/T) ALTERNATIVA 2 1,0 PERFETTA SALUTE ALTERNATIVA 1 X/T 0,0 MORTE X T TEMPO

22. Standard Gamble BUONA SALUTE • Il soggetto intervistato deve esprimere una preferenza tra 2 alternative offerte • Alternativa 1: restare in uno stato di salute A per un tempo pari ad T anni • Alternativa 2: essere sottoposto ad una ipotetica terapia che comporti il ritorno ad uno stato di buona salute per T anni con una probabilità P, oppure morte immediata (1-P) • La probabilità P viene fatta variare fino a che l’individuo si dichiara indifferente rispetto alle alternative • Maggiore è il rischio di morte che l’individuo è disposto a correre con l’alternativa 2 (1-P), meno desiderabile considera lo stato in cui si trova (STATO A) • La probabilità P è il valore di utilità di A PROB. P ALTERNATIVA 2 1-PROB. P MORTE SCELTA ALTERNATIVA 1 STATO A (attuale)

23. EuroQoL 5-D • Cinque attributi: • Capacità di movimento • Cura della persona • Attività abituali • Dolore o fastidio • Ansia e depressione • Tre livelli per ogni attributo: • Nessun problema • Qualche problema • Grossi problemi 243 possibili stati di salute Punteggio dal 0 (morte) ad 1 (perfetto stato di salute)

24. EuroQoL 5D

25. C OEFFICIENT C 0,081 ONSTANT M OBILITY some problems 0,069 confined to bed 0,314 S ELF CARE some problems 0,104 unable to 0,214 U SUAL ACTIVITIES some problems 0,036 unable to 0,094 P / AIN DISCOMFORT moderate 0,123 extreme 0,386 A / NXIETY DEPRESSION moderate 0,071 extreme 0,236 N3 ( 3 ) 0,269 LEVEL AT LEAST ONCE Calcolare QoL usando Eq-5D

26. La scelta dei soggetti da intervistare • Tre sono i possibili candidati: • Popolazione generale (rischio di impossibilità di percepire le reali caratteristiche della patologia su cui sono chiamati a esprimere un giudizio, in quanto non ne sono direttamente coinvolti) • Pazienti affetti dalla patologia studiata (rischio di sovrastima della gravità di alcuni stati; problemi di tipo etico) • Personale sanitario (rischio di una sottostima della gravità di alcuni sintomi; tuttavia hanno una conoscenza tecnico-scientifica e una percezione emotiva della malattia) • La maggior parte delle misurazioni indirette è fatta sulla popolazione generale • Spesso le misurazioni dirette sono fatte sui pazienti durante i RCT • Alcuni studi utilizzano il parere degli esperti • E’ preferibile scegliere la popolazione generale informata sugli stati di salute da valutare

27. CA - CB RICU = QALYsA - QALYsB Interpretare QALYs • Valore “soglia” (es. NICE: £ 20,000-30,000 per anno di vita guadagnato ponderato per la qualità) • QALY league tables (graduatorie con i rapporti incrementali costo-efficacia degli interventi sanitari) • Confrontare il valore della tecnologia valutata con altre tecnologie/programmi attuati sul territorio • identificare le tecnologie/interventi ammissibili al finanziamento dato il budget fisso

28. Approccio “valore soglia”

29. QALY league tables

31. Conclusioni • L’obiettivo delle valutazioni economiche: chiarire quali sono le variabili economiche coinvolte nella decisione a fine di ottimizzare allocazione delle risorse a disposizione • Aumentare le conoscenze sulle conseguenze economiche delle scelte (oltre a quelle clinico-terapeutiche) – il ruolo dei professionisti coinvolti è fondamentale • Non è “una formula magica” ma un supporto in grado di migliorare la qualità e la coerenza delle decisioni!