טיפול מונע בילדים חולי המופיליה
Download
1 / 20

טיפול מונע בילדים חולי המופיליה - PowerPoint PPT Presentation


  • 112 Views
  • Uploaded on

טיפול מונע בילדים חולי המופיליה. ד"ר גילי קנת מנהלת יחידת הקרישה שיבא, תל השומר. Optimal haemophilia care versus the reality- P Bolton Maggs, BJH 2006.

loader
I am the owner, or an agent authorized to act on behalf of the owner, of the copyrighted work described.
capcha
Download Presentation

PowerPoint Slideshow about ' טיפול מונע בילדים חולי המופיליה' - camden-leblanc


An Image/Link below is provided (as is) to download presentation

Download Policy: Content on the Website is provided to you AS IS for your information and personal use and may not be sold / licensed / shared on other websites without getting consent from its author.While downloading, if for some reason you are not able to download a presentation, the publisher may have deleted the file from their server.


- - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - E N D - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - - -
Presentation Transcript
טיפול מונע בילדים חולי המופיליה

ד"ר גילי קנת

מנהלת יחידת הקרישה

שיבא, תל השומר


Optimal haemophilia care versus the reality p bolton maggs bjh 2006
Optimal haemophilia care versus the reality- P Bolton Maggs, BJH 2006

  • Optimal care for severe haemophilia includes accurate diagnosis, early and adequate factor replacement for bleeding episodes and the provision of prophylaxis from an early age to prevent joint bleeding and the consequent arthropathy.


אפשרויות הטיפול בדימומים בחוליהמופיליה

  • DDAVP

  • פקטורי קרישה

  • טיפול מקומי / תומך

    שיטות הטיפול

    לפי צורך (עם תחילת דימום) או טיפול מונע


טיפול מונע

  • ראשוני :לילדים קטנים, לפני שיארע נזק למפרקים

  • משני : לאחר דימום לפרקים, למנוע החמרת נזק (=טיפול מונע תקופתי במקרה של מפרק מטרה(

  • קבוע (=אמיתי) : מתן פקטור X 2-3 בשבוע, למניעת המופיליה קשה ודימומים עצמוניים

  • לא- קבוע(=לפי צורך) : למניעת דימום לפני פעילות מאומצת או בחשש לחבלה


דימום למפרק בחולי המופיליה יכול לגרום תגובה דלקתית של רקמת החיבור (סינוביטיס)

לאחר שהופיע נזק במפרק

קשה למנוע את התקדמותו

Prevention and treatment of musculoskeletal disease in the haemophilia population: role of prophylaxis and synovectomy.

Hemophilia 2006


טיפול מונע ראשוני לגרום תגובה דלקתית של רקמת החיבור (סינוביטיס)

  • מטרה : שמירת רמת פקטור קרישה בדם מעל לערכים של המופיליה קשה

  • יתרונות : מניעת דימומים (לפחות ספונטניים), שמירה על המפרקים, מאפשר לנהל אורח חיים תקין כולל פעילות גופנית

  • המרכיב הכלכלי : יקר היום -אבל מונע נטל עתידי

  • חיסרון : צריך להזריק…(פקטור 8: X3 בשבוע, פקטור 9: X 2 בשבוע(


Management and prevention of recurrent hemarthrosis in patients with hemophilia.Curr Opin Hematol 2005

  • טיפול מונע בחולי המופיליה נחשב כיום "אבן הפינה" בתהליך המקטין סיכויים לנזק במפרקים

  • כיום קיימות גישות חדשות , למשל מתן טיפול מונע במינון מודרג ולא לפי מינון קבוע וקשיח ,עם עלייה הדרגתית בתדירות ההזרקות לפי מצב הדימומים

  • בנוסף- קימת גישה למתן טיפול לפי הצורך אבל מיד בתחילת הדימום-

  • Aggressive on-demand

  • הגישות לטיפול מונע מודרג או טיפול מיידי לפי צורך מאפשרות לחולים קבלת טיפול יעיל ומקטינות את הצורך בשימוש בעירויים, בהכנסת צנתרים לורידים מרכזיים כדי להקל על הטיפול ובכל הסיבוכים הקשורים לצנתרים מסוג זה.

  • טיפול מונע מגיל צעיר בחולי המופיליה מוריד שכיחות הופעת נוגדנים לפקטורי קרישה BLOOD 2007


A comparison between prophylaxis and on demand treatment for severe haemophilia. Clin lab hematol 2005

  • The study sample consisted of 133 patients with severe haemophilia A and B treated in the Katharine Dormandy Haemophilia Centre at the Royal Free Hampstead NHS Trust in London.

  • The total number of bleeds per year was significantly (P = 0.021) less for prophylactically (7.4) vs. on-demand treated patients (11.4).

  • This suggests that prophylaxis reduces the risk of arthropathies, the number of future hospital visits and orthopaedic surgeries, and is thus the optimal modality of treatment for patients with severe haemophilia.


29 studies; four studies (including 37 participants) eligible for inclusion.

  • 3 / 4 evaluated hemophilia A;

  • one showed a decrease in frequency of joint bleeds with prophylaxis compared to placebo with a rate difference (RD) -10.80 (95% CI -16.33 to 5.27) bleeds per year.

  • one study showed no difference in joint bleed frequency, and another failed to demonstrate an advantage of factor VIII dosing based on individual pharmacokinetic data over the standard prophylaxis regimen with RD -0.14 (95% CI -1.34 to 1.05) bleeds per year.

  • The fourth study evaluated hemophilia B and showed fewer joint bleeds with weekly (15 IU/kg) versus bi-weekly (7.5 IU/kg) prophylaxis, RD -3.30 (95% CI -5.50 to - 1.10) bleeds per year.


Cochrane databese 2006

סיכום נתונים לגבי טיפול מונע דימומים בחולי המופיליה

Cochrane databese 2006

אין עדיין עדות מספקת ממחקרים מבוקרים כי טיפול מונע בתרכיזי קרישה גורם בחולי המופיליה לירידה בכמות ותדירות הדימומים ובנזק המצטבר שלאחר דימומים. מחקרים קטנים שהשוו טיפול מונע שגרתי במינון קבוע, לעומת טיפול לפי הצורך, לעומת טיפול מונע "תפור" לפי בדיקות הקרישה של החולה לא הראו ייתרון לאף אחת מן הגישות.

Well-designed RCTs are needed to assess the effectiveness of prophylactic clotting factor concentrates.


מחקר דימומים בחולי המופיליה:JOSטיפול מונע לעומת טיפול בדימום בלבדבחולי המופיליה

Marilyn J. Manco-Johnson et al, New England J Medicine 2007

  • מחקר ייחודי, הראשון והיחיד מסוגו עד עתה

  • בוצע באופן אקראי ומבוקרב- 15 מרכזי המופיליה שונים

    ברחבי בארה"ב

  • במחקר נבדקה השפעת טיפול מונע בפקטור 8רקומביננטי

    לעומת טיפול בפקטור זה רק במצב של דימום

  • הפקטור למחקר זה נתרם ע"י חברת באייר שרינג פארמה


מחקר דימומים בחולי המופיליה:JOSטיפול מונע לעומת טיפול בדימום בלבדבחולי המופיליה

Marilyn J. Manco-Johnson et al, New England J Medicine 2007

  • טיפול מונע:

    25 יחידות לק"ג משקל גוף, אחת ליומיים

  • טיפול בפקטור רק במצב של דימום:

    40 יחידות לק"ג משקל גוף עם תחילת הדימום

    בהמשך, 20יחידות לק"ג משקל גוף לאחר 24 ו- 72 שעות

    או

    המשך עם 20 יחידות לק"ג משקל גוף אחת ליומיים עד

    למקסימום של 4 שבועות (לפי חומרת הדימום)

מינונים:


מחקר דימומים בחולי המופיליה:JOSטיפול מונע לעומת טיפול בדימום בלבדבחולי המופיליה

Marilyn J. Manco-Johnson et al, New England J Medicine 2007

  • המחקר עקב אחרי חולי המופיליה לאורך זמן, עד הגיעם

    לגיל 6 (מעקב של כ- 4 שנים)

  • פרמטרים שנבדקו:

    √ סה"כ דימומים לשנה עבור כל חולה

    √סך הדימומים בכל מפרק

    √הנזק למפרקים לפי צילומי רנטגן ולפי בדיקת MRI

    (תוךהשוואה בין קבוצות החולים)


מחקר דימומים בחולי המופיליה:JOSטיפול מונע לעומת טיפול בדימום בלבדבחולי המופיליה

Marilyn J. Manco-Johnson et al, New England J Medicine 2007

  • במחקר השתתפו 65 בנים חולי המופיליה קשה

  • בסיום המחקר הושגו:

    נתונים מלאים לגבי 50 חולים

    נתונים חלקיים לגבי 11 חולים נוספים

    (סה"כ, ניתן היה להסיק מסקנות לגבי 94% מקבוצת המחקר)

  • ההיענות לטיפול הייתה גבוהה:

    96% בטיפול המונע

    98% בטיפול לפי הצורך

תוצאות (I):


מחקר דימומים בחולי המופיליה:JOS טיפול מונע לעומת טיפול בדימום בלבד בחולי המופיליה

Marilyn J. Manco-Johnson et al, New England J Medicine 2007

  • ירידה משמעותית במספר הדימומים השנתיובמספר הדימומים

    לכל מפרק שנבדק (פי 8 פחות) לכל חולהבקבוצה שטופלה

    בטפול מונע לעומת החולים שטופלולפי הצורך בלבד.

תוצאות (II):


מחקר דימומים בחולי המופיליה:JOS טיפול מונע לעומת טיפול בדימום בלבד בחולי המופיליה

Marilyn J. Manco-Johnson et al, New England J Medicine 2007

  • טיפול מונע מפחית את הנזק למפרקים

תוצאות (III):

אחוז החולים ללא שום נזק למפרקים:


מחקר דימומים בחולי המופיליה:JOSטיפול מונע לעומת טיפול בדימום בלבדבחולי המופיליה

Marilyn J. Manco-Johnson et al, New England J Medicine 2007

טיפול מונע בהמופיליה בילדים ע"י פקטור 8 רקומביננטי יעיל,

מפחית את תדירות הדימומים ומונע נזק למפרקים.

מסקנת המחקר:


Knowledge, attitudes, and behaviors of youths in the US hemophilia population: results of a national survey.-Am J Public Health. 2006

  • בארה"ב נשלח סקר שדגם 459 חולי המופיליה מתוך 20 מרכזים ומתןך 8 עמותות המופיליה. כרבע מהחולים (110) שענו לסקר היו צעירים תחת גיל 18.

  • 36% מהחולים מאמינים כי לא ניתן למנוע נזק למפרקים בחולי המופיליה

  • 60% מהחולים שענו לסקר טענו כי ניתן לטפל בהמופיליה ולהקטין נזקים ע"י המנעות מפעילות גופנית

  • רק 31% מחולי המופיליה טיפלו בעצמם תוך שעה מתחילת הדימום



ad