Vitor Harada Discussão Técnica - Garantia de Acesso Pós-Estudo 21 de Agosto de 2009

1. Vitor Harada Discussão Técnica - Garantia de Acesso Pós-Estudo 21 de Agosto de 2009

2. Apresentação Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica Apresentação - Vitor Harada Diretor-Presidente da ABRACRO Associação Brasileira da Organizações Representativas de Pesquisa Clínica Diretor de Operações Clínicas (ORPC)

3. Cenário Atual Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica O patrocinador precisa forneça o produto investigacional, incondicionalmente, caso o Investigador Principal ache necessário. Esta frase precisa constar no TCLE para qualquer estudo clínico, independentemente da fase do estudo, indicação terapêutica, gravidade da doença ou alternativas de tratamento já estabelecidas. 3

4. Observações Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica • Solicitação de garantia de acesso pós-estudo em: • Doenças que possuem amplo arsenal terapêutico disponível • Estudos de tratamentos profiláticos, mesmo após a cessação do fator de risco • Estudos de vacinas • Estudos onde o paciente será acompanhado até progressão da doença 4

5. Proposta Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica Acesso após estudo seja garantido apenas quando o balanço entre eficácia e segurança claramente justifica o risco do uso de um tratamento experimental. Exemplos: • Doenças graves/terminais • Doenças onde não existem alternativas de tratamento 5

6. Discussão E S Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica 1. Segurança dos pacientes Valor da alternativa terapêutica depende da Relação entre Eficácia e Segurança • Relação E/S em uma Cefaléia • Relação E/S em Ca de Pulmão • Relação E/S em doenças s/ alternativa terapêutica Pergunta: conhecemos sempre as duas variáveis? 6

7. Discussão Última Visita Limpeza do Banco Análise Estatística 1 ano ou mais Estudo Clínico Programa de Desenvolvimento Clínico Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica 2. Dificuldades na avaliação da segurança a) Cronológica Dificuldade inerente ao estudo clínico –> que abordagem usamos? b) Estudo Clínico vs. Programa de Desenvolvimento Clínico 7

8. Discussão Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica 2. Dificuldades na avaliação da segurança c) Infinitas diferentes origens Eficácia está relacionada a um mecanismo ou ação conhecida. Todas outras interações podem afetar a segurança e tolerabilidade Caso: inibidores COX-2 8

9. Discussão Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica 3. Influência no arbítrio dos potenciais sujeitos de pesquisa Porque a legislação proibe a remuneração de sujeitos de pesquisa? • Pagamento vs. Fornecimento ilimitado de medicação 9

10. Discussão Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica 4. Acesso Pós-estudo vs. Acesso ao Estudo Clínico Queremos estudos clínicos no Brasil? “José Alencar vai aos EUA para tratamento experimental.” Estado de São Paulo, 26 de Maio de 2009 10

11. Discussão Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica 5. Influência no Desenvolvimento Clínico • Desenvolvimento de alternativas para Doenças Crônicas • Estudos dos Laboratórios Brasileiros em Doenças Crônicas e em Combinações de Princípios Ativos • Figura do Investigador-Patrocinador 11

12. Discussão Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica 6. Discussão nos EUA – Acesso expandido • Consulta pública • Mais de 100 comentários de todos os setores • Resolução final e publicação em 13/Ago/2009 21 CFR Parts 312 and 316 - Federal Register, Vol. 74, 13/Aug/2009 12

13. Discussão Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica 21 CFR Parts 312 and 316 - Federal Register, Vol. 74, 13/Aug/2009 I. Background “(…) The agency believes that the final rule appropriately authorizes access to promising drugs for treatment use, while protecting patient safety and avoiding interference with the development of investigational drugs for marketing under approved applications. (…)” 13

14. Discussão Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica 21 CFR Parts 312 and 316 - Federal Register, Vol. 74, 13/Aug/2009 312.305 (a) Criteria. FDA must determine that: The patient or patients to be treated have a serious or immediately life-threatening disease or condition, and there is no comparable or satisfactory alternative therapy to diagnose, monitor, or treat the disease or condition; The potential patient benefit justifies the potential risks of the treatment use and those potential risks are not unreasonable in the context of the disease or condition to be treated; and Providing the investigational drug for the requested use will not interfere with the initiation, conduct, or completion of clinical investigations that could support marketing approval of the expanded access use or otherwise compromise the potential development of the expanded access use. 14

15. Discussão Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica Principal pergunta: É ético utilizar dados de um sujeito de pesquisa e depois não fornecer a medicação do estudo? Objetivo é o bem-estar do paciente. Sabemos o perfil E/S? Quais as alternativas? Se o balanço entre Eficácia e Segurança varia, nossa abordagem pode ser sempre a mesma? 15

16. Conclusão Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica Exemplo de Processo Regulatório: RDC 39/2008 Prescrição efetiva do acesso pós-estudo Consolidação do interesses: • Sujeitos de Pesquisa • CONEP • ANVISA • Investigadores • Patrocinadores / ORPCs 16

17. Perguntas?

18. ASSOCIAÇÃO BRASILEIRA DE ORGANIZAÇÕES REPRESENTATIVAS DE PESQUISA CLÍNICA